מנתונים שהוצגו במהלך כנס The Liver Meeting Digital Experience עולה כי מתן Vonafexor הוביל לירידה משמעותית בתכולת שומן בכבד ולשיפור בסמנים ביוכימיים והדמייתיים של דלקת כבד ותפקוד כלייתי.
מדגם המחקר כלל 96 חולים עם פיברוזיס משנית ל-NASH בדרגה 2 או 3, אשר חולקו באקראי לקבלת פלסבו (32 חולים) או Vonafexor במינון 100 מ"ג (31 חולים) או 200 מ"ג (33 חולים) למשך 12 שבועות. בכל החולים תועדה תכולת שומן אבסולוטית של 10% ומעלה ונוקשות כד לפי אלסטוגרפיה של 8.5 kPa ומעלה או עדות בביופסיה קודמת ל-NASH.
לאחר 12 שבועות, טיפול ב- Vonafexor לווה בירידה מובהקת סטטיסטית בתכולת שומן אבסולוטית בכבד (6.3%- עם 100 מ"ג, 5.5%- עם 200 מ"ג ו-2.3%- עם פלסבו, p<0.001). החוקרים מציינים ירידה של למעלה מ-5% בתכולת שומן אבסולוטית בכבד ב-58% מהחולים שטופלו ב- Vonafexor במינון 100 מ"ג לעומת 22% מאלו בזרוע הפלסבו.
מהנתונים עולה כי 50% מהמטופלים ב- Vonafexor, לעומת 13% מאלו בזרוע הפלסבו, השיגו ירידה של 30% ומעלה בתכולת שומן בכבד. בקרב מטופלים ב- Vonafexor תועדה ירידה ממוצעת של 26% בריכוז ALT, בהשוואה לירידה של 13% בזרוע הפלסבו. מטופלים ב- Vonafexor השיגו ירידה מהירה וממושכת של 42% בריכוז GGT (p<0.001).
בזרוע הטיפול ב- Vonafexorבמינון 100 מ"ג נרשם שיפור ממוצע משמעותי בקצב פינוי גלומרולארי (5.6 מ"ל/דקה), בעוד שבזרוע הפלסבו נרשמה ירידה בקצב פינוי גלומרולארי (2.8- מ"ל/דקה).
כמו כן, ב-76% מהמטופלים ב- Vonafexor תועדה עליה בקצב פינוי גלומרולארי שהייתה קטנה מ-0.1 מ"ל/דקה לאורך 12 שבועות טיפול, בעוד שב-66% מהחולים בזרוע הפלסבו תועדה ירידה בתפקוד כלייתי. החוקרים מדווחים על עליה של 34% בריכוז LDL, אשר התנרמלה ל-70 מ"ג/ד"ל לאחר התאמת מינון סטטינים.
עוד נרשמה ירידה בהיקף המותניים עם Vonafexor לעומת פלסבו, אך לא תועדו הבדלים בין שני המינונים של הטיפול הפעיל.
החוקרים מדווחים כי 9% מהחולים הפסיקו את הטיפול ב- Vonafexor במינון 100 מ"ג בשל גרד. לא תועדה עליה בדרגה 2 ומעלה בריכוז ALT. בסיכומו של דבר, תועדו חמישה אירועים חריגים חמורים, אך אלו לא נקשרו עם הטיפול התרופתי.
מתוך כנס The Liver Meeting Digital Experience
לידיעה ב-Healio