Cushing disease

טיפול ב-Osilodrostat בטוח ויעיל בחולים עם מחלת קושינג / הערת מערכת מאת דר’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה (J Clin Endocrinol Metab)

בחולים עם מחלת קושינג עם עדות לרמות קורטיזול גבוהות בשתן, טיפול ב- Osilodrostat(איסטוריסה) נמצא בטוח ויעיל בהפחתת הפרשת קורטיזול בשתן לרמות תקינות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת קושינג הינה הפרעה של עודף קורטיזול בדם ומלווה בשיעורים גבוהים של תחלואה ותמותה. המטרה העיקרית של הטיפול בחולים אלו היא להביא לתיקון רמות קורטיזול לטווח התקין.

במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של Osilodrostat, מעכב 11β-Hydroxylase, בהשוואה לפלסבו בחולים עם מחלת קושינג.

מחקר LINC 4 היה מחקר בשלב III, רב-מרכזי, שכלל שלב אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בן 12 שבועות (Osilodrostat או פלסבו, ביחס 2:1) ולאחר מכן 36 שבועות טיפול בתווית-פתוחה. מדגם המחקר כלל מבוגרים בגילאי 18-75 שנים עם מחלת קושינג והפרשת קורטיזול ממוצעת בשתן של פי 1.3 ומעלה מעל הטווח העליון של הנורמה.

התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור החולים עם ריכוז ממוצע של קורטיזול בשתן בטווח התקין לאחר 12 שבועות. התוצא המשני המרכזי היה שיעור החולים שהשיגו הפרשת קורטיזול תקינה בשתן לאחר 36 שבועות (לאחר 24 שבועות טיפול בתווית-פתוחה ב- Osilodrostat).

מדגם המחקר כלל 73 חולים (גיל חציוני של 39 שנים, חציון הפרשת קורטיזול חופשי בשתן פי 3.1 מהטווח העליון של הנורמה) אשר חולקו באקראי לקבלת טיפול ב- Osilodrostat (48 חולים) או פלסבו (25 חולים). לאחר 12 שבועות. שיעור גבוה יותר משמעותית של מטופלים ב- Osilodrostat מאשר אלו בזרוע הפלסבו השיגו ריכוז קורטיזול חופשי בשתן בטווח הנורמה (77% לעומת 8%, בהתאמה; יחס סיכויים של 43.4; p<0.0001).

התגובה לטיפול נשמרה לאורך 36 שבועות, כאשר 81% (רווח בר-סמך 95% של 69.9-89.1) מכלל החולים השיגו הפרשה תקינה של קורטיזול חופשי בשתן.

האירועים החריגים הנפוצים ביותר במהלך שלב מבוקר-פלסבו (Osilodrostat לעומת פלסבו) כללו ירידה בתאבון (37.5% לעומת 16%), כאבי מפרקים (35.4% לעומת 8.0%) ובחילות (31.3% לעומת 12%).

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Osilodrostat הוביל לתיקון מהיר של הפרשת קורטיזול בשתן במרבית החולים עם מחלת קושינג, כאשר השפעת הטיפול התרופתי נותרה לאורך תקופת המחקר ופרופיל הבטיחות היה חיובי.

J Clin Endocrinol Metab, March 23, 2022

הערת מערכת מאת דר’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

אמנם הטיפול ב-Osilodrostat (איסטוריסה) עדיין אינו בסל התרופות בישראל, אך ניתן להשיג את התרופה ויש מספר חולים בארץ המטופלים בה. התכשיר הדגים תוצאות מרשימות מאוד במחקרים קליניים, עם שיעורי תגובה ותיקון הפרשה עודפת של קורטיזול בשיעור גבוה מהחולים עם מחלת קושינג (עד 77% מהחולים לפי מחקר זה). אמנם ניתוח מהווה את קו הטיפול הראשון בחולים אלו, אך לטיפול תרופתי יעיל ישנה חשיבות רבה בחולים שאינם מועמדים טובים לניתוח בשל מצבם הכללי, באלו עם גידולים שאינם ברי-ניתוח, בחולים בהם בוצע ניתוח אך לא הושגה הפוגה במחלה ולעיתים גם במקרים בהם מעוניינים לשפר את מצבו הבריאותי של החולה טרם שליחתו לניתוח.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • באחד מכל ארבעה חולים עם סוכרת מסוג 2 עמידה לטיפול ישנה עדות להיפרקורטיזוליזם

    באחד מכל ארבעה חולים עם סוכרת מסוג 2 עמידה לטיפול ישנה עדות להיפרקורטיזוליזם

    ברבע מהחולים עם סוכרת מסוג קשה לאיזון ישנה עדות להיפרקורטיזוליזם, עם שכיחות גבוהה במיוחד עם גיל מתקדם, מדד מסת גוף נמוך יותר, מוצא היספאני/שאינו-לטיני, מספר גדול יותר של תרופות לאיזון לחץ הדם ושימוש בפיברטים, משככי כאב או תרופות חדשות לאיזון רמות הסוכר בדם, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. ברקע למחקר מסבירים החוקרים […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של השתלת איי לבלב בחולים עם סוכרת מסוג 1

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של השתלת איי לבלב בחולים עם סוכרת מסוג 1

    השתלת איי לבלב הדגימה תועלת משמעותית בהפחתת התמותה וסיבוכים אחרים בחולים עם סוכרת מסוג 1 לאורך חציון מעקב של למעלה מעשר שנים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. מהערכת פרופיל הבטיחות ארוך הטווח של הפרוצדורה עלה כי אין סיכון מוגבר לממאירות למרות טיפול לדיכוי חיסוני. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי, רב-מרכזי, נועד לבחון את […]

  • חשש לקשר בין שימוש ב־Semaglutide לבין NAION – מחקר רב־מרכזי רחב

    חשש לקשר בין שימוש ב־Semaglutide לבין NAION – מחקר רב־מרכזי רחב

    רקע Semaglutide (שם מסחרי: Ozempic / Rybelsus), ממשפחת ה-GLP-1RA, הפכה לתרופה נפוצה בטיפול בסוכרת סוג 2 עקב יתרונותיה הקרדיו־כלייתיים. לאחרונה עלו דיווחים המצביעים על קשר אפשרי בין השימוש בתרופה זו לבין התפתחות Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy (NAION), סיבת עיוורון פתאומית נפוצה בקרב מבוגרים. מטרת המחקר לבדוק אם קיים קשר בין שימוש ב-semaglutide לבין הופעת […]

  • סוכנות התרופות האירופית אישרה טיפול באנלוג לסומטוסטטין במתן עצמי לטיפול באקרומגליה

    סוכנות התרופות האירופית אישרה טיפול באנלוג לסומטוסטטין במתן עצמי לטיפול באקרומגליה

    ועידת CHMP (או Committee for Medicinal Products for Human use) של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) העניקה אישור שיווק מותנה ל-Oczyesa כטיפול אחזקה במבוגרים עם אקרומגליה בהם תועדה תגובה וסבילות טיפול באנאלוגים לסומטוסטטין. אישור שיווק מותנה מוענק לתכשיר רפואי המספק מענה לצורך רפואי כאשר התועלת לבריאות הציבור של הזמינות המיידית של התכשיר עולה על […]

  • סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית ממליצה על Teprotumumab לטיפול במחלת תריס עינית חמורה

    סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) המליצה על אישור שיווק Teprotumumab (טפזה) לטיפול במבוגרים עם מחלת תריס עינית בדרגה בינונית-עד-חמורה. המומחים מסבירים כי מחלת תריס עינית הינה מחלה אוטואימונית המתאפיינת בדלקת של השרירים, שומן ורקמות אחרות סביב ומאחורי העיניים. התסמינים הנפוצים במקרים אלו כוללים בלט של גלגל העין, אודם ונפיחות של העפעפיים ותלונות על ראיה […]

  • טיפול ב-Dapagliflozin מפחית אלבומינוריה בחולים עם סוכרת מסוג 2

    טיפול ב-Dapagliflozin מפחית אלבומינוריה בחולים עם סוכרת מסוג 2

    בחולים עם סוכרת מסוג 2 ואלבומינוריה, מתן Dapagliflozin (פורסיגה) הפחית את יחס אלבומין: קריאטינין בשתן ב-15.1% לעומת פלסבו, עם שונות ניכרת בין מטופלים שונים, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. החוקרים השלימו מחקר להשוואת תגובה ל- Dapagliflozin, מעכב SGLT-2, בחולים עם סוכרת מסוג 2 ואלבומינוריה. מדגם המחקר כלל 20 מבוגרים (גיל ממוצע […]

  • ההשפעה של היפופאראתירואידיזם כרוני על בריאות הלב

    ההשפעה של היפופאראתירואידיזם כרוני על בריאות הלב

    בחולים עם היפופאראתירואידיזם כרוני סיכון מוגבר משמעותית למחלות לב וכלי דם ותמותה עקב מחלות לב וכלי דם, בהשוואה לביקורות ללא מחלה זו, כאשר ההשפעה בולטת במיוחד בנשים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. החוקרים השלימו מחקר שכלל נתונים ממאגרים מבוססי-אוכלוסייה בשבדיה להערכת הסיכון למחלות […]

  • טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו צפוי להביא לעליה בסיכון לאובדנות

    טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו צפוי להביא לעליה בסיכון לאובדנות

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Psychiatry מדווחים חוקרים על תוצאות מטה-אנליזה של מחקרים אקראיים ומבוקרים עם קרוב ל-60,000 מטופלים עם סוכרת או השמנת-יתר, מהן עולה כי אין הבדל מובהק סטטיסטית בסיכון לאובדנות בין אלו שטופלו בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ואלו בזרוע הפלסבו. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דיווחים ראשוניים אודות סיכון מוגבר לאובדנות בקרב […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך