הודעת סאנופי

ה-FDA אישר את השימוש בתרופה “דופיקסנט” לילדים בגילאים 6-11 לאחר שתוצאות המחקרים הוכיחו שהתרופה בטוחה ויעילה לטיפול באטופיק דרמטיטיס בדרגה בינונית וקשה. התרופה הצליחה להפחית את רמות הגרד ואת הנגעים על העור

·        מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מאשר את השימוש בתרופה “דופיקסנט”-Dupixent (דופילומאב) כתרופה ביולוגית לילדים בגילאים 6 עד 11 שנים עם אטופיק דרמטיטיס בדרגת חומרה בינונית עד קשה.

·        האישור מתבסס על מחקר שמצא שמספר הילדים עם אטופיק דרמטיטיס שנמצא אצלם עור נקי או כמעט נקי מנגעים לאחר שטופלו בתרופה “דופיקסנט” בשילוב עם קורטיקוסטרואידים לטיפול מקומי (TCS) היה יותר מכפול ממספר הילדים שהשיגו זאת לאחר שטופלו בקורטיקוסטרואידים לטיפול מקומי בלבד. בנוסף, מספר הילדים שהשיגו הפחתה ברמת הגרד עם התרופה “דופיקסנט” היה גדול פי ארבעה ממספרם של הילדים שהשיגו זאת לאחר טיפול ב-TCS בלבד.

·        שלושה רבעים מהמטופלים שקיבלו “דופיקסנט” השיגו שיפור של 75% לפחות במחלה הכוללת, עם שיפור ממוצע של כ-80%.

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר במסגרת הליך אישור מואץ בימים האחרונים את הטיפול בתרופה דופיקסנט (דופילומאב) לטיפול בילדים בגילאים 6-11 שנים עם דלקת עור אטופית (אטופיק דרמטיטיס) בדרגת חומרה בינונית עד קשה שמחלתם לא הייתה מאוזנת. דופיקסנט היא התרופה הביולוגית היחידה המאושרת לטיפול באוכלוסיית מטופלים זו.

דלקת עור אטופית אטופיק דרמטיטיס הצורה הנפוצה ביותר של אקזמה, היא מחלה דלקתית כרונית המתבטאת במקרים רבים כפריחה על העור. דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה מאופיינת בפריחה שיכולה לכסות חלק גדול משטח הגוף, ועלולה לכלול גרד עז ועיקש, נגעים בעור ויובש עורי, סדקים, אדמומיות בעור, היווצרות גלד והפרשות מהעור. גרד הוא אחד מהתסמינים המעיקים ביותר על מטופלים, והוא עלול לגרום למוגבלות.

התרופה “דופיקסנט” קיימת בשני מינונים, הנרשמים בהתאם למשקל (300 מ”ג פעם בארבעה שבועות לילדים שמשקלם ≥15 עד <30 ק”ג ו-200 מ”ג פעם בשבועיים לילדים שמשקלם ≥30 עד <60 ק”ג, לאחר מנת העמסה ראשונית), במזרק מוכן לשימוש למטופלים בגילאים 6-11. התרופה נחקרה ביותר מ-8,000 מטופלים גילאי 6 שנים ויותר, ביותר מ-40 ניסויים קליניים. הטיפול מאושר כיום לשימוש בארצות הברית ובמדינות רבות נוספות לטיפול במספר מחלות הנגרמות כתוצאה מדלקת.

האישור של מינהל המזון והתרופות האמריקאי מתבסס על נתונים הכוללים של מחקר שבדק את התרופה מבחינת יעילות ובטיחות בקרב ילדים עם דלקת עור אטופית חמורה שקיבלו אותה בשילוב עם קורטיקוסטרואידים לטיפול מקומי (TCS) בהשוואה למטופלים שקיבלו TCS בלבד. על פי מסקנות המחקר בקרב ילדים שטופלו במחקר בדופיקסנט יחד עם TCS ניכר שיפור מובהק בחומרה הכוללת של המחלה, בניקיון העור מנגעים ובגרד.

“האישור של מינהל המזון והתרופות הוא עוד אבן דרך במסע של דופיקסנט כטיפול ביולוגי חדשני לדלקת עור אטופית ולמצבים רפואיים אחרים הנגרמים במידה כזו או אחרת על ידי דלקת” אמר ד”ר ג’ון ריד, ראש המחקר והפיתוח הגלובלי בענקית התרופות סאנופי. “כעת לרופאים המטפלים בילדים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, יש כעת גישה לתרופה ביולוגית ראשונה מסוגה שהוכחה כבטוחה. שיפור בגרד ובחומרת המחלה נצפו כבר שבועיים לאחר מתן המנה הראשונה ובמשך כל תקופת הטיפול, דבר בעל חשיבות לילדים אלה ולמשפחותיהם”.

“אנחנו ממשיכים לחקור את דופיקסנט בילדים צעירים עוד יותר מגיל 6 חודשים עד גיל 5 עם דלקת עור אטופית לא מאוזנת בדרגת חומרה בינונית עד קשה וכן בילדים עם אסתמה עקשנית לא מאוזנת”, אומר אמר ד”ר ג’ורג’ ד’ ינקופולוס, מייסד-שותף, נשיא ומדען ראשי של חברת רג’נרון. “בנוסף, אנחנו חוקרים את דופיקסנט לטיפול במחלות אחרות הנגרמות על-ידי דלקת מסוג 2, כולל דלקת ושט אאוזינופילית, אלרגיות למזון ולגורמים סביבתיים, מחלת ריאות חסימתית כרונית ומחלות עור אחרות”.

דופיקסנט היא זריקה תת עורית המבוססת על נוגדן חד-שבטי אנושי לחלוטין המעכב את מסלולי האיתות של החלבונים interleukin-4 (IL-4) וinterleukin-13 (IL-13) – אינה תרופה המדכאת את מערכת החיסון. נתונים מניסויים קליניים של דופיקסנט הראו ש- IL-4 ו-IL-13 הם גורמים מניעים עיקריים של דלקת מסוג 2 הממלאת תפקיד מרכזי בדלקת עור אטופית, אסתמה ודלקת כרונית במערות האף (רינוסינוסיטיס) עם פוליפוזיס אפית .(CRSwNP) יותר מ-150,000 מטופלים ברחבי העולם טופלו בדופיקסנט בכל ההתוויות.