במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש מהן עולה כי הוספת MMF (Mycophenolate Mofetil) לטיפול בגלוקוקורטיקואידים כקו-טיפול ראשון ב-ITP (Immune Thrombocytopenia) הוביל לשיעורי תגובה גבוהים יותר וסיכון מופחת למחלה עמידה או חוזרת, אך זאת לצד ירידה מסוימת באיכות החיים של החולים.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הטיפול המומלץ בחולים עם ITP כולל מתן סטרואידים במינון גבוה , אך תופעות לוואי, שיעורי תגובה משתנים ושיעורי הישנות גבוהים מהווים חסרונות משמעותיים של גישת טיפול זו. כעת הם השלימו מחקר רב-מרכזי, אקראי-מבוקר, שכלל מבוגרים עם ITP, אשר חולקו באקראי לקו-טיפול ראשון בסטרואידים בלבד (טיפול סטנדרטי) או משלב סטרואידים עם MMF.
תוצא היעילות העיקרי היה כישלון טיפול, כפי שנקבע לפי ספירת טסיות נמוכה מ-30 x 109 לליטר והתחלת קו-טיפול שני. תוצאים משניים כללו את שיעורי התגובה, תופעות לוואי, הופעת דמם, מדדי איכות חיים על-פי דיווח המטופלים ואירועים חריגים חמורים.
מדגם המחקר כלל 120 חולים עם ITP (52.4% גברים, גיל ממוצע של 54 שנים) שהיו במעקב לאורך עד שנתיים מתחילת הטיפול.
בזרוע הטיפול ב-MMF תועד שיעור נמוך יותר של כישלון טיפול, בהשוואה לקבוצת הטיפול בסטרואידים בלבד (22% לעומת 44%; יחס סיכון של 0.41, P=0.008) ושיעורי תגובה גבוהים יותר (91.5% מהחולים תחת טיפול משולב השיגו ספירת טסיות של מעל 100 x 109 לליטר, זאת בהשוואה ל-63.9% מאלו בזרוע הטיפול בסטרואידים בלבד; p<0.001).
החוקרים לא זיהו הבדלים בין הקבוצות בשיעור אירועי דמם, טיפולי הצלה, או תופעות לוואי של הטיפול, כולל זיהומים. עם זאת, בחולים בזרוע הטיפול ב-MMF תועדו מדדי איכות חיים גרועים יותר בכל הנוגע לתפקוד גופני ועייפות, בהשוואה לאלו שטופלו בסטרואידים בלבד.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים בהוספת MMF לטיפול בסטרואידים בחולים עם ITP.
N Engl J Med, September 2, 2021