ALS

חדשות

כ – 90% מהתינוקות עם ניוון שרירים שדרתי (SMA) מסוג 1 סימפטומטיים שטופלו לאורך 12 חודשים ב- Evrysdi הצליחו לשרוד ללא צורך בהנשמה קבועה (הודעת רוש ע'''פ מחקר מ-NEJM)

08/03/2021

 
• נתונים מהחלק הראשון של מחקר FIREFISH הראו שלאחר 12 חודשי טיפול, Evrysdi סייע ל- 90% מהתינוקות לשרוד ללא צורך בהנשמה קבועה  ול-33% לשבת ללא תמיכה, אבן דרך מוטורית חשובה שאינה נצפית בדרך כלל במהלך הטבעי של המחלה
• ה-FDA אישר את Evrysdi באוגוסט 2020 כטיפול הביתי הראשון והיחיד ל-SMA, עם יעילות מוכחת במבוגרים, ילדים ותינוקות בני חודשיים ומעלה
באזל, 25 בפברואר 2021 - חברת Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) הודיעה כי ה- New England Journal of Medicine פרסם נתונים אודות  Evrysdi™ (risdiplam)  מתוך החלק הראשון לקביעת המינון במחקר הציר FIREFISH בתינוקות עם ניוון שרירים שדרתי (SMA) מסוג 1 סימפטומטיים. הנתונים מראים כי לאחר 12 חודשי טיפול, Evrysdi סייע ל-90% (19/21) מתינוקות אלה לשרוד ללא צורך בהנשמה קבועה ול-33% (7/21) לשבת ללא תמיכה למשך 5 שניות לפחות, פעולה אשר לא נצפית בדרך כלל במהלך הטבעי של המחלה. כמו כן, המחקר מצא כי הטיפול עם Evrysdi גרם לעלייה חציונית ברמות החלבון survival of motor neuron (SMN) של פי 1.9 מנקודת ההתחלה בקבוצת המינון הגבוה לאחר 12 חודשי טיפול.
 
"מאז ש-Evrysdi אושרה על-ידי ה-FDA באוגוסט, קיבלנו השראה מהסיפורים ומתחושת התקווה ששמענו מאנשים שחיים עם SMA וממשפחותיהם אודות ההשפעה של Evrysdi על חייהם," כך לדברי לוי גאראווי, M.D., Ph. D, המנהל הרפואי הראשי ומנהל פיתוח מוצר גלובלי. "פרסום הנתונים ב-New England Journal of Medicine מחזק את הערך של Evrysdi כאופציה טיפולית חשובה ל-SMA."
 
ניתוח היעילות האקספלורטורי מצא כי לאחר 12 חודשי טיפול, שבעה תינוקות (33%; (7/21 היו מסוגלים לשבת ללא תמיכה למשך 5 שניות לפחות, כפי שהוערך באמצעות סולם המוטוריקה הגסה מתוך מבחן ביילי להתפתחות תינוקות - גרסה 3 (BSID-III). כל שבעת התינוקות שהשיגו אבן דרך זו קיבלו את המינון הגבוה (41%; (7/17 שהנו המינון שנבחר לחלק 2 המאשר של המחקר. תשעה מהתינוקות בקבוצת המינון הגבוה (53%; (9/17 הפגינו יכולת להחזיק את הראש לאחר 12 חודשי טיפול, ותינוק אחד (6%; (1/17 היה מסוגל לעמוד (לשאת משקל), כפי שהוערך באמצעות הבדיקה הנוירולוגית לתינוקות .Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2)
 
בקבוצות שטופלו במינון הנמוך והגבוה, אף תינוק לא איבד את יכולת הבליעה במהלך 12 חודשים, ו-86% (18/21) הצליחו לאכול דרך הפה, בין אם באופן בלעדי או בשילוב עם צינור הזנה, לאחר 12 חודשים. בנוסף, 90% (19/21) מהתינוקות נותרו בחיים וללא הנשמה קבועה לאחר 12 חודשי טיפול עם Evrysdi. שלושה תינוקות חוו סיבוכים קטלניים של מחלתם לאחר כחודש, שמונה חודשים ו-13 חודשי טיפול, בהתאמה. תינוק נוסף נפטר לאחר מועד איסוף הנתונים, כאשר מקרה המוות אירע כ- 3.5 חודשים לאחר קבלת המנה האחרונה של תרופת המחקר. אף אחד מהמקרים שלעיל לא שויך ל-Evrysdi על-ידי החוקר.
 
כמו כן, החוקרים העריכו את התפקוד המוטורי בסולם CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), המשמש להערכת תינוקות עם SMA מסוג 1. התוצאות הראו כי ל-11 מתוך 21 התינוקות (52%) היה ציון CHOP-INTEND כולל של 40 נקודות ומעלה. סולם ה-CHOP-INTEND נע בין 0 ל-64, כאשר ציונים גבוהים יותר מעידים על תפקוד טוב יותר.

תופעות הלוואי השכיחות ביותר כללו חום (52%), זיהומים בדרכי הנשימה העליונות (43%), שלשול (29%), שיעול (24%), הקאות (24%), עצירות (19%) ודלקת ריאות (19%). סך הכל, דווחו 24 תופעות לוואי רציניות עד למועד איסוף הנתונים הקליניים, כאשר השכיחות ביותר כללו דלקת ריאות בשלושה תינוקות וזיהום בדרכי הנשימה, זיהום נגיפי בדרכי הנשימה, כשל נשימתי חריף ומצוקה נשימתית, כל אחד מהם בשני תינוקות .
 
בין 21 התינוקות שמכללו בחלק הראשון של מחקר FIREFISH, משך הטיפול החציוני היה 14.8 חודשים במועד ניתוח הנתונים. הגיל החציוני במועד הגיוס למחקר היה 6.7 חודשים והופעת סימני המחלה אירעה בין הגילאים 28 ימים ל-3 חודשים.

בחודש ספטמבר 2020 הוצגו תוצאות לאחר שנתיים מהחלק הראשון של מחקר FIREFISH. נתוני היעילות האקספלורטוריים הראו כי 88% מהתינוקות שטופלו ב-Evrysdi היו בחיים ולא הזדקקו להנשמה קבועה אחרי שנתיים, ו-59% מהתינוקות היו מסוגלים לשבת ללא תמיכה למשך 5 שניות לפחות.
 
FIREFISH, מחקר ציר קליני בתווית פתוחה בן שני חלקים, תוכנן להערכת הבטיחות, סבילות, יעילות, פרמקוקינטיקה (PK) ופרמקודינמיקה (PD) של Evrysdi בחולים בני חודש 1 עד 7 חודשים עם SMA סוג 1. חלק 1 בחן מספר מינונים של Evrysdi וקבע את המינון הטיפולי של 0.2 מ"ג/ק"ג עבור חלק 2.
 
Evrysdi נחקרה וממשיכה להיחקר בקרב למעלה מ-450 חולים כחלק מתוכנית מחקרית קלינית נרחבת ב-SMA.
 
אודות Evrysdi™ (risdiplam)
Evrysdi היא משנה שחבור של Survival Motor Neuron 2)  SMN2), המיועד לטיפול ב- SMA על ידי הגברת הייצור של חלבון survival motor neuron) SMN). חלבון SMN מצוי בכל חלקי הגוף והינו חיוני לתחזוקת נוירונים מוטוריים בריאים ויכולת התנועה. Evrysdi ניתנת מדי יום בבית בצורה נוזלית, דרך הפה או באמצעות צינור הזנה.
 
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר את Evrysdi לטיפול ב-SMA במבוגרים ובילדים בני חודשיים ומעלה. Evrysdi קיבלה מעמד PRIME מסוכנות התרופות האירופאית (EMA) בשנת 2018, ומעמד של תרופת יתום מה-FDA וה-EMA ב-2017 וב-2019, בהתאמה. Evrysdi אושרה בשבע מדינות והוגשה לאישור ב-57, לרבות ב-27 מדינות האיחוד האירופי, בנורבגיה ובאיסלנד.
 
Evrysdi עוברת כיום הערכה בארבע מחקרים רב-מרכזיים באנשים עם SMA:
• FIREFISH (NCT02913482) – מחקר ציר קליני, בתווית פתוחה, בן שני חלקים בתינוקות עם SMA סוג 1. חלק 1 היה מחקר במינון עולה בקרב 21 תינוקות, אשר מטרתו העיקרית הייתה להעריך את פרופיל הבטיחות של Evrysdi בפעוטות ולקבוע את המינון עבור חלק 2. חלק 2 הוא מחקר ציר חד זרועי להערכת Evrysdi בקרב 41 תינוקות חולי SMA מסוג 1 אשר טופלו למשך שנתיים, ולאחריו מחקר המשך בתוית פתוחה. הגיוס לחלק 2 של המחקר הושלם בחודש נובמבר 2018. המטרה העיקרית של החלק השני הייתה להעריך את היעילות כפי שנמדדה על פי אחוז התינוקות שהיו מסוגלים לשבת ללא תמיכה לאחר 12 חודשי טיפול, כפי שהוערך באמצעות סולם המוטוריקה הגסה מתוך מבחן ביילי להתפתחות תינוקות - גרסה 3 (BSID-III) (מוגדר כישיבה ללא תמיכה למשך 5 שניות). המחקר השיג את מטרתו העיקרית.
• – SUNFISH (NCT02908685) הינו מחקר ציר קליני, כפול סמיות, מבוקר פלצבו בן שני חלקים הנערך באנשים בני 2-25 שנים עם SMA מסוג 2 או 3. חלק 1 (n=51) קבע את המינון לחלק המאשר, חלק 2. חלק 2 (n=180) העריך את התפקוד המוטורי תוך שימוש בניקוד כולל על פי מדד Motor Function Measure 32) MFM-32) לאחר 12 חודשים. MFM - 32 הוא סולם מתוקף המשמש להערכת תפקוד מוטורי עדין וגס באנשים עם מהפרעות נוירולוגיות, לרבות SMA. המחקר השיג את מטרתו העיקרית.
• JEWELFISH (NCT03032172)– מחקר אקספלורטורי בתוית פתוחה המיועד לבחינת הבטיחות, סבילות, פרמקוקינטיקה (PK) ופרמקודינמיקה (PD) בחולי SMA בני 6 חודשים עד 60 שנה שטופלו בעבר בטיפולים אחרים ניסיוניים או מאושרים למחלת SMA במשך לפחות 90 ימים לפני קבלת Evrysdi. שלב הגיוס למחקר הסתיים (n=174).
• RAINBOWFISH (NCT03779334)– מחקר  חד-זרועי בתווית פתוחה, רב-מרכזי, החוקר את היעילות, בטיחות, פרמקוקינטיקה ופרמקודינמיקה של Evrysdi בתינוקות (~n=25), מלידה ועד גיל שישה שבועות (בעת המנה הראשונה) עם אבחנה גנטית של SMA ושאינם מציגים עדיין תסמינים. המחקר נמצא כעת בשלב גיוס משתתפים.
 
אודות SMA
SMA היא מחלת עצב-שריר חמורה ופרוגרסיבית העלולה להיות קטלנית. היא פוגעת באחד מתוך 10,000 תינוקות לערך והיא הגורם הגנטי המוביל לתמותת תינוקות. SMA נגרמת כתוצאה ממוטציה בגן Survivor Motor Neuron 1)  SMN1), אשר גורמת לחסר בחלבון SMN. חלבון זה מצוי בכל חלקי הגוף והינו חיוני לתפקוד העצבים ששולטים על השרירים ויכולת התנועה. בלעדיו, תאי עצב אינם יכולים לתפקד כראוי, דבר המוביל לחולשת שרירים לאורך זמן. כתלות בסוג ה-SMA, הכוח הפיזי של האדם הלוקה במחלה והיכולת שלו ללכת, לאכול או לנשום עלולים לפחות באופן משמעותי או להיאבד לחלוטין.
 
אודות חברת Roche בחקר המוח והעצבים
חקר המח והעצבים הוא תחום מרכזי במחקר ופיתוח של חברת Roche. מטרת החברה היא לפתח מדע פורץ דרך לפיתוח טיפולים חדשים המסייעים בשיפור חייהם של אנשים עם מחלות כרוניות או מחלות בעלות פוטנציאל הרסני.
 
חברת Roche חוקרת מעל תריסר תרופות המיועדות לטיפול במחלות נוירולוגיות, לרבות טרשת נפוצה, הפרעות בספקטרום של נוירומיאליטיס אופטיקה, מחלת אלצהיימר, מחלת הנטינגטון, מחלת פרקינסון, ניוון שרירים על שם דושן, והפרעות על הקשת האוטיסטית. יחד עם השותפים שלה, החברה מחוייבת להרחבת גבולות ההבנה המדעית לפתרון חלק מהאתגרים הקשים ביותר הקיימים כיום בחקר המוח והעצבים.

אודות חברת Roche 
Roche היא חברה כלל עולמית מובילה בתחום התרופות והדיאגנוסטיקה, המתמקדת בקידום המדע למען שיפור חיי האדם. שילוב העוצמות בתחומי התרופות והדיאגנוסטיקה תחת קורת גג אחת הפך את Roche לחברה מובילה בתחום הטיפול הרפואי המותאם באופן אישי - אסטרטגיה שמטרתה להתאים את הטיפול הנכון לכל מטופל באופן הטוב ביותר האפשרי.

Roche היא חברת הביוטכנולוגיה הגדולה ביותר בעולם, בעלת מגוון תרופות נרחב ביותר בתחומי האונקולוגיה, האימונולוגיה, מחלות זיהומיות, רפואת עיניים ומחלות של מערכת העצבים המרכזית. כמו כן, Roche היא החברה המובילה בעולם בתחומי דיאגנוסטיקה in vitro ודיאגנוסטיקה של מחלות סרטן המבוססת על רקמה, וכן חלוצה בתחום הטיפול בסוכרת.

חברת Roche, אשר נוסדה בשנת 1896, ממשיכה בחיפושיה אחר דרכים טובות יותר למניעה, אבחון וטיפול במחלות, במטרה לתרום תרומה בת קיימא לחברה. כמו כן, החברה שואפת לשפר את נגישותם של חידושים רפואיים לחולים, באמצעות שיתוף פעולה עם כל בעלי העניין הרלוונטיים.  מעל שלושים תרופות אשר פותחו על ידי חברת Roche כלולות ברשימות המודל לתרופות חיוניות של ארגון הבריאות העולמי, ביניהן תרופות אנטיביוטיות מצילות חיים, תרופות נגד מלריה ותרופות לטיפול בסרטן.  יתרה מכך, זו השנה השתיים עשרה ברציפות שחברת Roche זכתה להכרה כאחת מהמובילות בתעשייה הפרמצבטית במדדי הקיימות של Dow Jones  (DJSI).

קבוצת Roche, שמשרדיה הראשיים ממוקמים בבאזל, שווייץ, פועלת ביותר מ־100 מדינות, ובשנת 2020 העסיקה יותר מ-100,000 בני אדם ברחבי העולם. בשנת 2020, השקיעה חברת Roche 12.2 מיליארד פרנק שוויצרי במחקר ופיתוח, ומכירותיה הסתכמו ב־58.3 מיליארד פרנק שוויצרי. Genentech, הממוקמת בארצות הברית, היא חברה מקבוצת Roche ובבעלותה המלאה. Roche היא בעלת המניות העיקרית בחברת Chugai Pharmaceutical ביפן. למידע נוסף, אנא בקרו באתר www.roche.com.

כל הסימנים המסחריים בהם נעשה שימוש או המוזכרים בידיעה זו מוגנים על פי חוק.


 

מידע נוסף לעיונך

© e-Med 2022 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני