Cirrhosis

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Elafibranor לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור מואץ של Elafibranor לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה (Primary Biliary Cirrhosis) בשילוב עם Ursodeoxycholic Acid (או UDCA) במבוגרים שלא הגיבו היטב ל-UDCA או כטיפול מונותרפי בחולים שאינם סובלים את הטיפול ב-UDCA.

המומחים מסבירים כי שחמת ראשונית של דרכי המרה הינה מחלת כבד נדירה וכרונית ההורסת את צינוריות המרה התוך-אונתיות ומובילה לכולסטאזיס ופיברוזיס כבדי. ללא טיפול, המחלה עלולה להחמיר עם הזמן ולהוביל לשחמת והשתלת כבד, כאשר בחלק מהמקרים תתכן תמותה מוקדמת. שחמת ראשונית של דרכי המרה פגעת גם באיכות החיים של החולים, כאשר רבים סובלים מעייפות וגרד.

Elafibranor הינו תכשיר פומי הפועל כאגוניסט משולב ל-PPAR (או Peroxisome Proliferator -Activated Receptor) מסוג אלפא ומסוג דלתא והינו הטיפול התרופתי הראשון מזה כעשור שאושר לטיפול בשחמת ראשונית של דרכי המרה.

האישור המואץ של Elafibranor לשחמת ראשונית של דרכי המרה מבוסס על תוצאות מחקר ELATIVE, מחקר בשלב 3 שתוצאותיו פורסמו בשנה שעברה ב-New England Journal of Medicine. במסגרת המחקר חולקו באקראי חולים עם שחמת ראשונית של דרכי המרה ותגובה לא-מספקת או תופעות לוואי בלתי-מתקבלות ל-UDCA לקבלת Elafibranor פעם ביום או פלסבו. התוצא העיקרי היה תגובה ביוכימית, אשר הוגדר בנוכחות רמות פוספטזה בסיסית מתחת לפי 1.67 מהטווח העליון של הטווח התקין, עם ירידה של לפחות 15% מתחילת המחקר, כמו גם רמות בילירובין תקינות.

מהנתונים אודות 161 חולים עלה כי 55 מבין 108 חולים שטופלו ב- Elafibranor (51%) השיגו תגובה ביוכימית, זאת בהשוואה ל-2 מבין 53 מטופלים בזרוע הפלסבו (4%). לאחר 52 שבועות, רמות פוספטזה בסיסית התנרמלו ב-15% מהחולים בזרוע Elafibranor, ללא מקרים דומים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות של Elafibranor, אשר דווחו בלפחות 10% מהמשתתפים במחקר, כללו עליה במשקל, כאבי בטן, שלשול, בחילות והקאות. הטיפול ב- Elafibranor אינו מומלץ לחולים עם שחמת כבד לא-מפוצה.

בשורה התחתונה, Elafibranor מהווה טיפול קו-שני יעיל בחולים עם שחמת ראשונית של דרכי המרה עם פרופיל סיכון תועלת חיובי. האישור הנוכחי של הטיפול יסייע לרופאים לתת מענה לחולים רבים בהם לא היו אפשרויות טיפול נוספות.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • הבדלים מגדריים בסיכון לסיבוכים משנית ל-MASLD (מתוך JAMA Netw Open)

    הבדלים מגדריים בסיכון לסיבוכים משנית ל-MASLD (מתוך JAMA Netw Open)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העתJAMA Network Open עולה כי בנשים עם מחלת כבד שומני על-רקע הפרעה מטבולית (Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease, או MASLD) סיכון גבוה יותר לשחמת, בעוד שגברים עם מחלת הכבד סיכון גבוה יותר לסרטן כבד, דה-קומפנסציה כבדית, מחלת כליות כרונית וממאירויות. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי MASLD הינו גורם מוביל לסיבוכים בכבד […]

  • האם טיפול במעכבי SGLT-2 עשוי להפחית את הסיכון לאבני כליות? (Diabetes Care)

    האם טיפול במעכבי SGLT-2 עשוי להפחית את הסיכון לאבני כליות? (Diabetes Care)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care עולה כי בהשוואה לטיפול במעכבי DPP-4 (או Dipeptidyl Peptidase), מתן טיפול במעכבי SGLT-2 (או Sodium Glucose Cotransporter-2) מלווה בסיכון נמוך יותר לאבני כליות באלו ללא היסטוריה של אבני כליות. מטרת המחקר הנוכחי הייתה להשוות את הסיכון לאבני כליות בחולים עם סוכרת מסוג 2 שהחלו טיפול במעכבי SGLT-2 לעומת […]

  • השפעות אסטרוגן נרתיקי על רמות אסטרדיול בדם במהלך טיפול במעכבי ארומטז בנשים עם סרטן שד ואטרופיה של לדן ועריה (Breast Cancer Res Treat)

    השפעות אסטרוגן נרתיקי על רמות אסטרדיול בדם במהלך טיפול במעכבי ארומטז בנשים עם סרטן שד ואטרופיה של לדן ועריה (Breast Cancer Res Treat)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Breast Cancer Research and Treatment עולה כי מתן טיפול תוך-נרתיקי באסטרדיול במינון 10 מק"ג במהלך טיפול משלים במעכבי ארומטאז מלווה בעליה זמנית ברמות אסטרדיול בדם בנשים עם סרטן שד בשלב מוקדם עם אטרופיה של לדן ועריה. במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את השינויים ברמות אסטרדיול בדם במהלך טיפול באסטרדיול […]

  • משך הנקה אינו משפיע על הסיכון למחלת מעי דלקתית בצאצאים (Clin Gastroenterol Hepatol)

    משך הנקה אינו משפיע על הסיכון למחלת מעי דלקתית בצאצאים (Clin Gastroenterol Hepatol)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Clinical Gastroenterology & Hepatology עולה כי אין קשר בין משך הנקה לאחר הלידה ובין הסיכון למחלת מעי דלקתית בצאצאים. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הנקה חיונית לבריאות והתפתחות הצאצאים. למרות שמחקרים תצפיתיים רבים דיווחו על השפעה מגנה של הנקה מפני מחלת מעי דלקתית, הקשר אינו מובן היטב. החוקרים השלימו איסוף […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Bimekizumab לטיפול במבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר מתן Bimekizumab לטיפול במבוגרים עם הידראדניטיס סופורטיבה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Bimekizumab (בימזלקס), נוגדן הומאני כנגד IL-17A ו-IL17F, לטיפול במבוגרים עם אבחנה של הידראדניטיס סופורטיבה בדרגה בינונית-עד-חמורה. האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות שני מחקרים בשלב 3, מחקר BE HEARD I ומחקר BE HEARD II, אשר מצאו כי Bimekizumab הביא לשיפור הסימנים והתסמינים של המחלה לעומת […]

  • האם יש תועלת לטיפול כימו-קרינתי קדם-ניתוחי במקרים של סרטן קיבה נתיח? (N Engl J Med)

    האם יש תועלת לטיפול כימו-קרינתי קדם-ניתוחי במקרים של סרטן קיבה נתיח? (N Engl J Med)

    במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי הוספת טיפול כימו-קרינתי קדם-ניתוחי לטיפול כימותרפי משלים לא הובילה לשיפור ההישרדות הכוללת, בהשוואה לטיפול כימותרפי משלים בלבד בחולים עם אדנוקרצינומה של הקיבה או של צומת וושט-קיבה נתיחה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי במדינות מערביות, הטיפול הסטנדרטי במקרים […]

  • חיסון BCG עשוי להגן מפני תסמיני Long COVID (מתוך J Internal Med)

    חיסון BCG עשוי להגן מפני תסמיני Long COVID (מתוך J Internal Med)

    מתן חיסון BCG (או Bacillus Calmette Guerin) במהלך השלב הפעיל של COVID-19 עשוי לסייע בהגנה מפני התפתחות Long COVID , כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Internal Medicine. המחקר בשלב 3 החל בתחילת 2020 ובחן את ההשפעה של חיסון BCG במהלך הזיהום הפעיל על התקדמות COVID-19 במבוגרים עם COVID-19 בדרגה קלה או […]

  • דלקת מלווה בסיכון מוגבר לשברים בחולים עם מחלת מעי דלקתית (Alimentary Pharmacology & Therpaeutics)

    דלקת מלווה בסיכון מוגבר לשברים בחולים עם מחלת מעי דלקתית (Alimentary Pharmacology & Therpaeutics)

    עדות היסטולוגית לשינויים דלקתיים לאורך שנה מלווה בעלייה מתונה בסיכון לשברים בחולים עם אבחנה של מחלת מעי דלקתית, כאשר העלייה הבולטת ביותר מתוארת בחולים שלא קיבלו טיפול קודם בקורטיקוסטרואידים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Alimentary Pharmacology & Therapeutics. למרות שידוע כי מחלת מעי דלקתית מלווה בסיכון מוגבר לשברים, החשיבות של פעילות היסטולוגית על הסיבוך […]

  • שיעורי התמותה על-רקע צריכת אלכוהול הוכפלו בשני העשורים האחרונים (The American Journal of Medicine)

    שיעורי התמותה על-רקע צריכת אלכוהול הוכפלו בשני העשורים האחרונים (The American Journal of Medicine)

    שיעורי התמותה על-רקע צריכת אלכוהול בארצות הברית עלו מ-10.7 ל-21.6 מקרים ל-100,000 אנשים בין השנים 1999 עד 2020, כאשר העלייה הגדולה ביותר של פי 3.8 בשיעורי התמותה תועדה במבוגרים בגילאי 25-34 שנים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת The American Journal of Medicine. החוקרים התבססו על נתונים ממאגרי Wide-Ranging Online Data for Epidemiologic Research […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה