Jakavi נמצא כמסייע בהארכת חיי חולי מיאלפיברוזיס (הודעת נוברטיס)

ע”פ הודעה שהועברה מטעם חברת נוברטיס, עולה כי תוצאות חדשות של מחקרים שבוצעו בתרופה ‘JAKAVI ‘, מבית נוברטיס אונקולוגיה, לטיפול במחלת מיאלופיברוזיס, מוכיחות כי התרופה מביאה להארכת חיי החולים.

הנתונים החדשים, שהוצגו בכנס איגוד ההמטולוגים השנתי (ASH ) שהתקיים בארה”ב, מציגים מעקב של שנתיים במחקרים בתרופה שנעשו בארה”ב (COMFORT-1 ) ובאירופה (COMFORT-2 ).

 מחקר ה- COMFORT-1 , נמשך 102 שבועות וכלל 309 חולים, שחולקו רנדומלית בין קבוצת הטיפול ב-‘JAKAVI ‘ וקבוצת הביקורת, שכללה טיפול בפלסבו. המחקר מצביע על הפרש משמעותי בשרידות החולים. כך, בקבוצה שטופלה ב-‘JAKAVI ‘ נצפו 27 מקרי מוות בכל משך זמן המחקר, לעומת 41 מקרי מוות בקבוצת הפלצבו. מדובר בהבדל בתמותה של כמעט פי שניים בקבוצת הביקורת, לעומת הקבוצה שטופלה בתרופה. מסקנות המחקר הראו כי מעבר לירידה המתמשכת בגודל הטחול ושיפור באיכות החיים, הטיפול ב-‘JAKAVI ‘ בחולי מיאלופיברוזיס מסייע בהארכת חיי החולים.

מחקר ה-COMFORT-2 שבוצע באירופה מצביע גם הוא על תוצאות דומות. המחקר נמשך 112 שבועות (למעלה משנתיים), וכלל 219 חולים, 146 מתוכם טופלו ב-‘JAKAVI ‘ ו-73 בקבוצת הביקורת, שבה חולים טופלו בטיפולים המקובלים. לאחר מעקב של שנתיים נמצאו הבדלים משמעותיים בשרידות הכללית של החולים. כך, בקרב קבוצת החולים שטופלה בתרופה שיעור התמותה עמד על 14% בלבד, לעומת 22% תמותה בקבוצת הביקורת.

שני המחקרים מצביעים על תוצאות דומות ולפיכך מחזקים את הממצאים לפיהם הטיפול

ב-JAKAVI ‘  בחולי מיאלופיברוזיס מביא לתגובה מהירה וממושכת של ירידה בגודל הטחול ומוביל גם לעלייה בשרידות והארכת חיי החולים.

לדברי דר’ ילנה מישצ’נקו, רופאה המטולוגית מומחית, מרכזת תחום מחלות מיאלופרוליפרטיביות, המכון ההמטולוגי, מרכז רפואי בני ציון: “עד לאחרונה כל הטיפולים למיאלופיברוזיס הראו השפעה חלקית וזמנית בלבד בהפחתת הסימפטומים של המחלה, ולא שינו את מהלך המחלה.

הטיפול ב-JAKAVI מראה אחוזי תגובה גבוהים ומתמשכים בקרב החולים. זהו הטיפול הראשון העשוי לשנות מהלך המחלה ואף להאריך משך החיים של החולים במיאלופיברוזיס, ומכאן חשיבותו עבור החולים. בארץ חולים שהחלו לקבל טיפול בתרופה החדשה לאחרונה מראים שיפור ניכר במצבם, בעיקר בהפחתת גודל הטחול וסימפטומים כדוגמת חום, ירידה במשקל, גרד והזעות לילה, וחלקם יכולים לשוב ולנהל שגרת חיים רגילה. כולי תקווה כי בעזרת אפשרות הטיפול החדשה נוכל בעתיד להביא לשינוי משמעותי באופן הטיפול במחלת המיאלופיברוזיס”.

מיאלופיברוזיס היא מחלה ממארת של מח העצם, הנגרמת בשל שיבוש במעבר אותות במסלול של גן ה-JAK , אשר עומד בבסיס בקרת ייצור תאי הדם. שיבוש זה מוביל לייצור לקוי של תאי דם וכתוצאה מכך להצטלקות מח העצם. המחלה פוגעת באחד מתוך 100,000 בני אדם לשנה ומספר החולים בישראל כיום (המצאות) מוערך בכ-300 חולים. המחלה מתאפיינת בסימפטומים קשים הכוללים הגדלה ניכרת של הטחול, ירידה קיצונית במשקל, אנמיה, חום, חולשה, הזעות לילה, גרד, נטייה לזיהומים, דימום, חסימת כלי דם וסיכון להתפתחות לוקמיה חריפה.

החולים נחלקים למספר קבוצות סיכון, בהתבסס על מספר קריטריונים: גיל, חומרת האנמיה,

חומרת הסימפטומים של המחלה וקריטריונים נוספים הנקבעים בהתאם לתוצאות בדיקות דם

ומח עצם של החולים. על פי קריטריונים אלו נקבעת הפרוגנוזה: מחלה בסיכון גבוה

אורך ההישרדות של חולים אלו עומדת על עד שנתיים, מחלה בסיכון נמוך הישרדות של עד

עשר שנים, מחלה בסיכון בינוני, בה משך ההישרדות של החולים נע בין שנתיים לעשר שנים.

גם ללא תלות בדרגת הסיכון, באחוז גבוה מהחולים בכל קבוצות הסיכון הטחול מוגדל

באופן משמעותי, וכן קיימים סימפטומים קשים אשר מגבילים ופוגעים משמעותית באיכות החיים

של החולים עד לכדי ריתוק למיטה של אחוז ניכר מהחולים.

עד כה לא היה קיים טיפול מכוון למחלה ורוב החולים מקבלים טיפול תומך בלבד. אפשרות הריפוי היחידה היא השתלת מח עצם מתורם, אולם מפאת גילם המבוגר ומצבם הקשה, רוב חולי המיאלופיברוזיס אינם מתאימים להשתלה, כך שבישראל הלכה למעשה מבוצעת השתלה בחולה מיאלופיברוזיס אחד לשנה בלבד. בהיעדר טיפול, ביטויי המחלה מחריפים, הסיכון למוות גדול יותר ככל שביטויי המחלה חמורים יותר, החולים עם ביטויי המחלה הקשים הנם בסיכון למוות תוך פחות משנתיים מהאבחנה.

התרופה JAKAVI Ruxolitinib

התרופה החדשה ‘JAKAVI ‘ מבית נוברטיס אונקולוגיה היא הראשונה והיחידה המאושרת ע”י הFDA  וע”י ה-EMEA באירופה והנותנת מענה טיפולי למחלה. הטיפול מנטרל את מעבר האותות השגויים אל תאי מח העצם ומונע מהם להפריע לפעילות ייצור תאי הדם התקינים.

הטיפול ב-JAKAVI , תרופה המעכבת את המוטציות בגן ה JAK 1&2 , הוא טיפול פומי שהוא הראשון מסוגו המעכב JAK (JAK Inhibitor ) המאושר לראשונה לאינדיקציה כלשהי.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם ניטור מרחוק עשוי להפחית אשפוזים בחולים עם מחלות ממאירות?

    האם ניטור מרחוק עשוי להפחית אשפוזים בחולים עם מחלות ממאירות?

    ניטור תסמינים מרחוק באמצעים אלקטרוניים להערכת תוצאים לפי דיווח מטופלים לווה בהפחתת היקף האשפוזים בשיעור של 19% לאחר שלושה חודשים ובהיקף של 13% לאחר שישה חודשים בחולים עם מחלה ממארת תחת טיפול סיסטמי, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. התועלת של אמצעי ניטור מרחוק תועדה במגוון אוכלוסיות חולים, כולל אלו המתגוררים […]

  • הערכה לא פולשנית של נוקשות הטחול מסייעת בחיזוי סיכון לסיבוכי מחלת כבד כרונית

    הערכה לא פולשנית של נוקשות הטחול מסייעת בחיזוי סיכון לסיבוכי מחלת כבד כרונית

    בדיקת SSM (או Spleen Stiffness Measurement) הדגימה ערך מנבא משמעותי של דה-קומפנסציה כבדית בחולים עם מחלת כבד כרונית מתקדמת מפוצה, עם ערך סף אופטימאלי של 50 kPa, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Clinical Gastroenterology and Hepatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי יתר לחץ דם פורטאלי הינו גורם פרוגנוסטי מרכזי במחלת כבד כרונית מתקדמת. […]

  • צעירים ששרדו מחלה ממארת בסיכון מוגבר לתמותה מסיבות אחרות

    צעירים ששרדו מחלה ממארת בסיכון מוגבר לתמותה מסיבות אחרות

    בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, במתבגרים ומבוגרים צעירים ששרדו מחלה ממארת תועד סיכון מוגבר לתמותה מסיבות שאינן קשורות למחלה הממארת, ממצאים בולטים במיוחד בקרב נשים עם ממאירויות המטולוגיות וגידולים מסוימים במערכת העצבים המרכזית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת European Journal of Cancer. מדגם המחקר כלל 128,647 מתבגרים ומבוגרים צעירים עם מחלה ממארת בגילאי 15-39 שנים מ-63 […]

  • סיכון מוגבר לממאירות נוספת בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית

    סיכון מוגבר לממאירות נוספת בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים מפנסילבניה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם היסטוריה של לימפומה עורית ראשונית של תאי B (או Primary Cutaneous B-cell Lymphoma) סיכון מוגבר משמעותית להתפתחות ממאירויות המטולוגיות וסרטן ערמונית. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 3,757 חולים עם אבחנה של לימפומה ראשונית של העור (גיל חציוני […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    במאמר שפורסם בכתב העת The Journal of Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כמחצית מהילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס פיתחו לויקופניה, אם כי מרבית המקרים (89%) היו קלים, ללא מקרים מסכני-חיים או מקרי תמותה. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 198 חולים מתחת לגיל 18 שנים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס בבית חולים בשבדיה. החוקרים אספו […]

  • משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משלב Polatuzumab Vedotin עם Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin ו-Prednisone (או Pola-R-CHP) מפחית את הסיכון להתקדמות מחלה, הישנות, או תמותה בהיקף של 37% לעומת טיפול סטנדרטי בחולים בגילאי 70 שנים ומעלה עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. פרופיל הבטיחות היה דומה עם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX. המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע”י הפחתת ביטוי גן […]

  • תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL

    תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Cancer עולה כי Inotuzumab Ozogamicin (בספונסה), תצמיד נוגדן עם כימותרפיה, נסבל היטב והדגים שיעורי תגובה כוללים של 74% במבוגרים עם לויקמיה עמידה/חוזרת מסוג B-ALL (או B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia). מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 73 מבוגרים (גיל חציוני של 52.7 שנים) עם אבחנה של B-ALL עמיד לטיפול או חוזר, אשר […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך