מנתונים שפורסמו בכתב העת Paediatric Drugs עולה כי Canakinumab (אילאריס) עשוי לשמש כאפשרות טיפול יעילה בילדים עם FMF (Familial Mediterranean Fever) ועמידות לטיפול בקולכיצין, עמילואידוזיס כלייתית ודלקת מפרקים כרונית.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי FMF הינה מחלה אוטו-דלקתית, המתאפיינת בייצור-יתר של Interleukin-1. קולכיצין הינה התרופה העיקרית לטיפול בחולים אלו; עם זאת, חלק קטן מהחולים אינו מגיב לטיפול למרות מתן מינונים גבוהים. כעת הם ביקשו לדווח על הניסיון שלהם עם טיפול ב- Canakinumab, נוגדן חד-שבטי המכוון כנגד IL-1β, בילדים עם FMF.
מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי בחן את מאפייני המחלה, ההתוויות לטיפול והתגובה לטיפול ב-14 ילדים (9 בנות, 5 בנים) עם FMF אשר טופלו ב- Canakinumab. הגיל החציוני של המשתתפים בעת הופעת המחלה עמד על 3.5 שנים והגיל החציוני בעת אבחנת מחלה עמד על 6 שנים.
ההתוויות לטיפול ב- Canakinumab כללו עמילואידוזיס כלייתית (חולה אחד), עמידות לקולכיצין (11 חולים), דלקת מפרקים עיקשת (2 חולים). רק בשני חולים (14.3%) תועדה אי-סבילות של קולכיצין.
תגובה מלאה לטיפול תועדה ב-10 מבין 14 חולים (71.5%), כולל 10 מבין 12 חולים (86%) עם פנוטיפ טיפוסי של המחלה. בחולה עם אוליגוארתריטיס כרונית תועדה תגובה מלאה, בעוד שבחולה עם פוליארתריטיס ועדות ל-Rheumatoid Factor תועדה תגובה חלקית ראשונית לטיפול ב- Canakinumab.
החוקרים מדווחים כי תדירות ההתקפים, פרוטאינוריה ומדדי דלקת, כולל שקיעת דם ו-CRP, ירדו משמעותית לאחר טיפול ב- Canakinumab בילדים עם FMF.
החוקרים קוראים להשלים מחקרים נוספים במטרה להבין טוב יותר את היעילות של Canakinumab בחולים עם מחלה שנייה, דלקת מפרקים כרונית אידיופטית של גיל הילדות.
Paediatr Drugs. 21 (5), 389-395