מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור הטיפול ב-Dupilumab לילדים קטנים עם דלקת וושט אאזנופילית (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן הטיפול ב- Dupilumab (דופיקסנט) לילדים עם דלקת וושט אאזנופילית בגילאי 1-11 שנים ובמשקל של 15 ק”ג ומעלה וכעת מדובר בתרופה הראשונה והיחידה המאושרת לטיפול בחולים אלו.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר במאי 2022 את התרופה לטיפול בדלקת וושט אאזנופילית בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה ובמשקל של 40 ק”ג ומעלה.

דלקת וושט אאזנופילית הינה מחלה דלקתית כרונית משנית לדלקת סוג 2, הפוגעת בוושט ומובילה לקשיי בליעה ואכילה. Dupilumab הינו נוגד-חד-שבטי הפועל לעיכוב חלק ממסלולים דלקתיים.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את דופיקסנט לילדים צעירים יותר על-בסיס תוצאות מחקר אקראי, כפל סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, בילדים עם דלקת וושט אאזנופילית, אשר כלל שני חלקים. החלק הראשון היה טיפול כפל-סמיות בן 16 שבועות שבחן את היעילות והבטיחות של דופיקסנט במינון מותאם משקל. לאחר 16 שבועות, 66% מהילדים שקיבלו מינון גבוה יותר של דופיקסנט במשטרים מותאמי-משקל השיגו הפוגה היסטולוגית (עד 6 אאזנופילים / שדה בעוצמה גבוהה), אשר הוגדר כתוצא העיקרי, בהשוואה ל-3% בלבד מהילדים בזרוע  הפלסבו.

בנוסף, ירידה גדולה יותר בשיעור הימים עם לפחות סימן אחד של דלקת וושט אאזנופילית לפי שאלון PESQ-C (או Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire Caregiver Version) בילדים שטופלו בדופיקסנט לאחר 16 שבועות בהשוואה לפלסבו.

החלק השני כלל שלב טיפול פעיל מורחב למשך 36 שבועות כאשר הילדים המתאימים מהחלק הראשון בזרוע דופיקסנט המשיכו לקבל את המינון שלהם ואלו בזרוע הפלסבו בשלב הראשון חצו לטיפול פעיל.

הפוגה היסטולוגית נשמרה לאחר 52 שבועות ב-53% מהילדים שטופלו בדופיקסנט בחלק הראשון והשני של המחקר. הפוגה היסטולוגית הושגה גם לאחר 52 שבועות ב-53% מהילדים שחצו לדופיקסנט מפלסנו בחלק השני של המחקר.

פרופיל הבטיחות של דופיקסנט לאורך 16 שבועות בילדים אלו תאם לפרופיל הבטיחות שתואר לאורך 24 שבועות בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם דלקת וושט אאזנופילית.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר (2% ומעלה) שתועדו בשכיחות גבוהה יותר עם דופיקסנט לעומת פלסבו כללו תגובות באתר הזריקה, זיהומים בדרכי נשימה עליונות, כאבי מפרקים וזיהומי הרפס. בחלק השני של המחקר תועדה מקרה אחד של זיהום בתולעת בזרוע הטיפול בדופיקסנט.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

  • האם אכלזיה מלווה בסיכון מוגבר לממאירות של הוושט? (Am J Gastroenterol)

    האם אכלזיה מלווה בסיכון מוגבר לממאירות של הוושט? (Am J Gastroenterol)

    במאמר שפורסם בכתב העת The American Journal of Gastroenterology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים עם אבחנה של אכלזיה סיכון מוגבר לאבחנה של ממאירות של הוושט. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אכלזיה הינה גורם סיכון אפשרי לסרטן הוושט; עם זאת, אין מחקרים להערכת הסיכון לממאירות זו במטופלים עם אכלזיה. מטרתם כעת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Fam-Trastuzumanb-Deruxtecan (אנהרטו) למבוגרים עם גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 גרורתיים או לא-נתיחים, ללא טיפול חליפי משביע רצון לאחר טיפול סיסטמי קודם. התכשיר כבר מאושר לשימוש כנגד מספר סוגי ממאירויות, כולל חלק מהנשים עם סרטן שד חיובי ל-HER2 גרורתי או לא-נתיח, כמו גם מבוגרים עם אדנוקרצינומה […]

  • עדויות נוספות תומכות בהתחלת בדיקות סקר לסרטן מעי גס ורקטום מגיל 45 (Am J Gastroenterol)

    עדויות נוספות תומכות בהתחלת בדיקות סקר לסרטן מעי גס ורקטום מגיל 45 (Am J Gastroenterol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The American Journal of Gastroenterology עולה כי במטופלים בגילאי 45-49 שנים בסיכון ממוצע לממאירות מעי גס ורקטום, שיעורי זיהוי אדנומות בבדיקת קולונוסקופיה כבדיקת סקר עומדים על 28%, שיעורים הדומים לאלו המתוארים במבוגרים בגילאי 50-54 שנים. לאור זאת, החוקרים כותבים כי יש מקום להתחלת השלמת בדיקות קולונוסקופיה כסקר לסרטן מעי גס […]

  • אבחנה של אטופיק דרמטיטיס בילדות מלווה בסיכון מוגבר למחלת מעי דלקתית (J Pediatr)

    אבחנה של אטופיק דרמטיטיס בילדות מלווה בסיכון מוגבר למחלת מעי דלקתית (J Pediatr)

    הופעה של אטופיק דרמטיטיס בילדות מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלת מעי דלקתית בגיל מבוגר יותר, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו בכתב העת The Journal of Pediatrics. עם זאת, ביטויים אטופיים לרוב אינם מלווים בסיכון מוגבר למחלת המעי. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים להערכת הקשר בין אטופיה ובין מחלת מעי דלקתית העלו […]

  • מתן D-Mannose אינו יעיל לטיפול בזיהומים בדרכי השתן (JAMA Intern Med)

    מתן D-Mannose אינו יעיל לטיפול בזיהומים בדרכי השתן (JAMA Intern Med)

    סוכר טבעי (D-Mannose) המשמש לטיפול בזיהומים חוזרים בדרכי השתן לא הפחית את הסיכון לאירועים חוזרים, ביקורים אמבולטוריים, טיפול אנטיביוטי, או תסמינים, בהשוואה לטיפול דמה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Internal Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי D-Mannose מומלץ כחלופה טבעית לאנטיביוטיקה ונמכר כתוסף תזונה; מחקרים קודמים להערכת התועלת של D-Mannose בטיפול […]

  • על איזו פרוביוטיקה לחולי IBS להמליץ?

    על איזו פרוביוטיקה לחולי IBS להמליץ?

    תפקידו של המיקרוביום ב-IBS מבוסס היטב, וחולים נוטלים פרוביוטיקה לעתים קרובות' עם זאת, לא לכל הפרוביוטיקה יש יעילות שווה, אז על איזה מהם מומלץ להמליץ?

  • טיפול ב- Vonoprazan אינו-נחות לעומת מעכבי תעלות מימן במניעת דימום חוזר משנית לכיב פפטי בסיכון גבוה (Gastroenterology)

    טיפול ב- Vonoprazan אינו-נחות לעומת מעכבי תעלות מימן במניעת דימום חוזר משנית לכיב פפטי בסיכון גבוה (Gastroenterology)

    מתן טיפול ב- Vonoprazan אינו-נחות בהשוואה לטיפול תוך-ורידי במינון גבוה של מעכבי תעלות מימן במניעת דימום חוזר בתוך 30 ימים בחולים בסיכון גבוה לדימום מכיב פפטי שהשיגו שליטה אנדוסקופית, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Gastroenterology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי היעילות של Vonoprazan כאפשרות טיפול שאינה-נחותה לעומת מעכבי תעלות מימן הוכחה במגוון מחלות תלויות-חומצה, […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה