מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור הטיפול ב-Dupilumab לילדים קטנים עם דלקת וושט אאזנופילית (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן הטיפול ב- Dupilumab (דופיקסנט) לילדים עם דלקת וושט אאזנופילית בגילאי 1-11 שנים ובמשקל של 15 ק”ג ומעלה וכעת מדובר בתרופה הראשונה והיחידה המאושרת לטיפול בחולים אלו.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר במאי 2022 את התרופה לטיפול בדלקת וושט אאזנופילית בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה ובמשקל של 40 ק”ג ומעלה.

דלקת וושט אאזנופילית הינה מחלה דלקתית כרונית משנית לדלקת סוג 2, הפוגעת בוושט ומובילה לקשיי בליעה ואכילה. Dupilumab הינו נוגד-חד-שבטי הפועל לעיכוב חלק ממסלולים דלקתיים.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את דופיקסנט לילדים צעירים יותר על-בסיס תוצאות מחקר אקראי, כפל סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, בילדים עם דלקת וושט אאזנופילית, אשר כלל שני חלקים. החלק הראשון היה טיפול כפל-סמיות בן 16 שבועות שבחן את היעילות והבטיחות של דופיקסנט במינון מותאם משקל. לאחר 16 שבועות, 66% מהילדים שקיבלו מינון גבוה יותר של דופיקסנט במשטרים מותאמי-משקל השיגו הפוגה היסטולוגית (עד 6 אאזנופילים / שדה בעוצמה גבוהה), אשר הוגדר כתוצא העיקרי, בהשוואה ל-3% בלבד מהילדים בזרוע  הפלסבו.

בנוסף, ירידה גדולה יותר בשיעור הימים עם לפחות סימן אחד של דלקת וושט אאזנופילית לפי שאלון PESQ-C (או Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire Caregiver Version) בילדים שטופלו בדופיקסנט לאחר 16 שבועות בהשוואה לפלסבו.

החלק השני כלל שלב טיפול פעיל מורחב למשך 36 שבועות כאשר הילדים המתאימים מהחלק הראשון בזרוע דופיקסנט המשיכו לקבל את המינון שלהם ואלו בזרוע הפלסבו בשלב הראשון חצו לטיפול פעיל.

הפוגה היסטולוגית נשמרה לאחר 52 שבועות ב-53% מהילדים שטופלו בדופיקסנט בחלק הראשון והשני של המחקר. הפוגה היסטולוגית הושגה גם לאחר 52 שבועות ב-53% מהילדים שחצו לדופיקסנט מפלסנו בחלק השני של המחקר.

פרופיל הבטיחות של דופיקסנט לאורך 16 שבועות בילדים אלו תאם לפרופיל הבטיחות שתואר לאורך 24 שבועות בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם דלקת וושט אאזנופילית.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר (2% ומעלה) שתועדו בשכיחות גבוהה יותר עם דופיקסנט לעומת פלסבו כללו תגובות באתר הזריקה, זיהומים בדרכי נשימה עליונות, כאבי מפרקים וזיהומי הרפס. בחלק השני של המחקר תועדה מקרה אחד של זיהום בתולעת בזרוע הטיפול בדופיקסנט.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    שימוש בקנאביס רפואי לווה בשיפור משמעותי באיכות החיים הקשורה לבריאות בקרב חולים עם מחלות כרוניות, לרבות הקלה בכאב כרוני, עייפות, הפרעות שינה, חרדה ודיכאון – כך עולה ממחקר פרוספקטיבי רחב היקף שפורסם בכתב העת PLoS One. מחקר QUEST הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, שכלל 2000 מבוגרים (גיל ממוצע של 50 שנים, 63% נשים) עם מחלות כרוניות […]

  • שכיחות גבוהה של מחלת כבד סטאטוטית בקשישים

    שכיחות גבוהה של מחלת כבד סטאטוטית בקשישים

    בשליש מהקשישים ישנה עדות למחלת כבד סטאטוטית, בעוד שפיברוזיס כבדי מתואר בשכיחות נמוכה יותר, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת NPJ Gut and Liver. מהמחקר עולה עוד כי לאי הקפדה על פעילות גופנית ומחלות כרוניות רבות ישנה השפעה על הסיכון למחלת כבד סטאטוטית. מדגם המחקר כלל 1,021 קשישים (גיל ממוצע של 72.5 שנים, 75.9% גברים) […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב-Roflumilast, מעכב PDE-4, לטיפול בפסוריאזיס רובדית של הקרקפת והגוף במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. הקרם בריכוז 0.3% מאושר כטיפול מקומי לפסוריאזיס רובדית במבוגרים וילדים בגילאי 6 שנים ומעלה. קרם Roflumilast בריכוז 0.15% אושר לטיפול באטופיק דרמטיטיס בדרגה קלה-עד-בינונית באותה אוכלוסייה. האישור הנוכחי מבוסס […]

  • מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    במאמר שפורסם בכתב העת eGastroenterology מדווחים חוקרים מצ’ילה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Pentoxifylline, תכשיר הפועל כמעכב TNF-Alpha, לא הביא לשיפור תוצאות ההישרדות בחולים עם דלקת כבד חמורה משנית לצריכת אלכוהול בשילוב עם נזק כלייתי חד. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דלקת כבד חמורה על-רקע צריכת אלכוהול הינה מצב מסכן חיים, כאשר מתן […]

  • טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 מפחית סיכון לתמותה וסיבוכים משנית לדלקת לבלב בחולים עם סוכרת מסוג 2

    טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 מפחית סיכון לתמותה וסיבוכים משנית לדלקת לבלב בחולים עם סוכרת מסוג 2

    בחולים עם סוכרת מסוג 2 תחת טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 תועד סיכון מופחת משמעותית להתפתחות סיבוכים מקומיים או סיסטמיים – גם במידה ופיתחו דלקת לבלב חדה – עם ירידה של למעלה מ-50% בסיכון לתמותה מכל-סיבה בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול בתרופות אלו, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת American Journal of Gastroenterology. ברקע […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Telisotuzumab Vedotin לטיפול בחולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) מתקדם-מקומית או גרורתי עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met לאחר טיפול סיסטמי קודם. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר גם את בדיקת VENTANA MET (SP44) RxDx Assay של חברת רוש […]

  • טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMAמדווחים חוקרים מדרום קוריאה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בהפחתת לחץ דם בחולים עם יתר לחץ דם עמיד לטיפול, עם שיעורים דומים של השגת יעד לחץ דם סיסטולי ופרופיל בטיחות טוב יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Spironolactone הינה התרופה המועדפת לטיפול ביתר לחץ דם […]

  • תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress on Obesity שנערך במלגה, ספרד, עולה כי טיפול פומי חדש כנגד השמנה, SYNT-101, המחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה, נמצא בטוח, יעיל ונסבל היטב במחקר ראשון בבני אדם. במסגרת המחקר ניתנה מנה יחידה של התרופה המחקה את ההשפעה המטבולית של ניתוח מעקף קיבה לתשעה משתתפים בריאים בגילאי […]

  • צריכה רבה של עוף מלווה בסיכון מוגבר לתמותה

    צריכה רבה של עוף מלווה בסיכון מוגבר לתמותה

    צריכה שבועית של עוף בהיקף של מעל 300 גרם מלווה בסיכון מוגבר לתמותה מכל-סיבה וסיכון גבוה יותר מכפליים לתמותה עקב ממאירויות של מערכת העיכול בהשוואה לצריכה שבועית קטנה מ-100 גרם, כאשר הסיכון גבוה יותר בגברים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Nutrients. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי צריכת עוף, הנחשבת אפשרות בריאה יותר מבשר […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר