במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Oncology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי תוספת Venetoclax (ונקלקסטה) לטיפול ב-Bortezomib ו-Dexamethasone הובילה לשיפור שיעורי ההישרדות ללא-התקדמות המחלה בחולים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את התועלת של תוספת Venetoclax, בהשוואה לפלסבו, לטיפול במשלב Bortezomib (ולקייד) ו-Dexamethasone, בחולים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול.
המחקר האקראי, כפל-סמיות, בשלב 3, כלל חולים בגילאי 18 שנים ומעלה עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול, אשר קיבלו 1-3 קוו טיפול קודמים ב-90 בתי חולים ב-16 מדינות. המשתתפים חולקו ביחס 2:1 לטיפול ב- Venetoclax או פלסבו עם Bortezomib ו-Dexamethasone.
התוצא העיקרי היה הישרדות ללא-התקדמות החולים. עוד השלימו החוקרים ניתוח להערכת בטיחות הטיפול בחולים שקיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר.
מדגם המחקר כלל 291 חולים, מהם 194 חולים חולקו לטיפול ב- Venetoclax ו-97 חולקו לקבוצת פלסבו. לאחר חציון מעקב של 18.7 חודשים, חציון ההישרדות ללא-התקדמות עמד על 22.4 חודשים עם Venetoclax, לעומת 11.5 חודשים בקבוצת הפלסבו (יחס סיכון של 0.63, p=0.010).
האירועים החריגים בדרגה 3 ומעלה על-רקע הטיפול התרופתי כללו נויטרופניה (18% מהמטופלים ב- Venetoclax לעומת 7% מאלו בקבוצת הפלסבו), דלקת ריאות (16% לעומת 9%, בהתאמה), תרומבוציטופניה (15% לעומת 30%, בהתאמה), אנמיה (15% לעומת 15%, בהתאמה) ושלשול (15% לעומת 11%, בהתאמה).
אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול תועדו ב-48% מהמטופלים ב- Venetoclax וב-50% מאלו בקבוצת הפלסבו, כולל שמונה זיהומים פטאליים על-רקע הטיפול ב- Venetoclax (4%), בעוד שבקבוצת הפלסבו לא תועדו מקרים דומים. שלושה מקרי תמותה בקבוצת הטיפול ב- Venetoclax (שני מקרי תמותה עקב דלקת ריאות ומקרה אחד עקב הלם ספטי) יוחסו לטיפול התרופתי; לא תועדו מקרי תמותה שיוחסו לטיפול בקבוצת הפלסבו.
ממצאי המחקר מעידים על שיפור משמעותי בהישרדות ללא-התקדמות עם תוספת Venetoclax לעומת פלסבו לטיפול במשלב Bortezomib ו-Dexamethasone בחולים עם מיאלומה נפוצה עמידה או חוזרת. עם זאת, תועדו שיעורי תמותה מוגברים בקבוצת הטיפול ב- Venetoclax, בעיקר בשל שיעור גבוה יותר של זיהומים, ממצאים המדגישים את חשיבות בחירה הולמת של חולים לטיפול זה.
The Lancet Oncology, Oct 29, 2020