מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את השימוש ב-Octagam 10% כתכשיר IVIG (Intravenous Immunoglobulin) ראשון להתוויה ספציפית במבוגרים עם דרמטומיוזיטיס.
המומחים מסבירים כי דרמטומיוזיטיס הינה הפרעה נדירה, המופיעה בכ-10 מכל מיליון אנשים בארצות הברית, בעיקר מבוגרים בסוף שנות ה-40 ותחילת שנות ה-60 לחייהם. עם זאת, המחלה עלולה לפגוע גם בילדים בגילאי 5-15 שנים. המחלה מתאפיינת בפריחה עורית, דלקת שרירים כרונית, חולשת שרירים מתקדמת וסיכון גבוה פי שלוש לתמותה, בהשוואה לאוכלוסיה הכללית.
טרם אישור Octagam 10%, המאושרת לטיפול ב-ITP (Immune Throbmocytopenic Purpura), לא היו טיפולים מאושרים לדרמטומיוזיטיס.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר ProDERM, מחקר בשלב 3, אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, שכלל 95 מבוגרים מ-36 מרכזים ברחבי העולם. מבין המשתתפים במחקר בזרוע הטיפול ב-Octagam 10%, 78.7% מטופלים הדגימו תגובה לטיפול לאחר 16 שבועות, זאת בהשוואה ל-43.8% מהמטופלים בפלסבו.
הערכת התגובה התבססה על קריטריוני ה-American College of Rheumatology / European Alliance of Associations for Rheumatology. חולים בזרוע הפלסבו חצו לטיפול IVIG במהלך שלב ההארכה של המחקר והדגימו שיעורי תגובה לאחר 40 שבועות שהיו דומים לחולים המקוריים לאחר 16 שבועות.
ממצאי המחקר תומכים ביעילות והבטיחות IVIG ומספקים מידע חשוב אודות החולים הטובים ביותר לטיפול זה. פרופיל הבטיחות והסבילות היו דומים לאלו שתוארו עם תכשירי IVIG אחרים. לתרופה אזהרת קופסא באשר לסיכון לתרומבוזיס, פגיעה בתפקוד כלייתי ואי-ספיקת כליות חדה.
האירועים החריגים הנפוצים עליהם דווח במחקר ProDERM כללו כאבי ראש, חום, בחילות, הקאות, עליה בלחץ דם, צמרמורות, כאבי שריר-שלד, עליה בקצב הלב, קוצר נשימה ותגובות באתר העירוי.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה במדסקייפ