מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

Medscape

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX.

המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע”י הפחתת ביטוי גן אנטי-תרומבין, השפעה המובילה לעליה בתרומבין, אנזים חיובי לקרישת דם.

ממנהל המזון והתרופות האמריקאי נמסר כי האישור הנוכחי של Fitusiran מהווה צעד חשוב עבור חולים עם המופיליה מאחר והתכשיר ניתן בתדירות פחותה בהשוואה לאפשרויות טיפול אחרות, עם המלצה למתן זריקה תת-עורית אחת לחודשיים בלבד.

האישור הנוכחי מבוסס על מספר מחקרים מתוכנית ATLAS של חברת סאנופי. המינון החודשי הראשוני של 80 מ”ג נזנח לטובת מתן אחת לחודשיים על-בסיס רמות אנטי-תרומבין לאחר שהמינון הקבוע גרם קרישיות-יתר בחלק מהחולים.

מחקרים שבחנו מינון מותאם זיהו ירידה של 71% בשיעורי דמם שנתיים בחולים ללא מעכבים שקיבלו טיפול מונע ב- Fitusiran במקום תרכיז פקטורי קרישה לפי הצורך (ממוצע של 9.0 לעומת 31.4 אירועי דמם שנתיים) וירידה של 73% בשיעור אירועי דמם שנתיים בקרב חולים עם מעכבים שטופלו ב- Fitusiran במקום טיפול לפי הצורך (ממוצע של 5.1 לעומת 19.1 אירועי דמם שנתיים).

במהלך שלב הארכה בתווית-פתוחה, חציון אירועי דמם שנתיים עם טיפול מונע ב- Fitusiran עמד על 3.8 בחולים ללא מעכבים ועל 1.9 באלו עם מעכבים.

האירועים החריגים הנפוצים כללו זיהום נגיפי, נזופרינגיטיס וזיהום חיידקי.

התווית המצורפת ל- Fitusiran כוללת אזהרת קופסא בנוגע לאירועים תרומבוטיים ומחלת כיס מרה, כולל סיכון לכריתת כיס מרה. עוד ישנה אזהרה לרעילות כבדית וצורך בניטור תפקודי כבד בתחילת הדרך ולאחר מכן כל חודש למשך לפחות שישה חודשים מהתחלת הטפול או בעקבות העלאת מינון.

המינון ההתחלתי הראשוני הוא 50 מ”ג בזריקה תת-עורית כל חודשיים, עם התאמת המינון והתדירות לפי הצורך לשמירה על רמות אנטי-תרומבין בין 15% ו-35% מהערך התקין על-בסיס בדיקת Innovance Antithrombin, אשר אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי למטרה זו.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    מתן טיפול בפלזמה ממחלימים בתוך שבוע מהופעת תסמיני קורונה נסבל היטב, הפחית את שיעור האשפוזים והסיכון לתמותה בחולים מדוכאי חיסון עם COVID-19, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת eBioMedicine. המחקר האקראי נערך ברחבי גרמניה, צרפת והולנד בין אפריל 2022 ועד נובמבר 2023 במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיטר גבוה של פלזמה ממחלימי קורונה […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

  • סיכון מוגבר לממאירות נוספת בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית

    סיכון מוגבר לממאירות נוספת בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים מפנסילבניה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית ראשונית של תאי B (או Primary Cutaneous B-cell Lymphoma) סיכון מוגבר משמעותית להתפתחות ממאירויות המטולוגיות וסרטן ערמונית. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 3,757 חולים עם אבחנה של לימפומה ראשונית של העור (גיל חציוני […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Orthopedic Surgeons עולה כי ירידה במשקל בעזרת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת ירך עשויה להפחית את הסיכון לסיבוכים אך תרופות אלו עלולות להוביל לעליה בסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה להבנת הקשר בין טיפול בתכשירים ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ובין הסיכון […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור תרופה חדשה לטיפול בזיהומים ללא-סיבוכים בדרכי השתן בנשים ובנות בגילאי 12 שנים ומעלה. מדובר בתרופה ראשונה במשפחה חדשה של תרופות אנטיביוטיות פומיות שאושרה למצבים אלו מזה קרוב לשלושה עשורים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כמחצית מהנשים יפתחו זיהום בדרכי השתן לפחות פעם אחת במהלך […]

  • טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    שימוש ממושך בתרופות ממשפחת נוגדי-דלקת שאינם סטרואידים (Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs, או NSAID) מלווה בירידה של 12% בסיכון לדמנציה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Geriatrics Society. מנגד, שימוש לטווח קצר או בינוני בתרופות אלו לא הדגים השפעה מגנה מפני דמנציה. מדגם המחקר כלל למעלה מ-11,700 מבוגרים ללא-דמנציה (גיל ממוצע […]

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

  • טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Rilzabrutinib הוביל להקלה מהירה ומשמעותית בתסמינים בחולים עם אורטיקריה כרונית ספונטאנית שלא הגיבו לטיפול בנוגדי-היסטמינים. המחקר בשלב 2 נערך לאורך 52 שבועות וכלל שלב בן 12 שבועות שהיה כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, לאחריו 40 שבועות שלב הארכה בתווית-פתוחה ב-51 מרכזים […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר