מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nirogacestat לטיפול בגידולים דזמואידים (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Nirogacestat לטיפול במבוגרים עם גידול דזמואידי מתקדם, לא-נתיח, חוזר, או עמיד לטיפול.

Nirogacestat הינו מעכב פומי של Gamma Secretase ומהווה את התרופה הראשונה המאושרת לטיפול בגידולים דזמואידים. מדובר גידולי רקמה רכה לא-גרורתיים, אך עם חדירה מקומית, הנפוצים בעיקר בנשים לפני מנופאוזה ומלווים בכאב וליקוי תפקודי. אפשרויות הטיפול הסטנדרטיות כוללות טיפול קרינתי, כימותרפיה, טיפולים ממוקדים וניתוח, אם כי שיעורי ההישנות גבוהים לאחר ניתוח.

האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקר DeFi שכלל 70 חולים עם גידולים דזמואידים, אשר חולקו באקראי לקבלת Nirogacestat במינון 150 מ”ג פעמיים ביום ו-72 חולקו לזרוע פלסבו. בכל המקרים תועדה גדילה של הגידול בהיקף של לפחות 20% בשנה האחרונה.

לאחר חציון מעקב של 15.9 חודשים, שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות עמדו על 83% עם Nirogacestat בהשוואה ל-49% עם פלסבו; הסיכון להתקדמות או תמותה היה נמוך ב-71% עם הטיפול הפעיל (יחס סיכון של 0.29, p<0.001).

סיכויי הישרדות ללא אירועים לאחר שנתיים עמדו על 76% עם Nirogacestat לעומת 44% בזרוע הפלסבו; שיעורי התגובה האובייקטיבית עמדו על 41% בזרוע הטיפול ב- Nirogacestat לעומת 8% בזרוע הפלסבו.

עוד מדווחים החוקרים על הבדלים משמעותיים בין הקבוצות בתוצאים לפי דיווחי-מטופלים, כולל כאב, נטל תסמינים ואיכות חיים בריאותית, כמו גם שיפור משמעותי בתפקוד לאחר כעשרה חודשים, כאשר ההבדלים בין זוהו כבר בתוך שלושה חודשים.

לאחר חציון משך טיפול של 20.6 חודשים, שיעור אירועים חריגים בדרגה 3 או 4 עמד על 55% בזרוע הטיפול ב- Nirogacestat ועל 17% בזרוע הפלסבו. תועד מקרה תמותה אחד בקבוצת הפלסבו עקב אלח-דם ולא תועדו מקרי תמותה בזרוע הטיפול ב- Nirogacestat.

אירועים חריגים תדירים עם טיפול ב- Nirogacestat כללו שלשול (84% מהחולים), בחילות (54%), עייפות (51%), היפופוספטמיה (42%) ופריחה מקולופפולרית (32%). בסך הכול, 75% מהנשים בגיל הפוריות פיתחו הפרעה בתפקוד שחלתי, אשר במרבית המקרים חלפה.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של Nemolizumab לטיפול פרוריגו נודולריס

    במאמר שפורסם בכתב העת British Journal of Dermatology מדווחים חוקרים מיפן על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Nemolizumab נסבל היטב והוביל להקלה ארוכת טווח בגרד וחומרת מחלה לצד שיפור איכות החיים של חולים עם פרוריגו נודולריס לאורך 68 שבועות. עוד עולה מהנתונים כי החולים הצליחו להפחית את היקף השימוש בטיפול מקומי בקורטיקוסטרואידים. המחקר האקראי, […]

  • טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב-Apremilast מפחית מסת שומן ופעילות מחלה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית

    טיפול ב- Apremilast(אוטזלה) במשך שנה אחת הפחית משמעותית שומן בטני ושמר על מסת גוף רזה בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית, לצד שיפור משמעותי בפעילות המחלה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The Journal of Rheumatology. באלו עם השמנת-יתר תועדה הירידה המשמעותית ביותר במסת השומן. החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, לא-אקראי, במטרה לבחון את ההשפעות של טיפול […]

  • התערבות ניתוחית עדיפה על טיפול שמרני בקשישים עם דלקת כיס מרה

    התערבות ניתוחית עדיפה על טיפול שמרני בקשישים עם דלקת כיס מרה

    טיפול ניתוחי בדלקת חדה של כיסה המרה בקשישים עם מחלות רקע רבות לווה בשיעורים נמוכים יותר של אשפוז חוזר וביקורים בחדרי מיון, בהשוואה לטיפול שמרני, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Surgery  וקוראים תיגר על המוסכמה כי מדובר במטופלים במצב קשה מדי בכדי לעמוד בניתוח. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דלקת חדה […]

  • תסמונת מטבולית מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בנשים עם סרטן שד

    תסמונת מטבולית מלווה בסיכון מוגבר לתמותה בנשים עם סרטן שד

    בנשים עם אבחנה של תסמונת מטבולית בעת אבחנת סרטן שד תועד סיכון גבוה יותר משמעותית להישנות ותמותה, בהשוואה לנשים ללא ההפרעה הנ”ל, כך עולה מתוצאות מטה-אנליזה שכללה למעלה מ-42,000 נשים ופורסמו בכתב העת Journal of Internal Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בנשים עם תסמונת מטבולית סיכון מוגבר להתפתחות סרטן שד ופרוגנוזה גרועה יותר לאחר […]

  • טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine עולה כי הטיפול ב-Dupilumab מפחית תהליכים דלקתיים בדרכי הנשימה, עומס ריר ומשפר את נפח וזרימת האוויר, שינויים המובילים לשיפור התפקוד הריאתי ושליטה טובה באסתמה בקרב חולים עם אסתמה מסוג 2 בדרגה בינונית עד חמורה. החוקרים השלימו מחקר אקראי, בשלב 4, שנערך ב-72 מרכזים ב-14 מדינות […]

  • חדירה לימפווסקולרית הינה סמן פרוגנוסטי שלילי במקרים של ממאירות עורית ממקור תאי קשקש

    חדירה לימפווסקולרית הינה סמן פרוגנוסטי שלילי במקרים של ממאירות עורית ממקור תאי קשקש

    במאמר שפורסם בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology מדווחים חוקרים מקליפורניה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי חדירה לימפווסקולרית הינה גורם מנבא בלתי-תלוי של פרוגנוזה שלילית בחולים עם קרצינומה עורית ממקור תאי קשקש. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לקבוע אם חדירה לימפווסקולרית הינה גורם פרוגנוסטי משמעותי בחולים עם קרצינומה עורית ממקור תאי […]

  • עליה בשיעורי סרטן לבלב וסרטן מעי גס ורקטום בצעירים בארצות הברית

    עליה בשיעורי סרטן לבלב וסרטן מעי גס ורקטום בצעירים בארצות הברית

    בין השנים 2000 עד 2021 נרשמה עליה בשיעורי היארעות אדנוקרצינומה של הלבלב בכל קבוצות הגיל בארצות הברית, כאשר העלייה הגדולה ביותר תועדה באלו בגילאי 15-34 שנים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. במהלך אותה תקופה, נרשמה ירידה בהיארעות הכוללת של אדנוקרצינומה של מעי גס ורקטום, אם כי השיעורים עלו בקרב צעירים יותר. […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר