פאנל של מנהל התרופות והמזון חלוק בדעתו אודות תכשירים ביולוגיים לטיפול בספונדילוארתריטיס (מתוך הודעת ה-FDA)

FDA

פאנל מייעץ מטעם מנהל התרופות והמזון האמריקאי (Federal Drug and Administration) הצביע לטובת אישור Certolizumab לטיפול ב-Axial Spondyloarthritis (ax-SpA), אך הצביע כנגד הרחבת ההתוויה הנוכחית לשימוש ב-Adalimumab לחולים אלו, לכלילת צורות לא-רדיוגרפיות של המחלה.

ועידת ה-Arthritis Advisory Committee מטעם מנהל התרופות והמזון האמריקאי התייחסה לשני טיפולים ביולוגיים ממשפחת מעכבי TNF, לאוכלוסיית חולים זו. בשני המקרים, המחלוקת שנגעה לאי-ודאות סביב ההגדרה של axSpA לא-רדיוגרפית ואם כל ספקית סיפקה עדויות מספקות לתמיכה באישור השימוש בתכשיר בתת-קבוצה של חולים אלו.

אבחנת ספונדילוארתריטיס אקסיאלית כוללת חולים עם Ankylosing Spondylitis ואלו עם axSpA לא-רדיוגרפי. לשני המצבים מאפיינים קליניים דומים, כמו גם מאפיינים הדמיתיים ובדיקות מעבדה, אך בחולים עם axSpA לא-רדיוגרפי אין עדות הדמייתית לסקרואילאיטיס וההתייחסות אליהם הינה כאל צורות מוקדמות של AS, למרות שלא כולם יתקדמו ללא טיפול. כיום אין תרופה מאושרת לטיפול במקרים של axSpA לא-רדיוגרפי.

חברי הפאנל הביעו חשש כי במידה וההגדרה של axSpA לא-רדיוגרפי היא רפה מדי, שתי התרופות הביולוגיות, שהן יקרות וכרוכות בתופעות לוואי דוגמת זיהומים חמורים, אינן בהכרח מתאימות לטיפול בחולים הסובלים בפועל מכאב גב מכאני, ולא דלקתי.

התנגדות להרחבות ההתויות לטיפול ב-Adalimumab

בהצבעה של 12 מתנגדים לעומת תומך אחד ונמנע אחד, הפאנל הצביע כנגד אישור הרחבת התווית למתן Adalimumab לכלילת חולים עם axSpA לא-רדיוגרפי עם סימנים אובייקטיביים לדלקת לפי רמות CRP מוגברות או בדיקות הדמיה בתהודה מגנטית, בחולים עם תגובה לא-מספקת או חוסר סבילות של הטיפול בתרופות ממשפחת NSAID (Nonsteroidal Anti-Inflammatory Drugs).

Adalimumab כבר מאושר לטיפול במקרים של axSpA פעיל, דלקת מפרקים שגרונית, Psoriatic Arthritis, מחלת קרוהן ומחלות דלקתיות אחרות, ומאושרת לטיפול במקרים של axSpA לא-רדיוגרפי ב-50 מדינות, כולל האיחוד האירופי.

חברת התרופות הגישה בקשה להרחבת ההתוויות למתן Adalimumab על-סמך מחקר יחיד שכלל 185 חולים עם axSpA לא-רדיוגרפי פעיל ותגובה לא-הולמת לטיפול ב-NASID, או התווית נגד לטיפול זה. החוקרים דיווחו על שיפור במדד ASAS40 (שיפור של 40% ומעלה ושיפור אבסולוטי של שתי יחידות ומעלה בלפחות 3 מארבעה תחומים, ללא הידרדרות בתחומים אחרים). ב-36% מבין 91 החולים שטופלו ב-Adalimumab תועד השיפור הנ”ל, זאת לעומת 15% מבין 94 החולים שטופלו בפלסבו. כמו כן, הושגו כל תשעת תוצאי הסיום המשניים להערכת פעילות המחלה ומדדי תפקוד.

עם זאת, מומחים מטעם מנהל התרופות והמזון האמריקאי טענו כי בעיה עיקרית נגעה לכך ש-37% מבין 102 חולים שסווגו תחילה כחולים עם axSpA לא-רדיוגרפי, לאחר הערכה חוזרת של בדיקות ההדמיה, סווגו מחדש כחולים עם AS, כך שרק 64 חולים נותרו עם אבחנה של axSpA לא-רדיוגרפי (33 בקבוצת ההתערבות ו-31 בקבוצת הפלסבו). ב-83 חולים נוספים לא נבחנו צילומי הרנטגן.

הצבעה צמודה לטובת Certolizumab

אותו פאנל הצביע ברוב של 7 תומכים לעומת 6 מתנגדים ונמנע אחד, לטובת אישור השימוש ב-Certolizumab לטיפול בחולים עם ax-SpA פעיל, כולל חולים עם AS. Certolizumab מאושר כיום ע”י מנהל התרופות והמזון האמריקאי לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית ומחלת קרוהן.

החוקרים הציגו את נתוני השוואת Certolizumab לעומת פלסבו ב-325 חולים עם מחלה פעילה. כולם ענו על קריטריוני ASAS ועם עדות אובייקטיבית למחלה פעילה. כמו כן, כל החולים סבלו מהמחלה לפחות שלושה חודשים ולא סבלו או כשלו בטיפול בתרופה אחת לפחות ממשפחת NSAID.

במקרה הנוכחי התוצא העיקרי היה מדד ASAS20 לאחר 12 שבועות, והחוקרים מצאו כי התגובה הייתה גדולה יותר משמעותית בשני מינוני Certolizumab, בהשוואה לפלסבו (63.6% עם מינון של 400 מ”ג, פעם בשבועיים, ו-57.7% עם מינון של 200 מ”ג כל שבועיים, בהשוואה ל-38.3% בלבד עם פלסבו).

הפאנל הסכים כי הנתונים תומכים בהתוויה של AS, אך שוב היו חלוקים בדעתם בנוגע לעדויות התומכות בשימוש בטיפול זה בחולים עם axSpA לא-רדיוגרפי. בדומה למצב עם Adalimumab, הערכה חוזרת של בדיקות ההדמיה ב-282 חולים הובילה לסיווג מחדש של 30% מהחולים, מ-axSpA לא-רדיוגרפי ל-AS. עם זאת, במקרה זה, התוצאות הכוללות לא הושפעו מתת-קבוצה יחידה והמגמה הייתה דומה ללא תלות בהערכת צילומי ההדמיה.

חברי הפאנל הביעו רגשות מעורבים באשר להגדרת axSpA לא-רדיוגרפי, כאשר מספר מומחים טענו כי היו חשים בנוח יותר אם היו נתונים נוספים זמינים בנושא.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    מתן טיפול בפלזמה ממחלימים בתוך שבוע מהופעת תסמיני קורונה נסבל היטב, הפחית את שיעור האשפוזים והסיכון לתמותה בחולים מדוכאי חיסון עם COVID-19, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת eBioMedicine. המחקר האקראי נערך ברחבי גרמניה, צרפת והולנד בין אפריל 2022 ועד נובמבר 2023 במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיטר גבוה של פלזמה ממחלימי קורונה […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Orthopedic Surgeons עולה כי ירידה במשקל בעזרת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת ירך עשויה להפחית את הסיכון לסיבוכים אך תרופות אלו עלולות להוביל לעליה בסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה להבנת הקשר בין טיפול בתכשירים ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ובין הסיכון […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור תרופה חדשה לטיפול בזיהומים ללא-סיבוכים בדרכי השתן בנשים ובנות בגילאי 12 שנים ומעלה. מדובר בתרופה ראשונה במשפחה חדשה של תרופות אנטיביוטיות פומיות שאושרה למצבים אלו מזה קרוב לשלושה עשורים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כמחצית מהנשים יפתחו זיהום בדרכי השתן לפחות פעם אחת במהלך […]

  • טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    שימוש ממושך בתרופות ממשפחת נוגדי-דלקת שאינם סטרואידים (Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs, או NSAID) מלווה בירידה של 12% בסיכון לדמנציה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Geriatrics Society. מנגד, שימוש לטווח קצר או בינוני בתרופות אלו לא הדגים השפעה מגנה מפני דמנציה. מדגם המחקר כלל למעלה מ-11,700 מבוגרים ללא-דמנציה (גיל ממוצע […]

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

  • טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    טיפול ב-Rilzabrutinib עשוי להקל על תסמיני אורטיקריה כרונית ספונטאנית

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Rilzabrutinib הוביל להקלה מהירה ומשמעותית בתסמינים בחולים עם אורטיקריה כרונית ספונטאנית שלא הגיבו לטיפול בנוגדי-היסטמינים. המחקר בשלב 2 נערך לאורך 52 שבועות וכלל שלב בן 12 שבועות שהיה כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, לאחריו 40 שבועות שלב הארכה בתווית-פתוחה ב-51 מרכזים […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך