במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול ב- Trepostinil בחולים עם יתר לחץ ריאתי על-רקע מחלת ריאות אינטרסטיציאלית עשוי להביא לשיפור ביכולת הגופנית במאמצים, כפי שנקבע לפי מרחק הליכה בשש דקות, בהשוואה לפלסבו.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין טיפולים המאושרים לטיפול ביתר לחץ ריאתי בחולים עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית ואין נתונים אודות היעילות והבטיחות של Trepostinil בשיאוף בחולים אלו.
המחקר הרב-מרכזי כלל חולים עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית ויתר לחץ ריאתי, אשר חולקו באקראי ביחס 1:1 לטיפול ב- Trepostinil בשיאוף, אשר ניתן באמצעות נבולייזר ייעודי בעד 12 נשימות (סך כולל של 72 מיקרוגרם) ארבע פעמים ביום, או פלסבו. תוצא היעילות העיקרי היה ההבדל בין שתי הקבוצות בשינוי בשיא מרחק הליכה בשש דקות מתחילת המחקר עד לאחר 16 שבועות. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי ברמות NT-proBNP לאחר 16 שבועות ואת מרווח הזמן עד להחמרה קלינית.
מדגם המחקר כלל 326 משתתפים, כאשר 163 נכללו בקבוצת ההתערבות ו-163 בקבוצת הפלסבו. מאפייני הבסיס של המשתתפים בשתי הקבוצות היו דומים.
לאחר 16 שבועות, ההבדל בין הקבוצות בממוצע הריבועים הפחותים בשינוי במרחק ההליכה בשש דקות מתחילת המחקר עמד על 31.12 מטרים (P<0.001). החוקרים מדווחים כי תועדה ירידה של 16% ברמות NT-proBNP מתחילת המחקר בקבוצת ההתערבות, בהשוואה לעליה של 46% בקבוצת הפלסבו (יחס טיפול של 0.58, P<0.001).
החמרה קלינית תועדה ב-37 חולים (22.7%) בקבוצת ההתערבות, בהשוואה ל-54 חולים (33.1%) בקבוצת הפלסבו (יחס סיכון של 0.61, P=0.04).
האירועים החריגים הנפוצים כללו שיעול, כאבי ראש, קוצר נשימה, סחרחורות, בחילות, עייפות ושלשול.
ממצאי המחקר תומכים בתועלת של Trepostinil לשיפור היכולת הגופנית בחולים עם יתר לחץ דם ריאתי על-רקע מחלת ריאות אינטרסטיציאלית.
N Engl J Med 2021