מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) החליט להעניק מעמד של מסלול מהיר לרישום (Fast Track) של DA01, טיפול המבוסס על תאי-גזע המיועד לחולים עם מחלת פרקינסון מתקדמת.
DA01 הינו טיפול עצב דופמינרגי המבוסס על תאי גזע, אשר ניתן מקומית דרך שתל ניתוחי. מחקרים קדם-קליניים הציעו כי נוירונים דופמינרגיים עשויים להשיב תפקוד מוטורי ולהגביר שחרור דופמין, כך על פי הכתוב באתר היצרן, BlueRock Therapeutics.
מעמד מסלול מהיר לרישום של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מסייע בהאצת פיתוח, סקירה ואישור אפשרי של טיפולים למחלות חמורות או מסכנות-חיים.
מהחברה המפתחת נמסר כי החלטה זו של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מהווה צעד חשוב אשר יסייע בהאצת פיתוח קליני של הטפול התאי למחלת פרקינסון. מדובר בצעד חשוב נוסף במאמצים לפיתוח טיפול תאי במטרה להביא לנסיגה במחלות חמורות.
בימים אלו נמשך הגיוס למחקר בשלב 1 של DA01 בחולים מבוגרים עם מחלת פרקינסון מתקדמת. המחקר נועד לבחון את הבטיחות והיעילות של DA01 לחולים בהם טיפול תרופתי אינו יעיל עוד, ללא היסטוריה של התערבות נוירוכירורגית לטיפול במחלת פרקינסון.
המחקר יכלול 10 חולים אשר יקבלו באמצעות שתל ניתוחי לאזור הפוטמן תאי עצב מייצרי דופמין, אשר עברו עיבוד גנטי.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה ב-Healio