מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Vorasidenib לטיפול בגליומה (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) לטיפול במקרים מסוימים של גליומה דיפוזית עם מוטציות IDH (או Isocitrate Dehydrogenase) ומדובר בטיפול הממוקד הראשון שאושר לטיפול בסוג זה של גידולים מוחיים.

באופן ספציפי, הטיפול הפומי מכוון כנגד IDH1 ו-IDH2 ומאושר לטיפול לאחר ניתוח במבוגרים וילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם אוליגודנדרוגליומה או אסטרוציטומה בדרגה 2 ומוטציית IDH1 או IDH2. על-פי הודעת מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ניתוח כולל ביופסיה, כריתה תת-שלמה או כריתה מלאה גסה.

מוטציות ב-IDH1 מופיעות בכ-80% מהחולים עם גליומה בדרגה 2, כאשר מוטציות IDH2 יותר נדירות ומופיעות ב-4% מהמקרים.

טרם האישור הנוכחי, המבוסס על נתוני הישרדות ללא-התקדמות ובטיחות הטיפול במחקר INDIGO בשלב 3, אפשרויות הטיפול בחולים עם סוג זה של גליומה היו מוגבלות.

במחקר INDIGO נכללו 331 חולים שחולקו באקראי לקבלת Vorasidenib במינון 40 מ"ג, פעם ביום (168 חולים) או פלסבו (163 חולים). לאחר חציון מעקב של 14.2 חודשים, חציון ההישרדות ללא-התקדמות היה ארוך יותר מכפליים באלו שטופלו ב- Vorasidenibלעמת פלסבו (27.7 חודשים לעומת 11.1 חודשים, בהתאמה) עם יחס סיכון להתקדמות מחלה או תמותה של 0.39. מרווח הזמן עד להתערבות הבאה היה גם כן ארוך יותר משמעותית עת Vorasidenib לעומת פלסבו (חציון טרם נקבע לעומת חציון של 17.8 חודשים; יחס סיכון של 0.26).

אירועים חריגים בדרגה 3 ומעלה תועדו ב-22.8% מהחולים שטופלו ב- Vorasidenib וב-13.5% מאלו בזרוע הפלסבו. עליה בריכוזי ALT בדרגה 3 ומעלה תועדה ב-9.6% מהחולים בזרוע הטיפול ב- Vorasidenib לעומת 0% מאלו בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Vorasidenib, אשר תועדו בלפחות 15% מהחולים, כללו עייפות, כאבי ראש, COVID-19, כאב שריר-שלד, שלשול, בחילות ופרכוסים. ההפרעות המעבדתיות הנפוצות בדרגה 3 או 4 כללו עליה ב-ALT, AST, GGT וכן ירידה בנויטרופילים.

המומחים כותבים כי הירידה בהיקף 61% בסיכון להתקדמות גידול או תמותה מהווה סימן משמעותי ליעילות הטיפול ושינוי אפשרי בגישת הטיפול בחולים אלו. הטיפול ב- Vorasidenib עשוי גם לדחות במספר שנים את הסיכון להופעת רעילות משנית לטיפול כימותרפי וקרינתי בחולים עם גידולים אלו.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • שילוב ADHD עם מחלות רקע עשוי להביא לעליה בסיכון להתנהגות פושעת

    שילוב ADHD עם מחלות רקע עשוי להביא לעליה בסיכון להתנהגות פושעת

    הפרעת קשב, ריכוז/היפראקטיביות (Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder, או ADHD) במבוגרים מלווה בסיכון מוגבר להתנהגות פושעת, בעיקר בגברים ובאלו עם מחלות רקע, דוגמת הפרעת שימוש באלכוהול, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת International Journal of Law and Psychiatry. מחקר החתך כלל 308 מבוגרים שאובחנו עם ADHD (גיל ממוצע של 34 שנים, 66% גברים), אשר עברו הערכה […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

  • עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    בחולים עם אבחנה של לופוס פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה שהחלו טיפול ב- Anifrolumab(סאפנלו) במסגרת מחקרי TULIP-1 ו-TULIP-2 תועדה ירידה מובהקת סטטיסטית בהצטברות נזק לאיברי מטרה לאורך ארבע שנים, עם מרווח זמן ארוך יותר עד לתיעוד ראשון של התקדמות פגיעה באיברי מטרה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases. במחקר הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Inebilizumab לטיפול בחולים עם אבחנה של IgG4-Related Disease (או IgG4-RD), הטיפול הראשון והיחיד המאושר למחלה אוטואימונית זו בארצות הברית. המומחים מסבירים כי IgG4-Related Disease הינה מחלה אוטואימונית נדירה, עם כ-200,000 חולים הסובלים מהמחלה בארצות הברית. האישור הנוכחי של טיפול המכוון כנגד תאי B עם […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס

    מנתונים ארוכי-טווח שפורסמו בכתב העת Clinical Microbiology and Infection עולה כי מרווח הזמן עד לעדות מולקולרית למחלה בחולים עם מחלת שגס (Chagas Disease) היה קצר יותר משמעותית עם Posaconazole לעומת Benznidazole. כשני-שליש מהחולים שטופלו תחילה ב-Posaconazole טופלו שוב ב- Benznidazole. החוקרים השלימו מחקר המשך למחקר פרוספקטיבי תצפיתי להערכת התוצאות הקליניות והפרזיטלוגיות ארוכות הטווח של טיפול […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX. המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע"י הפחתת ביטוי גן […]

© ‫ e-Med
 כל הזכויות שמורות

 

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך
עדיין לא נרשמת? באפשרותך לבצע רישום כאן
להרשמה לאתר