הודעת רוש

החומר בשלב ההגשה כולל נתונים שנאספו במהלך 12 חודשים במחקרי הציר FIREFISH ו-SUNFISH באוכלוסייה רחבה של אנשים החיים עם SMA מסוג 1, 2 או 3

חברת Roche הכריזה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר את בקשת התרופה החדשה (NDA) והעניק מסלול סקירה מועדף לRisdiplam–, משנה שחבור ל-survival motor neuron-2 (SMN-2) ניסיוני, לטיפול ב- SMA.

Risdiplam פותח כדי להגביר ולשמר את רמות החלבון SMN הן במערכת העצבים המרכזית והן ברקמות ההיקפיות של הגוף. ה-FDA צפוי לקבל החלטה לגבי אישור התרופה עד 24 מאי 2020.

“מחקרי FIREFISH ו-SUNFISH תוכננו על מנת לייצג את המנעד הקיים בעולם האמיתי של אנשים החיים עם SMA, והם כוללים אנשים רבים שלא זכו עד כה לייצוג מספק במחקרים קליניים”, כך לדברי ד”ר לוי גאראווי, M.D., Ph.D., המדען הראשי וראש פיתוח מוצר גלובלי בחברת Roche. “אנו מצפים בקוצר רוח לעבוד בשיתוף פעולה צמוד עם ה-FDA כדי לבחון גישה רחבה ל- Risdiplam עבור כל אדם בקהילה העשוי להפיק ממנה תועלת.”

בקשת ה- NDA עבור Risdiplam משלבת נתונים שנאספו במהלך 12 החודשים של שלבי החלק הראשון במחקרים המכריעים FIREFISH ו-SUNFISH לבדיקת המינון, ונתונים מחלק השני המאשרר של מחקר SUNFISH.

FIREFISH הינו מחקר ציר קליני פתוח, בן שני חלקים, הנערך בפעוטות עם SMA מסוג 1. החלק הראשון היה מחקר לבדיקת המינון ב-21 פעוטות בגילאי חודש עד שבעה חודשים. המטרה העיקרית של החלק הראשון, אשר העריך את היעילות כנקודת קצה אקספלורטורית , הייתה להעריך את פרופיל הבטיחות של Risdiplam בפעוטות ולקבוע את המינון לחלק השני, שהינו מחקר ציר להערכת זרוע טיפול אחת של Risdiplam ב-41 פעוטות עם SMA מסוג 1 למשך 24 חודשים, ולאחר מכן הארכה במחקר תוית פתוחה.

SUNFISH הינו מחקר ציר קליני בן שני חלקים, כפול-סמיות, מבוקר-פלצבו בילדים ומבוגרים צעירים (בגילאי 2-25 שנים) עם SMA מסוג 2 או 3. החלק הראשון קבע את המינון לשלב השני המאשרר, והעריך את היעילות כנקודת קצה אקספולרטורית. SUNFISH חלק 2 הינו מחקר גדול מבוקר-פלצבו להערכת הטיפול באנשים עם SMA מסוג 2 או 3. SUNFISH חלק 2 הגיע לאחרונה לנקודת הקצה העיקרית שלו, שינוי מערך הבסיס בסולם מדידת תפקוד מוטורי 32 (32-MFM).* נכון להיום, לא נצפו ממצאי בטיחות הקשורים לטיפול שהובילו לפרישה מהמחקר באף מחקר עם Risdiplam. מאפייני הבטיחות עבור Risdiplam היו בהתאמה לפרופיל הבטיחות הידוע שלה, ולא זוהו סימני בטיחות חדשים.  התוצאות יוצגו בכנסים הרפואיים הקרובים.

אם תאושר Risdiplam, תרופה בנוזל למתן פומי, היא תהיה התרופה הראשונה לנטילה ביתית לאנשים החיים עם SMA. בנוסף למחקרים הכלולים בבקשת ה-NDA, Risdiplam נחקרת במסגרת תכנית קלינית נרחבת ל-SMA, בה משתתפים מטופלים בטווח גילאים שנע בין תינוקות רכים לאנשים בני 60, אשר כוללת חולים שטופלו בעבר בטיפולי SMA.

* MFM-32הוא סולם מאושרר המשמש להערכת פעילות מוטורית גסה ועדינה הסובלים מהפרעות נוירולוגיות, לרבות SMA

חברת Roche מובילה את הפיתוח הקליני של Risdiplam כחלק משיתוף פעולה עם ה- SMA Foundation ו-PTC Therapeutics, ותשווק את התרופה בארה”ב אם היא תאושר.

מסלול סקירה מועדפת מוענק לתרופות לגביהן ה-FDA קבע כי הן בעלות פוטנציאל להוביל לשיפורים משמעותיים בבטיחות וביעילות הטיפול, במניעה או באבחון של מחלה חמורה. כמו כן, ל- Risdiplam הוענק מעמד של תרופת יתום על ידי ה-FDA בינואר 2017, ולאחר מכן מעמד של מסלול מהיר לרישום באפריל 2017.

אודות SMA (ניוון שרירים שדרתי)

SMA (ניוון שרירים שדרתי) היא מחלה חמורה, תורשתית, פרוגרסיבית של מחלות עצב – שריר, אשר גורמת לניוון שרירים הרסני ולסיבוכים הקשורים למחלה. זוהי הסיבה הגנטית הנפוצה ביותר לתמותת פעוטות ואחת המחלות הנדירות הנפוצות ביותר, המשפיעה על כ-1 מתוך כל 11,000 תינוקות. SMA מובילה לאובדן פרוגרסיבי של תאי עצב בחוט השדרה ששולטים על תנועת שרירים. כתלות בסוג ה-SMA, הכוח הפיזי של האדם הלוקה במחלה ויכולתו ללכת, לאכול או לנשום עלולים להיות מופחתים באופן משמעותי או להיאבד לחלוטין.

SMA נגרמת כתוצאה ממוטציה בגן survival motor neuron 1 (SMN1) שגורמת לחסר בחלבון SMN. חלבון SMN מצוי בכל חלקי הגוף ועדויות מצטברות מעידות כי SMA היא מחלה רב-מערכתית וכי אובדן חלבון SMN עלול להשפיע על רקמות ותאים רבים, מה שעלול להוביל לכך שהגוף מפסיק לתפקד.

אודות Risdiplam

Risdiplam היא משנה שחבור ל- survival motor neuron 2  (SMN-2), ניסיוני, נוזלי, המיועד למתן פומי לטיפול ב- SMA. התרופה פותחה במטרה להגביר ולשמר את רמות חלבוני SMN הן במערכת העצבים המרכזית והן ברקמות ההיקפיות של הגוף. Risdiplam נבחנת עבור היכולת הפוטנציאלית שלה לסייע לגן SMN2 לייצר יותר חלבון SMN פעיל ברחבי הגוף.

Risdiplam עוברת כיום הערכה בארבעה מחקרים רב-מרכזיים באנשים עם SMA.

·         FIREFISH (NCT02913482) מחקר ציר קליני, בתווית פתוחה, בן שני חלקים, הנערך כיום בפעוטות עם SMA מסוג 1.

·         SUNFISH (NCT02908685) מחקר ציר קליני, כפול סמיות, מבוקר פלצבו, בן שני חלקים, שנערך בילדים ובמבוגרים צעירים (בגילאי שנתיים עד 25 שנים) עם SMA מסוג 2 או 3.

·         JEWELFISH (NCT03032172) מחקר אקספלורטורי בתווית פתוחה  באנשים עם SMA מסוג 1, 2 או 3, בני 6 חודשים עד 60 שנה, שטופלו בעבר עם טיפול ממוקדם למחלת SMN, טיפול גני או Olesoxime. המחקר נמצא בשלב גיוס משתתפים.

·         RAINBOWFISH (NCT03779334) מחקר בתווית פתוחה, רב-מרכזי, להערכת זרוע טיפול אחת, החוקר את היעילות, הבטיחות, הפרמקוקינטיקה והפרמקודינמיקה של Risdiplam בתינוקות (~n=25), מלידה ועד גיל שישה שבועות (בעת קבלת המנה הראשונה) עם אבחנה גנטית של SMA ושאינם מציגים עדיין תסמינים. המחקר נמצא בשלב הגיוס של המשתתפים.

אודות חברת Roche בחקר המוח והעצבים