”התרופה החיה” CAR T-Cell הראשונה אושרה על ידי ה FDA (מדסקייפ)

מאת ד”ר אלינור מוסרי בריסקין

הטיפול הראשון בתאי T מהונדסים עם טכנולוגית רצפטור כימרי (CAR Chimeric antigen receptor) אושר על ידי ה FDA ב- 30 באוגוסט. ההחלטה עברה פה אחד ב FDA בהמלצת הועדה המייעצת של האונקולוגים.

זהו טיפול חדשני אשר מאפשר לתכנת תאי T של המטופל לתקוף תאי הסרטן, כך על פי ראש ה FDA, ד”ר סקוט גוטליב. לתרופה זו פוטנציאל להביא לריפוי מלא. במקרה המוצלח, טיפול חד פעמי בתרופה זו יכולה להביא לריפוי מהמחלה.

Tisagenlecleucel-T (Novartis, Kymriah) הינו למעשה אימונותרפיה בתאי T אוטולוגים מהונדסים גנטית (genetically modified autologous T-cell immunotherapy), טיפול אשר משתייך ל cell-base gene therapy. הטיפול מוכן באופן אינדווידואלי עבור כל מטופל. התרופה מכונה “התרופה החיה”: דם הנלקח מהמטופל עובר תהליך בו מרוכזים תאי ה-T, עוברים מודיפיקציה ל- CAR cell, ואז מוחזרים לגוף המטופל, בו התאים מתרבים ופועלים כנגד תאי הסרטן.

התרופה אושרה לטיפול ב ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia) רפרקטורי או חוזר בילדים וצעירים (גילאים 3-25).

הנתונים אשר הביאו לאישור התרופה הגיעו ממחקר רב מרכזי על 63 צעירים וילדים עם B-cell precursor ALL עמיד לטיפול. שיעור הרמיסיה בתוך 3 חודשי טיפול היה 83%. 

עם זאת, התרופה טומנת סיכון לתופעות לואי חמורות ואף מסכנות חיים. קיים סיכון, לא נמוך, ל cytokine release syndrome (CRS) – תגובה סיסטמית קשה הנגרמת כתוצאה מהפעלת ושכפול תאי ה- CAR T, אשר גורמת לחום גבוה ותסמינים דמויי שפעת. קיים גם סיכון לתופעות נוירולוגיות, גם הן עשויות להיות מסכנות חיים.

במחקרים קלינים, תגובת CRS טופלה ביעילות עם tocilizumab – IL-6 blocker (Actemra, Genentech), תרופה המשווקת לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית וכעת על פי ההתוויה החדשה גם ב CRS מסכן חיים הנגרם כתוצאה מטיפול ב CAR T cell.  תופעות לואי אפשריות נוספות בטיפול ב CAR T-cell הן זיהומים קשים, תת לחץ דם, אי ספיקת כליות חדה, חום והיפוקסיה.

בשל תופעות הלואי המשמעותיות, מתן ה Kymriah ניתן רק במרכזים בהם הצוות הרפואי עבר הסמכה לתת את הטיפול ולטפל בתופעות הלואי במידה ומתרחשות, ויש לנטר את החולים באופן צמוד במהלך הטיפול.

ד”ר גרינברגר, חוקרת ראשית ב Leukemia & Lymphoma society סיכמה כי הטיפול ב CAR T-cell הוא “one shot therapy“. מערכת החיסון מקבלת זעזוע ותופעות הלוואי עשויות להיות קשות, אך הטיפול הוא חד פעמי ובעל פוטנציאל לרפא. 

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר משלב Nivolumab ו-Ipilimumab כקו-טיפול ראשון כנגד סרטן כבד מתקדם

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר משלב Nivolumab ו-Ipilimumab כקו-טיפול ראשון כנגד סרטן כבד מתקדם

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן משלב Nivolumab ו-Ipilimumab כקו-טיפול ראשון למבוגרים עם סרטן כבד גרורתי או לא-נתיח. ההחלטה הנוכחית התקבלה לאחר אישור מואץ של הטיפול כקו-שני כנגד סרטן כבד מתקדם ומצטרפת לרשימה של התוויות אחרות למתן הטיפול המשולב. המלצה זו מבוססת על נתוני יעילות שהודגמו במחקר CHECKMATE-9DW, מחקר אקראי, […]

  • תוצאות מבטיחות לקיטרודה בטיפול בשני תת-סוגים של לימפומה עורית של תאי T

    תוצאות מבטיחות לקיטרודה בטיפול בשני תת-סוגים של לימפומה עורית של תאי T

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Dermatology דווח על תוצאות מבטיחות לטיפול בקיטרודה בחולים עם מיקוזיס פונגואידס ותסמונת סזארי, תתי הסוגים הנפוצים ביותר של לימפומה עורית של תאי T, כאשר במחצית מהחולים שטופלו תועדה תגובה לטיפול. החוקרים השלימו ניתוח רטרוספקטיבי שכלל 30 חולים (גיל חציוני של 68 שנים; 56.7% נשים) עם מיקוזיס פונגואידס ותסמונת סזארי, אשר […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL

    תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Cancer עולה כי Inotuzumab Ozogamicin (בספונסה), תצמיד נוגדן עם כימותרפיה, נסבל היטב והדגים שיעורי תגובה כוללים של 74% במבוגרים עם לויקמיה עמידה/חוזרת מסוג B-ALL (או B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia). מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 73 מבוגרים (גיל חציוני של 52.7 שנים) עם אבחנה של B-ALL עמיד לטיפול או חוזר, אשר […]

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול אימונותרפי בחולים עם סרטן מעי גס ורקטום גרורתי

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול אימונותרפי בחולים עם סרטן מעי גס ורקטום גרורתי

    מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open עולה כי בהשוואה לטיפול כימותרפי, טיפול במעכבי בקרה חיסונית מלווים בשיפור הישרדות כוללת בחולים עם סרטן מעי גס ורקטום גרורתי עם אי יציבות של מיקרו-סטליטים (או Microsatellite Instability), בפרט כאשר ניתן כקו-טיפול ראשון, כמו גם בחולים עם רמות אלבומין גבוהות ואלו שקיבלו טיפול אנטיביוטי. בחולים עם MSI תועד […]

  • עליה של עשרות אחוזים בשיעורי התמותה על-רקע היריון בשנים האחרונות בארצות הברית (JAMA Netw Open)

    עליה של עשרות אחוזים בשיעורי התמותה על-רקע היריון בשנים האחרונות בארצות הברית (JAMA Netw Open)

    בארצות הברית דווח על שיעורי התמותה על-רקע היריון הגבוהים ביותר מבין המדינות בעלות הכנסה-גבוהה, עם למעלה מ-6,000 מקרי תמותה מדווחים בין 2018 עד 2022, כך על-פי נתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מניתוח הנתונים עלה כי בילידות אלסקה ובאמריקאיות ממוצא אינדיאני תועדו שיעורי התמותה הגבוהים ביותר. מחקר החתך התבסס על נתונים ארציים של המרכז […]

  • אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה מפחיתים סיכון להידרדרות תפקוד כלייתי בקשישים (J Am Society Nephrol)

    אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה מפחיתים סיכון להידרדרות תפקוד כלייתי בקשישים (J Am Society Nephrol)

    אימוני אינטרוול בעצימות גבוהה (High-Intensity Interval Training, או HIIT) תחת השגחה לאורך חמש שנים עשויים להפחית את הסיכון להידרדרות מהירה בקצב הפינוי הגלומרולארי המשוער בקשישים בגילאי 70-77 שנים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of the American Society of Nephrology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות היתרונות הבריאותיים הרבים של פעילות גופנית, אין […]

  • השפעות עוריות כרוניות נותרות לאחר טיפול אימונותרפי (JAMA Dermatol)

    השפעות עוריות כרוניות נותרות לאחר טיפול אימונותרפי (JAMA Dermatol)

    אירועים חריגים עוריים כרוניים משנית לטיפול אימונותרפי המתפתחים לאחר מתן מעכבי בקרה חיסונית עשויים להישאר לאורך זמן ודורשים ניטור ארוך-טווח, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology. מחקר העוקבה כלל 318 חולים שטופלו במעכבי בקרה חיסונית בין 2015 עד 2022, מהם 100 חולים עם אירועים חריגים עוריים משנית לטיפול אימונותרפי, כולל 24 חולים […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר