חדשות

טיפול ממוקד לחולי מיאסתניה גראביס הדגים יעילות ובטיחות (The Lancet Neurology)

18/06/2021

מאת ד"ר עמית עקירוב 

 

מנתונים שפורסמו בכתב העת Lancet Neurology עולה כי Efgartigimod הינו טיפול יעיל ונסבל היטב בחולים עם מיאסתניה גראביס כללית, לאחר שממצאי מחקר ADAPT העידו כי הטיפול הפחית את נטל המחלה והובילו לשיפור כוח ואיכות החיים של החולים.

 

מחקר ADAPT היה מחקר אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, שכלל 56 מרכזים רפואיים ב-15 מדינות בצפון אמריקה, אירופה ויפן. המחקר כלל משתתפים בגילאי 18 שנים ומעלה עם מיאסתניה גראביס ומדד MG-ADL (Myasthenia Gravis- Activities of Daily Living) של לפחות 5 נקודות, תחת מינון יציב של לפחות טיפול אחד כנגד מיאסתניה גראביס כללית.

 

המשתתפים חולקו ביחס 1:1 לקבלת Efgartigimod (10 מ"ג/ק"ג) או פלסבו תואם, אשר ניתנו כארבעה עירויים בכל מחזור (עירוי אחד בשבוע), עם מתן חוזר לפי הצורך בתלות בתגובה הקלינית.

 

התוצא העיקרי היה שיעור החולים עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין אשר הגיבו לטיפול לפי MG-ADL (שיפור של לפחות 2 נקודות למשך לפחות 4 שבועות) במחזור הטיפול הראשון.

 

מדגם המחקר כלל 167 חולים (84 בזרוע ההתערבות ו-83 בזרוע הפלסבו), כולל 129 חולים עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין. מבין אלו, לאחר מחזור הטיפול הראשון שיעורי התגובה לפי דד MG-ADL היו גבוהים יותר בקרב מטופלים ב- Efgartigimod (44 מבין 65 חולים, 68%) לעומת אלו בזרוע הפלסבו (19 מבין 64 חולים, 30%), עם יחס סיכויים של 4.95 (P<0.001).

 

החוקרים מדווחים כי 65 מבין 84 החולים בזרוע ההתערבות (77%) ו-70 מבין 83 החולים בזרוע הפלסבו (84%) פיתחו אירועים חריגים על-רקע הטיפול, כאשר התופעות הנפוצות היו כאבי ראש (29% מהחולים בזרוע ההתערבות לעומת 28% בזרוע הפלסבו) ונזופרינגיטיס (12% לעומת 18%, בהתאמה). אירוע חריג חמור תועד בארבעה חולים (5%) בזרוע הטיפול ב- Efgartigimod ובשבעה חולים (8%) בזרוע הפלסבו. שלושה חולים בכל קבוצה הפסיקו את הטיפול במהלך המחקר, אך לא תועדו מקרי תמותה.

 

החוקרים מסכמים וכותבים כי Efgartigimod הינו טיפול הנסבל היטב ויעיל בחולים עם מיאסתניה גראביס כללית. נתונים נוספים אודות הבטיחות והיעילות של הטיפול צפויים בעקבות שלב ההארכה בתווית-פתוחה של המחקר.

 

The Lancet Neurology 2021

 

לידיעה במדסקייפ

 

ד"ר עמית עקירוב הוא מומחה ברפואה פנימית ואנדוקרינולוגיה, רופא בכיר במכון לאנדוקרינולוגיה וסוכרת בבית חולים בלינסון. ליצירת קשר ומידע נוסף: www.amitakirov.com

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2021 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני
<