טיפול ב-Vosoritide עשוי לשפר את הגובה בחולים עם אכונדרופלזיה (Lancet)

טיפול במשך שנה בזריקה תת-עורית של Vosoritide לווה בעליה גדולה ב-1.5 ס”מ בגובה, בהשוואה לפלסבו, בילדים עם אכונדרופלזיה, הגורם הנפוץ ביותר לגמדות בבני אדם. מהנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet עולה כי לא תוארו הבדלים בשיעור תופעות הלוואי בקרב אלו שקיבלו את הטיפול הפעיל ואלו בקבוצת הפלסבו.

המחקר האקראי, כפל-סמיות, בשלב 3, בחן את תוצאות טיפול יומי בזריקה תת-עורית של Vosoritide אל מול פלסבו בילדים עם אכונדרופלזיה. המחקר נערך בבתי חולים ב-24 אתרים בשבע יבשות וכלל חולים עם אבחנה של אכונדרופלזיה בגילאי 5-18 שנים.

התוצא העיקרי היה השינוי מתחילת המחקר במהירות השנתית הממוצעת של הגדילה לגובה לאחר 52 שבועות בקרב אלו שטופלו ב- Vosoritide אל מול הביקורות.

החוקרים מדווחים כי 60 משתתפים טופלו ב- Vosoritide ו-61 קיבלו טיפול דמה. מבין אלו, 119 חולים השלימו את 52 שבועות המחקר.

ההבדל הממוצע המתוקן במהירות הגדילה לגובה השנתית בין קבוצת ההתערבות וקבוצת הפלסבו עמד על 1.57 ס”מ/שנה לטובת Vosoritide (p<0.0001).

אירוע חריג אחד לפחות תועד ב-119 משתתפים; כאשר 59 מאלו בקבוצת ההתערבות (98%) ו-60 מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו (98%) דיווחו על אירוע חריג אחד, או יותר. החוקרים לא זיהו אירועים חריגים חמורים אשר יוחסו לטיפול המחקרי ולא תועדו מקרי תמותה.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Vosoritide לשיפור הגדילה לגובה בילדים עם אכונדרופלזיה. עדיין לא ידוע אם הטיפול יוביל לעליה בגובה הסופי של הילדים הללו או אם קיים סיכון לנזק עם טיפול ארוך-טווח בתכשיר זה.

Lancet. Published online September 5, 2020

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology עולה כי כל כוויות שמש עם שלפוחיות נוספת לפני גיל 15 שנים לוותה בעליה של כ-3% בסיכון למלנומה בבגרות והסיכון לא הושפע ממאפיינים אישיים של רגישות לשמש, דוגמת צבע השיער והעפעפיים. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 44,021 לבנים לא-היספאנים ללא היסטוריה של […]

  • טיפול ב-Trimethoprim-Sulfamethoxazole למניעת PJP בחולים עם וסקוליטיס מפחית במקביל את הסיכון לזיהומים חמורים אחרים

    טיפול ב-Trimethoprim-Sulfamethoxazole למניעת PJP בחולים עם וסקוליטיס מפחית במקביל את הסיכון לזיהומים חמורים אחרים

    טיפול מונע ב- Trimethoprim-Sulfamethoxazole(או TMP-SMX) מפחית את הסיכון לזיהומים חמורים בהיקף של 50% בחולים עם אבחנה של וסקוליטיס על-רקע ANCA (או Antineutrophil Cytoplasmic Antibody), כאשר התועלת הגדולה ביותר תועדה במהלך 180 הימים הראשונים לטיפול, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Arthritis & Rheumatology. המחקר התצפיתי נועד לבחון את ההשפעה של טיפול מונע ב- TMP-SMX על […]

  • מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    מהו קו טיפול תרופתי שני הטוב ביותר בנשים עם אפילפסיה?

    החלפת טיפול מונותרפי ותוספת טיפול הדגימו יעילות דומה כקו-טיפול שני בנשים עם אפילפסיה מוכללת אידיופטית, ללא הבדלים משמעותיים בשיעורי הכישלון בין הטיפולים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים השלימו מחקר רטרוספקטיבי רב-מרכזי שכלל נתונים מ-18 מרכזים לטיפול באפילפסיה בארבע מדינות בין השנים 1995 עד 2023 כאשר חציון משך המעקב […]

  • היפרגליקמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב בצעירים

    היפרגליקמיה ממושכת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב בצעירים

    היפרגליקמיה ממושכת ותנגודת מוגברת לאינסולין עלולים להביא לעליה בסיכון לפגיעה במבנה ותפקוד הלב בצעירים עם מדד מסת גוף תקין, כאשר בנשים ההשפעה חמורה יותר מגברים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרגליקמיה ותנגודת לאינסולין הם מציבים מקדימים הופעת סוכרת מסוג 2 בצעירים ומלווים בשינויים במבנה הלב וכלי הדם, […]

  • כריתת אדרנל במקרים של MACS עשויה לשפר את איזון לחץ הדם

    כריתת אדרנל במקרים של MACS עשויה לשפר את איזון לחץ הדם

    בחולים עם אינסידנטלומה חד-צדדית של האדרנל עם MACS (או Mild Autonomous Cortisol Secretion), כריתת אדרנל מהווה התערבות נסבלת היטב ויעילה בהפחתת או הפסקת טיפול תרופתי לאיזון יתר לחץ דם, תוך שמירה על מדדי לחץ דם בטווח התקין, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The Lancet Diabetes & Endocrinology. החוקרים השלימו את המחקר בבתי חולים […]

  • טיפול קדם-ניתוחי במעכבי SGLT-2 מלווה בסיכון נמוך יותר לנזק כלייתי חד לאחר-ניתוח

    טיפול קדם-ניתוחי במעכבי SGLT-2 מלווה בסיכון נמוך יותר לנזק כלייתי חד לאחר-ניתוח

    טיפול קדם-ניתוחי בתרופות ממשפחת מעכבי SGLT-2 (או Sodium Glucose Cotransporter) הפחית את הסיכון לנזק כלייתי חד לאר התערבות כלייתית בהיקף של 31%, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דיווחי מקרים ומחקרים רטרוספקטיביים קטנים הצביעו על סיכון מוגבר לקטואצידוזיס אאוגליקמי לאחר-ניתוח ונזק כלייתי חד בחולים תחת טיפול […]

  • מהו המדד הטוב ביותר להערכת תנגודת לאינסולין בילדים עם השמנה?

    מהו המדד הטוב ביותר להערכת תנגודת לאינסולין בילדים עם השמנה?

    במאמר שפורסם בכתב העת BMC Endocrine Disorders מדווחים חוקרים מטורקיה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מדד HOMA-IR (או Homeostasis Model Assessment Insulin Resistance), QUICKI (או Quantitative Insulin-Sensitivity Check Index) ויחס גלוקוז/אינסולין בצום מנבאים טוב יותר עמידות לאינסולין מאשר מדד TyG (או Triglyceride Glucose Index) בילדים עם עודף-משקל או השמנת-יתר. המחקר הרטרוספקטיבי נועד לבחון […]

  • חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    חשיפה של תינוקות שנולדו מוקדם לאנטיביוטיקה עשויה להשפיע על התפקוד הריאתי בילדות

    בתינוקות שנולדו מוקדם ונחשפו למחזורי טיפול אנטיביוטי מרובים סביב הלידה תועדה ירידה בתפקוד הריאתי וסיכון מוגבר לאירועי אסתמה בגיל בית-ספר , בהשוואה לאלו עם חשיפה מעטה יותר לטיפול אנטיביוטי, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מדגם המחקר כלל 3,820 תינוקות שנולדו לאחר 22-36 שבועות היריון ובמשקל לידה נמוך (פחות מ-1500 גרם); התינוקות […]

  • טיפול ב-Rifaxmin-Alpha בחולים עם שחמת כבד עשוי להפחית את הפניות לטיפול רפואי ואנצפלופתיה כבדית

    טיפול ב-Rifaxmin-Alpha בחולים עם שחמת כבד עשוי להפחית את הפניות לטיפול רפואי ואנצפלופתיה כבדית

    מנתונים שפורסמו בכתב העת United European Gastroenterology Journal עולה כי מתן Rifaxmin-Alpha למניעה שניונית בחולים עם שחמת כבד ואנצפלופתיה כבדית הובילה לירידה משמעותית בפניה לשירותים רפואיים, כולל הפחתת אשפוזים וביקורים במרפאות חוץ, עם פחות אירועי אנצפלופתיה כבדית וללא שינויים משמעותיים בהוצאות טיפול רפואי. מחקר העוקבה מבוסס על נתונים מרשומות רפואיות ממוחשבות בין מרץ 2010 ועד […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר