תרופה אנטי-פסיכוטית ראשונה מסוגה, לה מנגנון פעולה שונה לחלוטין מזה של תכשירים זמינים אחרים, הדגימה יעילות ארוכת טווח ופרופיל בטיחות טוב בחולים עם סכיזופרניה. במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהם עולה כי התכשיר SEP-363856 הוביל לירידה גדולה יותר במדד להערכת תסמינים חיוביים ושליליים, בהשוואה לפלסבו.
התכשיר SEP-363856 תואר כטיפול העשוי להביא לשינוי כללי המשחק בסכיזופרניה ולאחר פרסום התוצאות הראשוניות במהלך כנס מטעם ה-American Psychiatric Association לשנת 2019 התרופה קיבלה מעמד של טיפול פורץ דרך ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי.
במחקר האקראי-מבוקר בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של SEP-363856 במבוגרים עם התקף סכיזופרניה. החולים חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול פעם ביום בתכשיר הפעיל (50 או 75 מ"ג) או פלסבו, למשך ארבעה שבועות. התוצא העיקרי היה שינוי במדד PANSS (Positive and Negative Symptom Scale) לאחר 4 שבועות. עוד נקבעו שמונה תוצאי סיום משניים, כולל שינויים במדד CGI-S (Clinical Global Impression Severity) ו-BNSS (Brief Negative Symptom Scale).
במסגרת המחקר טופלו 120 חולים ב-SEP-363856 ו-125 קיבלו טיפול מה. מדד PANSS הממוצע עמד בתחילת המחקר על 101.4 בקבוצת הטיפול הפעיל ועל 99.7 בקבוצת הפלסבו והשינוי הממוצע לאחר 4 שבועות עמד על 17.2 נקודות עם הטיפול הפעיל ועל 9.7- נקודות בקבוצת הפלסבו (הבדל ממוצע ריבועים פחותים של 7.5- נקודות, p=0.001).
מדדי CGI-S ו-BNSS ירדו באופן דומה לאחר 4 שבועות והדגימו על מגמה דומה לתוצא העיקרי, אך התוצאות לא כללו תקנון להשוואות מרובות.
אירועים חריגים על-רקע SEP-363856 כללו ישנוניות ותסמינים גסטרואינטסטינאליים; תועד מקרה תמותה לבבית פתאומית אחד בקבוצת ההתערבות. היארעות תסמינים אקסטרה-פירדמידאליים ושינויים ברמות שומנים, המוגלובין מסוכרר ופרולקטין היו דומים בקבוצות המחקר.
החוקרים קוראים להשלים מחקרים נוספים וארוכי טווח לאישור התועלת של התכשיר החדש וכן לבחון את היעילות בהשוואה לטיפולים תרופתיים קיימים בחולי סכיזופרניה.
N Engl J Med. Published online April 15, 2020
לידיעה במדסקייפ