עדויות חדשות תומכות ביעילות Evinacumab לטיפול בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (Circulation)

במאמר שפורסם בכתב העת Circulation מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות נוספות התומכות ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים היטב תחת טיפול אופטימאלי להפחתת רמות שומנים בדם.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית הינה הפרעה גנטית נדירה המתאפיינת ברמות LDL גבוהות באופן משמעותי עקב פגם משמעותי בתפקוד קולטן ל-LDL. מאחר והרמות הגבוהות של LDL מופיעות כבר במהלך החיים העובריים, טרשת עורקים לרוב מתפתחת במהלך הילדות או גיל ההתבגרות וקיים צורך בטיפול אגרסיבי להפחתת רמות שומנים בדם במנגנון שאינו תלוי בקולטן ל-LDL בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.

כעת מציגו החוקרים הערכה ראשונה של היעילות והבטיחות של Evinacumab, תכשיר חדש להפחתת רמות שומנים בדם באופן שאינו תלוי בקולטן ל-LDL, בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מחלקים א’ ו-ב’ של מחקר בן שלושה חלקים.

המחקר בשלב 3, בתווית-פתוחה, כלל 14 חולים בגילאי 5-11 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מוכחת גנטית עם ערכי LDL של מעל 130 מ”ג/ד”ל, למרות טיפול מיטבי להפחתת רמות שומנים בדם (כולל אפרזיס ו-Lomitapide), עם מתן תוך-ורידי של Evinacumab במינון 15 מ”ג/ק”ג כל ארבעה שבועות.

הטיפול ב- Evinacumab הפחית במהירות ולאורך 24 שבועות את רמות LDL בדם כבר בתוך שבוע מהתחלת הטיפול, עם ירידה ממוצעת ברמות LDL של 48.3% מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות. חלה ירידה דומה בריכוזי ApoB (ירידה ממוצעת של 41.3%), כולסטרול שאינו HDL (ירידה ממוצעת של 48.9%) וכולסטרול כולל (ירידה ממוצעת של 49.1%).

תופעות לוואי משנית לטיפול התרופתי תועדו ב-10 חולים (71.4%); עם זאת, רק שני אירועים (14.3%) נקשרו עם הטיפול (בחילות וכאבי בטן). במהלך המעקב תועד אירוע חריג חמור יחיד התרופתי בדמות דלקת שקדים בחולה אחד, אשר לא יוחס לטיפול התרופתי.

החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות Evinacumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית עם ערכי LDL שאינם מאוזנים באופן מיטבי, כאשר הטיפול התרופתי הפחית את רמות LDL בקרוב למחצית מהחולים הללו בסיכון גבוה מאוד למחלות לב וכלי דם.

Circulation, Oct 20, 2023

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    התועלת של טיפול מוקדם בפלזמה ממחלימים בחולים עם COVID-19

    מתן טיפול בפלזמה ממחלימים בתוך שבוע מהופעת תסמיני קורונה נסבל היטב, הפחית את שיעור האשפוזים והסיכון לתמותה בחולים מדוכאי חיסון עם COVID-19, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת eBioMedicine. המחקר האקראי נערך ברחבי גרמניה, צרפת והולנד בין אפריל 2022 ועד נובמבר 2023 במטרה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיטר גבוה של פלזמה ממחלימי קורונה […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

  • התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    התועלת של משלב סטטינים עם Ibrutinib בחולים עם CLL ו-SLL

    טיפול בסטטינים בחולים עם אבחנה של CLL (או Chronic Lymphocytic Leukemia) ו-SLL (או Small Lymphocytic Lymphoma) לווה בתועלת הישרדותית משמעותית עם ירידה של 45% בסיכון לתמותה כוללת וירידה של 27% בסיכון להתקדמות מחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. התועלת של הטיפול נותרה עם גישות טיפול שונות, ללא עליה באירועים חריגים חמורים. החוקרים […]

  • האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    האם ירידה במשקל עם אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת מפרק ירך מעלה סיכון לתמותה?

    מנתונים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Orthopedic Surgeons עולה כי ירידה במשקל בעזרת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 לפני ניתוח החלפת ירך עשויה להפחית את הסיכון לסיבוכים אך תרופות אלו עלולות להוביל לעליה בסיכון לתמותה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ישנה חשיבות רבה להבנת הקשר בין טיפול בתכשירים ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ובין הסיכון […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Gepotidacin לטיפול בזיהום בדרכי שתן

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור תרופה חדשה לטיפול בזיהומים ללא-סיבוכים בדרכי השתן בנשים ובנות בגילאי 12 שנים ומעלה. מדובר בתרופה ראשונה במשפחה חדשה של תרופות אנטיביוטיות פומיות שאושרה למצבים אלו מזה קרוב לשלושה עשורים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כמחצית מהנשים יפתחו זיהום בדרכי השתן לפחות פעם אחת במהלך […]

  • טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    טיפול ממושך בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים מלווים בסיכון מופחת לדמנציה

    שימוש ממושך בתרופות ממשפחת נוגדי-דלקת שאינם סטרואידים (Nonsteroidal Anti-inflammatory Drugs, או NSAID) מלווה בירידה של 12% בסיכון לדמנציה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Geriatrics Society. מנגד, שימוש לטווח קצר או בינוני בתרופות אלו לא הדגים השפעה מגנה מפני דמנציה. מדגם המחקר כלל למעלה מ-11,700 מבוגרים ללא-דמנציה (גיל ממוצע […]

  • ההשפעה של היפופאראתירואידיזם כרוני על בריאות הלב

    ההשפעה של היפופאראתירואידיזם כרוני על בריאות הלב

    בחולים עם היפופאראתירואידיזם כרוני סיכון מוגבר משמעותית למחלות לב וכלי דם ותמותה עקב מחלות לב וכלי דם, בהשוואה לביקורות ללא מחלה זו, כאשר ההשפעה בולטת במיוחד בנשים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. החוקרים השלימו מחקר שכלל נתונים ממאגרים מבוססי-אוכלוסייה בשבדיה להערכת הסיכון למחלות […]

  • מדידות לחץ דם ביתיות גבוהות מלוות בהתקדמות מהירה יותר של הרחבת אבי עורקים עולה

    מדידות לחץ דם ביתיות גבוהות מלוות בהתקדמות מהירה יותר של הרחבת אבי עורקים עולה

    במאמר שפורסם בכתב העת Heart מדווחים חוקרים משבדיה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי לרוב חלה התקדמות איטית של הרחבת אבי עורקים עולה, אך בנוכחות מדידות לחץ דם סיסטולי ביתיות גבוהות יותר לאורך שבעה ימים נרשמה התקדמות מהירה יותר של הרחבת אבי עורקים. מדגם המחקר כלל 74 משתתפים (גיל ממוצע של 59 שנים, 22% […]

  • גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    גורמים המנבאים תגובה לטיפול ב-Guselkumab בחולים עם פסוריאזיס

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם פסוריאזיס השיגו תגובה מצוינת לטיפול ב- Guselkumab(טרמפיה) עם ניקוי מלא של העור לאחר 20 שבועות טיפול. חולים שלא קיבלו טיפול ביולוגי קודם ושיעור נמוך של מחלות רקע לוו בשיעורי תגובה גבוהים יותר. המחקר הרטרוספקטיבי נערך במרכזים באיטליה בין ינואר ועד אוקטובר […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר