מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מתן Asciminib לטיפול במבוגרים עם לויקמיה מיאלוידית כרונית (Chronic Myeloid Leukemia) חיובית לכרומוזום פילדלפיה בשלב הכרוני.
האישור הנוכחי של Asciminib מיועד לחולים עם הממאירות ההמטולוגית לאחר שני קווי טיפול קודמים במעכבי טירוזין קינאז, או יותר. התרופה קיבלה אישור מלא למבוגרים עם עדות לכרומוזום פילדלפיה בשלב הכרוני בהם תועדו מוטאציות T315I.
המומחים מסבירים כי Asciminib הינו מעכב STAMP מאחר ופועל ע"י קישור לכיס ABL Myristoyl, מנגנון פעולה חדש.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול התרופתי על-סמך תוצאות משני מחקרים: מחקר בשלב 1 שכלל חולים עם לויקמיה מיאלוידית כרונית עם כרומוזום פילדלפיה, כאשר בחלקם זוהו מוטאציות T315I, ומחקר ASCEMBL שהיה מחקר אקראי בשלב 3, אשר כלל חולים עם לויקמיה מיאלוידית כרונית עם כרומוזום פילדלפיה בשלב הכרוני, לאחר שקיבלו לפחות שני מעכבי טירוזין קינאז.
מנתוני מחקר ASCEMBL עלה כי שיעור גבוה יותר של חולים שטופלו ב- Asciminib לעומת Bosutinib השיגו תגובה מולקולארית מג'ורית לאחר 24 שבועות (25% לעומת 13%, p=0.029). בנוסף, שיעור גבוה יותר של מטופלים בזרוע Bosutinib הפסיקו את הטיפול התרופתי בשל אירועים חריגים (25% לעומת 7%).
תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Asciminib כללו זיהומים בדרכי נשימה עליונות וכאב שריר-שלד. עוד תועדה ירידה בטסיות ונויטרופילים, ירידה בהמוגלובין. בנוסף, תועדה עליה בריכוז טריגליצרידים, קריאטין קינאז ואלאנין אמינוטרנספרז.
המומחים מסבירים כי במקרים רבים קיים אתגר בטיפול בלויקמיה מיאלוידית כרונית כאשר הטיפולים הזמינים נכשלים ו/או כאשר תופעות הלוואי הן בלתי נסבלות. התוספת של Asciminib למכלול האפשרויות לטיפול בחולים אלו מספק גישה חדשה לטיפול בממאירות ההמטולוגית, כולל בחולים המפתחים מוטאציות T315I וצפויים למהלך הרבה יותר חמור.
הכותבים מציינים כי בימים אלו בוחנים את השימוש ב- Asciminib לטיפול בלויקמיה מיאלוידית כרונית בשלב הכרוני בקווי טיפול שונים, כולל כקו-טיפול ראשון.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה ב-Healio