במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי במבוגרים עם שחמת כבד ותסמונת הפטו-רנאלית (Hepatorenal Syndrome) מסוג 1, מתן Terlipressin (גלייפרסין) היה יעילות יותר מפלסבו לשיפור התפקוד הכלייתי, אך בליווי אירועים חריגים חמורים, כולל כשל נשימתי.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Terlipressin משמש לטיפול בחולים עם תסמונת הפטו-רנאלית מסוג 1 בחלקים רבים בעולם והינו חלק מההנחיות המקובלות באירופה. כעת, הם השלימו מחקר בשלב 3 לאישור היעילות והבטיחות של משלב Terlipressin עם אלבומין במבוגרים עם תסמונת הפטו-רנאלית מסוג 1.
המשתתפים במחקר חולקו באקראי ביחס 2:1 לטיפול ב- Terlipressin או פלסבו למשך עד 14 ימים; בשתי הבוצות, הומלץ בחום על מתן נלווה של אלבומין. תוצא הסיום העירי היה נסיגה של תסמונת הפטו-רנאלית, אשר הוגדרה בנוכחות שתי מדידות קריאטינין בדם של עד 1.5 מ"ג/ד"ל, במרווח של לפחות שעתיים, והישרדות ללא טיפול כלייתי חליפי למשך לפחות 10 ימים לאחר השלמת הטיפול.
מדגם המחקר כלל 300 משתתפים, כאשר 199 חולקו לטיפול ב- Terlipressin ו-101 בקבוצת הפלסבו. נסיגה של תסמונת הפטו-רנאלית תועדה ב-63 חולים (32%) בקבוצת ההתערבות וב-17 חולים (17%) בזרוע הפלסבו (p=0.006).
החוקרים מדווחים כי נסיגה של תסמונת הפטו-רנאלית, אשר הוגדרה כריכוז קריאטינין של 1.5 מ"ג/ד"ל ומטה במהלך 14 הימים הראשונים לטיפול תועדה ב-78 חולים (39%) בקבוצת ההתערבות וב-18 חולים (18%) מאלו בזרוע הפלסבו (p<0.001); נסיגה של תסמונת הפטו-רנאלית ללא טיפול כלייתי חליפי לאחר 30 ימים תועדה ב-34% ו-17% מהחולים, בהתאמה (p=0.001); נסיגה של תסמונת הפטו-רנאלית בקרב חולים עם תסמונת תגובה דלקתית סיסטמית תועדה ב-37% ו-6% מהחולים, בהתאמה (p<0.001); ונסיגה של תסמונת הפטו-רנאלית ללא הישנות לאחר 30 ימים תועדה ב-26% ו-17% מהחולים, בהתאמה (p=0.08).
לאחר 90 ימים, השתלת כבד בוצעה ב-46 חולים (23%) בקבוצת הטיפול ב- Terlipressin וב-29 חולים (29%) בזרוע הפלסבו, שיעורי התמותה עמדו על 51% ו-45%, בהתאמה.
שיעור האירועים החריגים, כולל כאבי בטן, בחילות, שלשול וכשל נשימתי, תועדו עם טיפול ב- Terlipressin ובזרוע הפלסבו. שיעורי התמותה עקב כשל נשימתי בתוך 90 ימים עמדו על 11% בקבוצת ההתערבות ועל 2% בזרוע הפלסבו.
החוקרים מסכמים וכותבים כי Terlipressin נמצא יעיל יותר מפלסבו בשיפור התפקוד הכלייתי בחולים עם שחמת כבד ותסמונת הפטו-רנאלית מסוג 1, אך לווה בשיעור גבוה יותר של אירועים חריגים, כולל כשל נשימתי.
N Engl J Med 2021; 384:818-828