במאמר שפורסם בכתב העת Blood Cancer Discovery מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש בשלב 1, מהן עולה כי משלב Ficlatuzumab עם תכשיר כימותרפי יחיד נמצא בטוח ויעיל בחולים עם לויקמיה מיאלוידית אקוטית (Acute Myeloid Leukemia, או AML).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Ficlatuzumab הינו נוגדן חד-שבטי ניסיוני וראשון מסוגו, הנקשר ל-HGF (Hepatocyte Growth Factor) חוץ-תאי ונועד למנוע הפעלה של מעבר אותות MET וגירוי גדילת גידול.
החוקרים בחנו את היעילות והבטיחות של ארבעה משטרי טיפול ב- Ficlatuzumab במינון 20 מ"ג/ק"ג, אשר ניתנו במרווח של 14 ימים בשילוב עם Cytarabine במינון גבוה ל-17 חולם (גיל חציוני של 58 שנים; 58.8% גברים) עם AML שהיה עמיד לטיפול או חזר בתוך שנה מטיפול קודם.
מדגם המחקר כלל 13 חולים עם אבחנה חדשה של AML, שלושה חולים עם AML משני וחולה אחד עם תסמונת מיאלודיספלסטית, אנמיה רפרקטורית עם עודף בלסטים בקטגוריה 2. בנוסף, ב-41.2% מהחולים זוהה קריוטיפ מורכב וב-23.5% זוהתה מחיקה של 5q. הבטיחות והמינון המקסימאלי הנסבל של הטיפול המשולב שימשו כתוצאים העיקריים של המחקר. תוצאים משניים כללו את שיעורי הפוגה מלאה, הישרדות ללא-התקדמות והישרדות כוללת.
החוקרים בחנו את התגובה לטיפול באמצעות ריצוף הדור הבא ופאנל מוטאציות ומחלה שיירית מינימאלית.
מהתוצאות עולה כי משלב Ficlatuzumab עם כימותרפיה הוביל לשיעורי תגובה כוללים של 53%, כאשר בכל החולים שהגיבו לטיפול תועדה הפוגה מלאה ובארבעה חולים לא הייתה עדות למחלה שיירית מינימאלית.
חציון הישרדות ללא-התקדמות עמד על 6.6 חודשים (31.2 חודשים בקרב אלו שהגיבו לטיפול) וחציון ההישרדות הכוללת עמד על 18.1 חודשים (טרם נקבע בקרב חולים שהגיבו לטיפול). שמונה חולים שהגיבו לטיפול ושני חולים שלא הגיבו לטיפול עברו השתלת מח עצם המטופויאטית, מהם שישה חולים נותרו בהפוגה בתום המעקב.
הטיפול המשולב היה גם בטוח לשימוש. חום נויטרופני היה האירוע החריג הנפוץ ביותר, כאשר בתשעה חולים תועד חום נויטרופני בדרגה 3 ומעלה. שני חולים חוו אירועים חריגים חמורים וכן נרשם מקרה תמותה אחד שלא נקשר עם הטיפול המשולב.
החוקרים בחנו גם תאים מונונוקלארים בדם היקפי בתחילת המחקר ובנקודות זמן שונות לאורך המעקב. מהממצאים אישרו עיכוב של HF, כאשר Ficlatuzumab הוביל להפחתת זרחון של MET.
במידה ומחקרים נוספים יאשרו את הממצאים, אזי Ficlatuzumab עשוי לשמש כאפשרות טיפול בחולים עם AML חוזר או עמיד לטיפול.
Blood Cancer Discovery 2021
לידיעה ב-Healio