Cholesterol/Lipid disorders

היעילות והבטיחות של Alirocumab בילדים ומתבגרים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית (Arterioscler Thromb Vasc Biol)

כולסטרול

במאמר שפורסם בכתב העת Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולות עדויות התומכות ביעילות ובטיחות Alirocumab (פראלואנט) כתוספת טיפול אפשרית בחלק מהילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות התקדמות בטיפול בהיפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית, מרבית החולים אינם משיגים את יעדי LDL. כעת הם בחנו את היעילות והבטיחות של מעכב PCSK9, Alirocumab, בילדים בגילאי 8-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית שאינה מאוזנת היטב.

המחקר הבינלאומי, בתווית-פתוחה, בשלב 3, כלל 18 חולים שטופלו ב- Alirocumab במינון 75 מ”ג או 150 מ”ג (משקל גוף פחות מ-50 ק”ג או 50 ק”ג ומעלה) כל שבועיים כתוספת לטיפול הקיים. תוצא הסיום העיקרי היה אחוז השינוי ברמות LDL מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי ברמות LDL ומדדי שומנים אחרים עד 48 שבועות. בטיחות/סבילות הטיפול והפרופיל הפרמקוקינטי של Alirocumab.

הגיל הממוצע של המשתתפים במחקר עמד על 12.4 שנים; ב-16 מבין 18 (89%) תועדו מוטציות בגן לקולטן ל-LDL וב-2 מבין 18 (11%) זוהו מוטציות LDLRAP1 (או LDL Adapter Protein 1). בתחילת המחקר, ריכוז LDL הממוצע עמד על 373 מ”ג/ד”ל, אשר ירד ב-4.1% לאחר 12 שבועות (התוצא העיקרי) וב-11.4%, 13.2% ו-0.4% לאחר 4, 24 ו-48 שבועות, בהתאמה.

לאחר 12 שבועות מחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 15% בריכוז LDL. הירידה הממוצעת בריכוז LDL אבסולוטי נעה בין 25 עד 52 מ”ג/ד”ל לאורך המעקב.

מניתוח פוסט- הוק עלו עדויות לתגובה הטרוגנית לפי הגנוטיפ.

לא תועדו סוגיות בטיחות/סבילות לא-צפויות במהלך המעקב. רמות PCSK9 חופשי ירדו לרמות כמעט אפסיות בכלל החולים לאחר 12 ו-24 שבועות.

ממצאי המחקר תומכים ביעילות ובטיחות של Alirocumab כטיפול אפשרי בחלק מהילדים עם היפרכולסטרולומיה משפחתית הומוזיגוטית.

 

Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2022 Nov 3

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • כריתת רחם מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם גם עם טיפול באסטרוגן

    כריתת רחם מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם גם עם טיפול באסטרוגן

    במאמר שפורסם בכתב העת Obstetrics & Gynecology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, המבוסס על נתונים מסקרי NHS (או Nurses’ Health Study) ו-NHS-II, מהן עולה סיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם בנשים לאחר כריתת רחם לפני גיל 50 שנים. החוקרים השלימו ניתוח נתונים מסקרי NHS ו-NHS II שכללו 239,907 משתתפות, עם מעקב ממוצע של 34.17 […]

  • מעט חולים עם הפרעה דיאסטולית בתפקוד הלב מתקדמים לאי-ספיקת לב עם מקטע פליטה שמור של חדר שמאל

    מעט חולים עם הפרעה דיאסטולית בתפקוד הלב מתקדמים לאי-ספיקת לב עם מקטע פליטה שמור של חדר שמאל

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Open Heart עולה כי חלק קטן מהחולים האסימפטומטיים עם הפרעה קדם-קלינית בתפקוד הדיאסטולי של חדר שמאל מתקדמים לאי-ספיקת לב עם מקטע פליטה שמור של חדר שמאל, עם היארעות גבוהה יותר בנשים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הפרעה בתפקוד הדיאסטולי של חדר שמאל עשויה להוביל להתפתחות אי-ספיקת לב עם מקטע […]

  • טיפול קרינתי מניעתי דוחה הופעת ממאירות בשד נגדי בנשאיות BRCA

    טיפול קרינתי מניעתי דוחה הופעת ממאירות בשד נגדי בנשאיות BRCA

    טיפול קרינתי מניעתי לשד הנגדי מעכב משמעותית את הופעת ממאירות בשד הנגדי בנשאיות וריאנטים פתוגניים של BRCA1/2 עם סרטן שד בשלב מוקדם, כך עולה מתוצאות מחקר חדש בראשות פרופ’ אלה עברון ושותפיה מהמחלקה האונקולוגית במרכז הרפואי בקפלן, אשר פורסמו בכתב העת JAMA Oncology. שיעורי סרטן שד נגדי לאחר עשר שנים היו נמוכים יותר באלו שקיבלו […]

  • תוצאות מבטיחות למשלב בדיקות דם לניטור אחר מחלת כליות כרונית

    תוצאות מבטיחות למשלב בדיקות דם לניטור אחר מחלת כליות כרונית

    הבחירה בטיפול כלייתי חליפי, לצד גורמים דוגמת משך דיאליזה, גורם ושלב מחלת כליות כרונית, עשויים כולם להשפיע על רמות Renalase, Dopamine ו-Norepinephrine בחולים עם מחלת כליות כרונית, ממצאים המדגישים את חשיבות ניטור רמות סמנים אלו בדם לחיזוי התקדמות מחלת כליות כרונית והסיכון לאירועים קרדיווסקולאריים, כך מדווחים חוקרים מפולין במאמר שפורסם בכתב העת BMC Nephrology. החוקרים […]

  • חשיבות טיפול מוקדם לאיזון יתר לחץ דם

    חשיבות טיפול מוקדם לאיזון יתר לחץ דם

    בחולים עם יתר לחץ דם לא-מטופל או לא-מאוזן שהחלו טיפול תרופתי מונותרפי לאיזון לחץ דם במהלך החודש הראשון לאחר האבחנה תועד סיכוי גבוה יותר להשגת איזון לחץ דם בתוך שישה חודשים, בהשוואה לאלו שהחלו בטיפול בשלב מאוחר יותר, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Hypertension. למרות שאיזון לחץ הדם נשמר לאורך 30 חודשים, בלמעלה מ-30% […]

  • האם ישנה חשיבות למועד נטילת תרופות לאיזון לחץ דם?

    האם ישנה חשיבות למועד נטילת תרופות לאיזון לחץ דם?

    מועד נטילת תרופות לאיזון לחץ הדם במבוגרים עם יתר לחץ דם לא השפיע על הסיכון או התועלת של הטיפול התרופתי, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA. לנוכח תוצאות אלו, החוקרים קובעים כי ההחלטה אם ליטול את הטיפול התרופתי בבוקר או בשעות הלילה תתבסס על העדפות המטופלים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שני מחקרים קודמים […]

  • מדדים אקו-קרדיוגרפיים מנבאים תמותה בחולים עם תסחיף ריאתי

    מדדים אקו-קרדיוגרפיים מנבאים תמותה בחולים עם תסחיף ריאתי

    במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי מדדי RVGLS (או Right Ventricular Global Longitudinal Strain) ומדד RVOT VTI (או Right Ventricular Outflow Tract Velocity Time Integral) עשויים לנבא את הסיכון לתמותה בחולים במצב קריטי עם תסחיף ריאתי. מדד RVGLS נקשר באופן […]

  • ההשלכות ארוכות הטווח של שינויים במבנה הלב בקרב טייסים

    ההשלכות ארוכות הטווח של שינויים במבנה הלב בקרב טייסים

    גורמי סיכון למחלות לב וכלי דם ומחלות רקע מתועדים בשכיחות גבוהה בטייסי מטוסים אסימפטומטיים שהופנו לבדיקות סקר רפואיות, אך אוכלוסייה זו לרוב מייצגת אוכלוסייה בריאה עם יכולת תפקודית טובה. עם זאת, מתוצאות המחקר שפורסמו בכתב העת Heart עולה כי יש לשים לב לשכיחות הגבוהה של שינויים במבנה הלב, דוגמת הרחבת אבי עורקים. ברקע למחקר מסבירים […]

  • טיפול במעכבי JAK אינו מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם לעומת מעכבי TNF בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית

    טיפול במעכבי JAK אינו מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם לעומת מעכבי TNF בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית

    בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית (Rheumatoid Arthritis) שטופלו במעכבי JAK לא תועדה היארעות מוגברת של סיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים, בהשוואה לאלו שטופלו במעכבי TNF או תרופות ביולוגיות עם מנגנוני פעולה אחרים במהלך השנתיים הראשונות לטיפול, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Arthritis & Rheumatology. החוקרים בחנו את הנתונים מ-15 מאגרים להשוואת היארעות סיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך