מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Treosulfan כטיפול הכנה להשתלת מח עצם אלוגנאית (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Treosulfan בשילוב עם Fludarabine כטיפול הכנה לפני השתלת מח עצם אלוגנאית במבוגרים ובילדים עם לויקמיה מילואידית אקוטית (Acute Myeloid Leukemia, או AML) או תסמונות מיאלודיספלסטיות המצויים בסיכון מוגבר לסיבוכים עם משטרי הכנה סטנדרטיים.

בהודעה לתקשורת מטעם חברת התרופות ביוני האחרון דווח כי מנהלי החברה אופטימיים כי Treosulfan תהפוך לטיפול המקובל בארצות הברית להתוויה זו, כפי שמקובל כבר באירופה ובקנדה, בהן הכשיר כבר זמין לשימוש.

האישור בארצות הברית התעכב במספר שנים בעקבות בקשת מנהל המזון והתרופות האמריקאי למידע נוסף אודות המחקר המוביל להערכת Treosulfan בשם MC-FludT.14/L. המחקר כלל מבוגרים מאירופה (גיל חציוני של 60 שנים) עם לויקמיה מסוג AML או תסמונות מיאלודיספלסטיות שהופנו להשתלה. המשתתפים במחקר חולקו באקראי לקבלת Fludarabine במתן תוך-ורידי בשילוב עם Treosulfan במינון תוך-ורידי של 30 גרם/מ2, או בשילוב עם Busulfan במינון 6.4 מ"ג/ק"ג, קרי במינון מופחת מהמקובל בחולים במבוגרים או עם מחלות רקע.

שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר 36 חודשים עמד על 59.5% עם Treosulfan לעומת 49.7% עם Busulfan (יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.49-0.84); שיעורי ההישרדות הכוללים לאחר 36 חודשים עמדו על 66.8% בזרוע הטיפול ב- Treosulfan לעומת 56.3% (יחס סיכון של 0.64, רווח בר-סמך 95% של 0.48-0.87). תועלת דומה לטיפול ב- Treosulfan לעומת Busulfan דווחה בילדים.

אירועים חריגים שתוארו בלמעלה מ-10% מהמבוגרים שטופלו ב- Treosulfan כללו בחילות, סטומטיטיס, הקאות, שלשול, עליית בילירובין, עייפות, זיהומים וחום נויטרופני. אירועים חריגים שתוארו בלמעלה מ-10% מהילדים כללו סטומטיטיס, הקאות, שלשול, בחילות, כאבי בטן, רעילות כבדית, חום, זיהומים, עליה באנזימי כבד, נשירת שיער וגרד. המחקר בשלב 3 דיווח על חלוקה שווה של אירועים חריגים אלו בין מטופלים ב- Treosulfan וב-Busulfan.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Inebilizumab לטיפול בחולים עם אבחנה של IgG4-Related Disease (או IgG4-RD), הטיפול הראשון והיחיד המאושר למחלה אוטואימונית זו בארצות הברית. המומחים מסבירים כי IgG4-Related Disease הינה מחלה אוטואימונית נדירה, עם כ-200,000 חולים הסובלים מהמחלה בארצות הברית. האישור הנוכחי של טיפול המכוון כנגד תאי B עם […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס (Clin Microbiol Infect)

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס (Clin Microbiol Infect)

    מנתונים ארוכי-טווח שפורסמו בכתב העת Clinical Microbiology and Infection עולה כי מרווח הזמן עד לעדות מולקולרית למחלה בחולים עם מחלת שגס (Chagas Disease) היה קצר יותר משמעותית עם Posaconazole לעומת Benznidazole. כשני-שליש מהחולים שטופלו תחילה ב-Posaconazole טופלו שוב ב- Benznidazole. החוקרים השלימו מחקר המשך למחקר פרוספקטיבי תצפיתי להערכת התוצאות הקליניות והפרזיטלוגיות ארוכות הטווח של טיפול […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX. המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע"י הפחתת ביטוי גן […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן בתר-ניתוחי של Durvalumab לטיפול בסרטן שלפוחית שתן החודר לשריר (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן בתר-ניתוחי של Durvalumab לטיפול בסרטן שלפוחית שתן החודר לשריר (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר מתן בתר-ניתוחי של Durvalumab (אימפינזי) לטיפול במבוגרים עם סרטן שלפוחית שתן החודר לשכבת השריר.  באופן ספציפי, ההתוויה הינה למתן Durvalumab לפני ניתוח בשילוב עם Gemcitabine ו-Cisplatin ולאחר מכן טיפול משלים ב- Durvalumab כתכשיר יחיד לאחר כריתת שלפוחית רדיקאלית. האישור התקבל לאחר סקירה מועדפת וזאת על-סמך נתוני […]

  • תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL (מתוך Cancer)

    תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL (מתוך Cancer)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Cancer עולה כי Inotuzumab Ozogamicin (בספונסה), תצמיד נוגדן עם כימותרפיה, נסבל היטב והדגים שיעורי תגובה כוללים של 74% במבוגרים עם לויקמיה עמידה/חוזרת מסוג B-ALL (או B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia). מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 73 מבוגרים (גיל חציוני של 52.7 שנים) עם אבחנה של B-ALL עמיד לטיפול או חוזר, אשר […]

  • מעכב JAK חדש משפר איכות חיים בחולים עם אקזמה כרונית של הידיים (Dermatology and Therapy)

    מעכב JAK חדש משפר איכות חיים בחולים עם אקזמה כרונית של הידיים (Dermatology and Therapy)

    טיפול בקרם Delgocitinib, מעכב מקומי של Janus Kinase, הוביל לשיפור משמעותי באיכות החיים הבריאותית של חולים עם אקזמה כרונית של הידיים בדרגה בינונית-עד-חמורה, כאשר באלו שטופלו בקרם במינון 20 מ"ג/גרם תועד שיפור גדול יותר באיכות החיים לעומת אלו שטופלו בקרם דמה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Dermatology and Therapy. המחקר האקראי, כפל-סמיות, מבוקר […]

  • גלוקוזאמין עשוי להפחית את הסיכון לנפרופתיה בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Nutrition & Diabetes)

    גלוקוזאמין עשוי להפחית את הסיכון לנפרופתיה בחולים עם סוכרת מסוג 2 (Nutrition & Diabetes)

    שימוש קבוע בגלוקוזאמין, תוסף נפוץ בשימוש לטיפול באוסטיאוארתריטיס וכאבי מפרקים, מלווה בסיכון מופחת למשלב סיבוכים מיקרווסקולאריים ונפרופתיה סוכרתית בחולים עם סוכרת מסוג 2, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Nutrition & Diabetes. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי גלוקוזאמין מצוי בשימוש יומי של כ-20% מהמבוגרים בארצות הברית ואוסטרליה לטיפול באוסטיאוארתריטיס וכאבי מפרקים והוכח כאמצעי […]

  • התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    מסדרת מקרים שתוצאותיה הוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי מעכבי JAK הובילו לשיפור בדלקת ענביה במחצית מהילדים שקיבלו בעבר טיפול בתרופות ממשפחת DMARD (או Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs), עדות לתועלת אפשרית של תכשירים אלו בחלק מהילדים. החוקרים מדווחים על סדרת מקרים מחמישה מרכזים בארצות הברית ואיטליה שכללו חולים […]

  • חקירת ההשפעה של הודעות טקסט על ניהול אסתמה בקרב צעירים (Pharmacy)

    חקירת ההשפעה של הודעות טקסט על ניהול אסתמה בקרב צעירים (Pharmacy)

    אסתמה, מצב בעל השלכות קליניות וכלכליות משמעותיות, מחייבת גישות חדשניות לטיפול יעיל. הסכום השנתי של כ-80 מיליארד דולר על הוצאות רפואיות הקשורות לאסתמה בארה"ב, מדגיש את הדחיפות שבבחינת התערבויות חדשות. בשנת 2018 לבדה, יותר מ-1.6 מיליון אמריקנים פנו לקבל טיפול חירום לאסתמה. מחקר זה מתעמק באתגרים העומדים לפני צעירים הסובלים מאסתמה, תוך דגש על ההיענות […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה