חדשות

משלב Eltrombopag עם טיפול לדיכוי חיסוני משפר תגובה בחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה (N Engl J Med)

08/01/2022

 

תוספת Eltrombopag לטיפול סטנדרטי לדיכוי חסיוני לוותה בשיפור משמעותית בשיעורי התגובה של חולים עם אנמיה אפלסטית חמורה, אשר אינם מועמדים להשתלת מח עצם, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.

 

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקר בשלב 1-2 מצא כי Eltrombopag הוביל לשיפור יעילות טיפול סטנדרטי לדיכוי חסיוני שכלל ATG (Antithymocyte Globulin) עם Cyclosporine בחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה.

 

כעת השלימו החוקרים מחקר פרוספקטיבי, בתווית-פתוחה, רב-מרכזי, אקראי, בשלב 3, להשוואת היעילות והבטיחות של ATG עם Cyclosporine עם או ללא Eltrombopag כטיפול קו-ראשון בחולים עם אנמיה אפלסטית חמורה שלא קיבלו טיפול קודם. תוצא הסיום העיקרי היה שיעורי תגובה המטולוגית מלאה לאחר 3 חודשים.

 

המשתתפים במחקר חולקו באקראי לקבלת טיפול לדיכוי חיסוני (101 חולים) או טיפול לדיכוי חיסוני עם Eltrombopag (96 חולים). שיעור החולים עם תגובה מלאה לאחר שלושה חודשים עמד על 10% עם טיפול לדיכוי חיסוני בלבד ועל 22% כאשר הטיפול ניתן בשילוב עם Eltrombopag (יחס סיכויים של 3.2, p=0.01).

 

לאחר 6 חודשים, שיעורי התגובה הכוללים (אחוז החולים עם תגובה מלאה או חלקית) עמדו על 41% עם טיפול לדיכוי חיסוני בלבד, ועל 68% עם טיפול לדיכוי חיסוני בשילוב עם Eltrombopag. שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר 24 חודשים עמדו על 34% ו-46%, בהתאמה.

 

בתחילת המחקר, מוטאציות סומאטיות זוהו ב-29% מהחולים בזרוע הטיפול הסטנדרטי וב-31% מאלו שקיבלו טיפול סטנדרטי עם Eltrombopag. לאחר 6 חודשים, שיעורים אלו עמדו על 66% ו-55%, בהתאמה, ללא השפעה על תגובה המטולוגית והתוצאות לאחר שנתיים.

 

החוקרים מסכמים וכותבים כי תוספת Eltrombopag לטיפול סטנדרטי לדיכוי חיסוני הובילה לשיפור שיעורי תגובה המטולוגית, מהירות התגובה והיקף התגובה ההמטולוגית בקרב חולים עם אנמיה אפלסטית חמורה אשר לא קיבלו טיפול קודם, ללא עליה בסיכון לרעילות עקב הטיפול התרופתי.

 

N Engl J Med 2022; 386:11-23

 

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

© e-Med 2022 | כל הזכויות שמורות
שתף מקרה קליני