במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם מחלת אגלוטינין קרה (Cold Agglutinin) שטופלו ב- Sutimlimab נרשמה עצירה מהירה של תהליכי המוליזה, עליה ברמות המוגלובין בדם ושיפור בעייפות.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת אגלוטינין קרה הינה אנמיה המוליטית אוטואימונית נדירה, המתאפיינת בהמוליזה עקב הפעלת מסלול משלים קלאסי. Sutimlimab הינו נוגדן חד-שבטי הומאני המכוון כנגד חלבון C1s, העשוי לסייע בטיפול בחולים אלו.
החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי בן 26 שבועות, בתווית-פתוחה, להערכת הבטיחות והיעילות של Sutimlimab תוך-ורידי בחולים עם מחלת אגלוטנין קרה, אשר קיבלו עירוי דם לאחרונה. התוצא העיקרי המשולב היה נרמול רמות המוגלובין לריכוז של 12 גרם/ד"ל ומעלה, או עליה של לפחות 2 גרם/ד"ל בריכוז המוגלובין.
מדגם המחקר כלל 24 חולים שקיבלו לפחות מנה אחת של Sutimlimab; 13 חולים (54%) ענו על קריטריוני התוצא העיקרי המשולב. ממוצע העליה הממוצעת בריכוז המוגלובין עמדה על 2.6 גרם/ד"ל בעת הערכת הטיפול (שבועות 23, 25 ו-26). ריכוז המוגלובין ממוצע של 11 גרם/ד"ל ומעלה נשמר בחולים שטופלו ב- Sutimlimab משבוע 3 עד לתום תקופת המחקר.ריכוז הבילירובין הממוצע התנרמל בתוך שלושה שבועות טיפול.
החוקרים מדווחים כי 17 חולים (71%) לא קיבלו עירוי משבוע 5 עד שבוע 26 למחקר. ירידה משמעותית קלינית בעייפות תועדה לאחר שבוע אחד ונשמרה לאורך תקופת המחקר.
הפעילות במסלול המשלים הקלאסי נעצרה במהירות, כפי שנקבע באמצעות בדיקות פונקציונאליות. עליה בריכוז המוגלובין, ירדה בריכוז בילירובין והקלה בעייפות תועדו במקביל לעיכוב מסלול מערכת המשלים.
אירוע חריג אחד לפחות תועד במהלך תקופת הטיפול ב-22 חולים (92%). שבעה חולים (29%) פיתחו אירוע חריג חמור, אך אלו לא יוחסו לטיפול ב- Sutimlimab.
ממצאי המחקר תומכים בתועלת של Sutimlimab בטיפול בחולים עם מחלת אגלוטינין קרה.
N Engl J Med 2021; 384:1323-1334