פאנל של ה-FDA ממליץ על אישור Riociguat לטיפול ביתר לחץ דם ריאתי ויתר לחץ דם ריאתי תרומבואמבולי כרוני (FDA Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee Meeting)

ועידה מייעצת למנהל התרופות והמזון האמריקאי הצביעה פה-אחד לטובת המלצה אישור Riociguat לטיפול ביתר לחץ דם ריאתי תרומאמבולי כרוני, על-מנת לשפר את היכולת הגופנית ולשיפור הרמה התפקודית. הועידה גם הצביעה פה אחד לטובת המלצה לאישור Riociguat ליתר לחץ דם עורקי ריאתי, לשיפור היכולת הגופנית, לשיפור הרמה התפקודית ולדחיית החמרה הקלינית.

המומחים סבורים כי הנתונים משכנעים ומדגימים את היעילות והבטיחות של התרופה. לדבריהם, מדובר בשתי מחלות נדירות ואפשרויות הטיפול כיום במקרים של יתר לחץ דם ריאתי תרומאומבולי כרוני ניתן לשקול התערבות ניתוחית, שלעיתים קרובות מביאה לריפוי. אין אפשרויות טיפול תרופתי לחולים עם מחלה לא-נתיחה או עם יתר לחץ דם ריאתי שיירי לאחר אנדארטרקטומיה ריאתית. יתר לחץ דם עורקי ריאתי הינה מחלה פרוגרסיבית ופטאלית, ללא טיפול ניתוחי.

Riociguat הינו מרחיב כלי דם, המשיב את מסלולי NO-sGC-cGMP (Nitric Oxide Soluble Guanylate Cyclase Cyclic Guanosine Monophosphate) ע”י גירוי ישיר של sGC ללא תלות ב-NO וריגוש sGC לרמות NO נמוכות.

הפאנל בחן את התוצאות של שני מחקרים אקראיים, רב-מרכזיים, בשלב 3, להערכת הטיפול ב- Riociguat, שפורסמו במהלך חודש יולי בכתב העת New England Journal of Medicine.

התוצא העיקרי בשני המחקרים היה השינוי במרחק ההליכה בשש דקות מתחילת המחקר ועד לתום המחקר (12 שבועות במחקר PATENT-1 ו-16 שבועות במחקר CHEST-1). תוצאי סיום משניים כללו את השינוי בתנגודת וסקולארית ריאתית, מדד N-terminal Prohormone Brain-type Natriuretic Peptide, הרמה התפקודית לפי ה-WHO, הזמן עד להחמרה קלינית, מדדי Borg, מדדי EuroQol 5-dimensional Classification Component Scores ו-Living with Pulmonary Hypertension Scores.

במחקר PATENT-1 נכללו 443 חולים שחולקו לטיפול ב- Riociguat, שלוש פעמים ביום, עם התאמת מינון פרטנית, פלסבו, שלוש פעמים ביום, או Riociguat, שלוש פעמים ביום עם התאמה קבועה של המינון. החוקרים זיהו שיפור משמעותי ומובהק סטטיסטית במרחק ההליכה בשש דקות לאחר 12 שבועות טיפול ב- Riociguat, בהשוואה לפלסבו.

במחקר CHEST-1 נכללו 261 חולים, מהם 173 טופלו ב- Riociguat ו-88 בפלסבו, עם התאמת מינון הטיפול במהלך שמונה שבועות. לאחר 16 שבועות זוהה שיפור בעל חשיבות קלינית במרחק ההליכה בשש דקות בחולים שטופלו ב- Riociguat, בהשוואה למטופלי פלסבו.

באשר לזמן עד להחמרה קלינית, ההבדל בין הטיפולים היה מובהק סטטיסטית באלו עם יתר לחץ דם עורקי ריאתי, אך לא באלו עם יתר לחץ דם ריאתי, תרומבואמבולי, כרוני. שיעור החולים עם החמרה קלינית היה נמוך יותר עם טיפול ב- Riociguat עם התאמה אישית של המינון, בהשוואה למטופלי פלסבו (2.3% לעומת 5.7% במחקר CHEST-1 ו-1.2% לעומת 6.3% במחקר PATENT-1), וכך גם שיעורי התמותה (1.2% לעומת 3.4% במחקר CHEST-1 ו-0.8% לעומת 2.4% במחקר PATENT-1).

באשר לשיפור הרמה התפקודית לפי WHO, ההבדל בטיפול בשיעור החולים עם שיפור של לפחות דרגה תפקודית אחת עמד על 18 נקודות במחקר CHEST-1 ועל 7 נקודות במחקר PATENT-1.

תופעות הלוואי כללו כאבי ראש (26.9% עם Riociguat לעומת 17.3% עם פלסבו), סחרחורות (19.2% לעומת 12.1%), דיספפסיה (17.8% לעומת 7.9%) ויתר לחץ דם (8.8% לעומת 2.8%). המומחים מדגישים כי יחס סיכון-תועלת היה חיובי מאוד ואנשי הועידה סברו כי יש לאפשר את מגוון המינונים של הטיפול התרופתי לחולים. הם מדגישים כי לאור האינטראקציה של Riociguat עם ניטראטים יש להימנע משילוב Riociguat עם ניטראטים.

FDA Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee Meeting

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    מתן טיפול בפלזמה ממחלימים בתוך שבוע מהופעת תסמיני קורונה נסבל היטב, הפחית את שיעור האשפוזים והסיכון לתמותה בחולים מדוכאי חיסון עם COVID-19, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת eBioMedicine. המחקר האקראי נערך ברחבי גרמניה, צרפת והולנד בין אפריל 2022 ועד נובמבר 2023 במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיטר גבוה של פלזמה ממחלימי קורונה […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Orthopedic Surgeons עולה כי ירידה במשקל בעזרת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת ירך עשויה להפחית את הסיכון לסיבוכים אך תרופות אלו עלולות להוביל לעליה בסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה להבנת הקשר בין טיפול בתכשירים ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ובין הסיכון […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור תרופה חדשה לטיפול בזיהומים ללא-סיבוכים בדרכי השתן בנשים ובנות בגילאי 12 שנים ומעלה. מדובר בתרופה ראשונה במשפחה חדשה של תרופות אנטיביוטיות פומיות שאושרה למצבים אלו מזה קרוב לשלושה עשורים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כמחצית מהנשים יפתחו זיהום בדרכי השתן לפחות פעם אחת במהלך […]

  • טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    שימוש ממושך בתרופות ממשפחת נוגדי-דלקת שאינם סטרואידים (Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs, או NSAID) מלווה בירידה של 12% בסיכון לדמנציה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Geriatrics Society. מנגד, שימוש לטווח קצר או בינוני בתרופות אלו לא הדגים השפעה מגנה מפני דמנציה. מדגם המחקר כלל למעלה מ-11,700 מבוגרים ללא-דמנציה (גיל ממוצע […]

  • תגובה אלרגית לאבקנים מלווה בסיכון מוגבר לדום נשימה חסימתי בשינה

    תגובה אלרגית לאבקנים מלווה בסיכון מוגבר לדום נשימה חסימתי בשינה

    מנתונים שפורסמו בכתב העת BMC Pulmonary Medicine עולה כי אלרגיה לאבקת צמחים מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של תסמונת דום נשימה חסימתי בשינה, כאשר הקשר נותר עקבי גם לאחר תקנון למשתנים שונים. החוקרים בחנו את הנתונים אודות למעלה מ-6,500 מבוגרים שהשלימו שאלונים במסגרת סקרי NHANES (או National Health and Nutrition Examination Survey) בין השנים 2005-2018. המחקר […]

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

  • טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Rilzabrutinib הוביל להקלה מהירה ומשמעותית בתסמינים בחולים עם אורטיקריה כרונית ספונטאנית שלא הגיבו לטיפול בנוגדי-היסטמינים. המחקר בשלב 2 נערך לאורך 52 שבועות וכלל שלב בן 12 שבועות שהיה כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, לאחריו 40 שבועות שלב הארכה בתווית-פתוחה ב-51 מרכזים […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך