במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בילדים ומבוגרים צעירים עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 1, טיפול ב- Golimumab (סימפוני) הוביל לייצור אנדוגני טוב יותר של אינסולין ודרישה מופחתת לאינסולין חיצוני, בהשוואה לפלסבו.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון אם טיפול ב- Golimumab עשוי לסייע בשימור תפקוד תאי ביתא בצעירים עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 1. הם השלימו מחקר בשלב 2, רב-מרכזי, מבוקר-פלסבו, כפל-סמיות, שכלל ילדים ומבוגרים צעירים (גילאי 6-21 שנים) עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 1.
המשתתפים במחקר חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול תת-עורי ב- Golimumab או פלסבו למשך 52 שבועות. התוצא העיקרי היה ייצור אנדוגני של אינסולין, כפי שנקבע לפי השטח מתחת לעקומת זמן-ריכוז של C-Peptide בתגובה למבחן ארוחה בן 4 שעות לאחר 52 שבועות.
מדגם המחקר כלל 84 משתתפים, מהם 56 חולקו לטיפול ב- Golimumab ו-28 חולים לקבוצת הפלסבו. השטח מתחת לעקומת C-Peptide לאורך 4 שעות ממבחן ארוחה היה שונה משמעותית בין מטופלים ב- Golimumab ואלו בקבוצת הפלסבו (0.64 פיקומול/מ"ל, בהשוואה ל-0.43 פיקומול/מ"ל, p<0.001).
גישת טיפול ליעד הובילה לאיזון גליקמי טוב בשתי הקבוצות ולא תועדו הבדלים בין הקבוצות בריכוז המוגלובין מסוכרר. שימוש באינסולין היה נמוך יותר בקבוצת המטופלים ב- Golimumab, בהשוואה לקבוצת הפלסבו.
החוקרים מדווחים כי ב-43% מהמשתתפים בקבוצת הטיפול ב- Golimumab, בהשוואה ל-7% מאלו בקבוצת הפלסבו, תועדה תגובת הפוגה חלקית (אשר הוגדרה על-פי נוסחה ייעודית המבוססת על ריכוז המוגלובין מסוכרר ומינון אינסולין).
המספר הממוצע של אירועי היפוגליקמיה לא היה שונה משמעותית בין הקבוצות. אירועי היפוגליקמיה שתועדו כאירוע חריג לפי שיקול הדעת של החוקרים דווחו ב-13 משתתפים (23%) בקבוצת הטיפול ב- Golimumab וב-2 משתתפים (7%) בקבוצת הפלסבו.
נוגדנים כנגד Golimumab זוהו ב-30 משתתפים שקיבלו את הטיפול התרופתי; ב-29 משתתפים טיטר הנוגדנים היה מתחת ל-1:1,000, כאשר מבין אלו ב-12 מקרים הייתה עדות לנוגדנים מנטרלים.
ממצאי המחקר תומכים בשימוש ב- Golimumab לשיפור ייצור אנדוגני של אינסולין בצעירים עם אבחנה חדשה של סוכרת מסוג 1.
N Engl J Med 2020; 383:2007-2017