טיפול ממושך ב- Burosumab(קריסויסטה) לאורך למעלה משלוש שנים בילדים עם X-Linked Hypophosphatemia (XLH) הוביל לשיפור משמעותי קלינית במספר תוצאים קליניים והדגים פרופיל סיכון-תועלת חיובי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אפשרויות הטיפול בחולים עם XLH כוללות פוספט פומי עם ויטמין D פעיל, או טיפול מונותרפי ב- Burosumab, נוגדן חד-שבטי המאושר לטיפול בילדים ומבוגרים עם XLH. בעבר דיווחו החוקרים על תוצאות הטיפול ב- Burosumab לאורך עד 64 שבועות וכעת הם מדווחים על היעילות והבטיחות לאורך 160 שבועות טיפול במסגרת מחקר רב-מרכזי, אקראי, בתווית-פתוחה, להערכת Burosumab בלדים בגילאי 5-12 שנים עם XLH.
לאחר שבוע אחד של הפסקת טיפול קונבנציונאלי, המשתתפים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב- Burosumab כל שבועיים או כל ארבעה שבועות, למשך 64 שבועות, עם התאמת מינון לפי רמות פוספור בדם בצום מתחילת המחקר ועד שבוע 16. בין שבוע 66 עד שבוע 160, כל החולים קיבלו טיפול ב- Burosumab כל שבועיים.
החוקרים מדווחים כי 26 ילדים חולקו תחילה באקראי לטיפול כל שבועיים וכל ארבעה שבועות וכולם השלימו את 160 שבועות הטיפול. ב-41 ילדים עם לוחיות גדילה פתוחות בפמור דיסטאלי וטיביה פרוקסימאלית מדד Rickets Severity Score ירד משמעותית ב-0.9 נקודות (ממוצע ריבועים פחותים, p<0.0001) מתחילת המחקר ועד לאחר 160 שבועות. העליה בריכוז פוספור בדם בצום נשמרה עם טיפול ב- Burosumab לאורך המחקר, עם ממוצע של 3.35 מ"ג/ד"ל, בתוך הטווח התקין לילדים (3.2-6.1 מ"ג/ד"ל) לאחר 160 שבועות.
מרבית תופעות הלוואי של הטיפול היו בדרגה קלה עד בינונית.
החוקרים מסכמים וכותבים כי בילדים עם XLH, מתן Burosumab למשך 160 שבועות הוביל לשיפור משק פוספור ורככת וכן נסבל היטב. הבטיחות ארוכת הטווח של הטיפול תאמה לפרופיל הבטיחות עליו דווח במחקרים קודמים.
J Clin Endocrinol Metb. Oct 12, 2021