Cushing disease

טיפול ב-Osilodrostat בטוח ויעיל בחולים עם מחלת קושינג / הערת מערכת מאת דר' עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה (J Clin Endocrinol Metab)

בחולים עם מחלת קושינג עם עדות לרמות קורטיזול גבוהות בשתן, טיפול ב- Osilodrostat(איסטוריסה) נמצא בטוח ויעיל בהפחתת הפרשת קורטיזול בשתן לרמות תקינות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחלת קושינג הינה הפרעה של עודף קורטיזול בדם ומלווה בשיעורים גבוהים של תחלואה ותמותה. המטרה העיקרית של הטיפול בחולים אלו היא להביא לתיקון רמות קורטיזול לטווח התקין.

במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של Osilodrostat, מעכב 11β-Hydroxylase, בהשוואה לפלסבו בחולים עם מחלת קושינג.

מחקר LINC 4 היה מחקר בשלב III, רב-מרכזי, שכלל שלב אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בן 12 שבועות (Osilodrostat או פלסבו, ביחס 2:1) ולאחר מכן 36 שבועות טיפול בתווית-פתוחה. מדגם המחקר כלל מבוגרים בגילאי 18-75 שנים עם מחלת קושינג והפרשת קורטיזול ממוצעת בשתן של פי 1.3 ומעלה מעל הטווח העליון של הנורמה.

התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור החולים עם ריכוז ממוצע של קורטיזול בשתן בטווח התקין לאחר 12 שבועות. התוצא המשני המרכזי היה שיעור החולים שהשיגו הפרשת קורטיזול תקינה בשתן לאחר 36 שבועות (לאחר 24 שבועות טיפול בתווית-פתוחה ב- Osilodrostat).

מדגם המחקר כלל 73 חולים (גיל חציוני של 39 שנים, חציון הפרשת קורטיזול חופשי בשתן פי 3.1 מהטווח העליון של הנורמה) אשר חולקו באקראי לקבלת טיפול ב- Osilodrostat (48 חולים) או פלסבו (25 חולים). לאחר 12 שבועות. שיעור גבוה יותר משמעותית של מטופלים ב- Osilodrostat מאשר אלו בזרוע הפלסבו השיגו ריכוז קורטיזול חופשי בשתן בטווח הנורמה (77% לעומת 8%, בהתאמה; יחס סיכויים של 43.4; p<0.0001).

התגובה לטיפול נשמרה לאורך 36 שבועות, כאשר 81% (רווח בר-סמך 95% של 69.9-89.1) מכלל החולים השיגו הפרשה תקינה של קורטיזול חופשי בשתן.

האירועים החריגים הנפוצים ביותר במהלך שלב מבוקר-פלסבו (Osilodrostat לעומת פלסבו) כללו ירידה בתאבון (37.5% לעומת 16%), כאבי מפרקים (35.4% לעומת 8.0%) ובחילות (31.3% לעומת 12%).

החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב-Osilodrostat הוביל לתיקון מהיר של הפרשת קורטיזול בשתן במרבית החולים עם מחלת קושינג, כאשר השפעת הטיפול התרופתי נותרה לאורך תקופת המחקר ופרופיל הבטיחות היה חיובי.

J Clin Endocrinol Metab, March 23, 2022

הערת מערכת מאת דר' עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

אמנם הטיפול ב-Osilodrostat (איסטוריסה) עדיין אינו בסל התרופות בישראל, אך ניתן להשיג את התרופה ויש מספר חולים בארץ המטופלים בה. התכשיר הדגים תוצאות מרשימות מאוד במחקרים קליניים, עם שיעורי תגובה ותיקון הפרשה עודפת של קורטיזול בשיעור גבוה מהחולים עם מחלת קושינג (עד 77% מהחולים לפי מחקר זה). אמנם ניתוח מהווה את קו הטיפול הראשון בחולים אלו, אך לטיפול תרופתי יעיל ישנה חשיבות רבה בחולים שאינם מועמדים טובים לניתוח בשל מצבם הכללי, באלו עם גידולים שאינם ברי-ניתוח, בחולים בהם בוצע ניתוח אך לא הושגה הפוגה במחלה ולעיתים גם במקרים בהם מעוניינים לשפר את מצבו הבריאותי של החולה טרם שליחתו לניתוח.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב-Denosumab מעלה את הסיכון להיפוקלצמיה בחולים עם מחלת כליות כרונית (Ann Intern Med)

    טיפול ב-Denosumab מעלה את הסיכון להיפוקלצמיה בחולים עם מחלת כליות כרונית (Ann Intern Med)

    טיפול ב- Denosumab (פרוליה) כנגד אוסטיאופורוזיס מעלה את הסיכון להיפוקלצמיה, כאשר הסיכון גבוה יותר בשלבים מתקדמים של מחלת כליות כרונית, באלו עם מחלת עצם ומינרלים משנית למחלת כליות כרונית ובחולים תחת טיפולי דיאליזה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Annals of Internal Medicine. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים רבים אודות הטיפולים […]

  • האם חסר ויטמין D מחמיר דום נשימה חסימתי בשינה בילדים? (JAMA Otolaryngology–Head & Neck Surgery)

    האם חסר ויטמין D מחמיר דום נשימה חסימתי בשינה בילדים? (JAMA Otolaryngology–Head & Neck Surgery)

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Otolaryngology–Head & Neck Surgery מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה שכיחות גבוהה של חסר ויטמין D בילדים עם דום נשימה חסימתי בשינה בדרגה חמורה ומלווה בעליה בחומרת הפרעת הנשימה בשינה. ריכוזים נמוכים יותר של הוויטמין D מלווים במדדי אפניאה:היפופניאה גבוהים יותר. מחקר החתך כלל 72 ילדים בגילאי 2-16 […]

  • סיכון מוגבר לגלאוקומה בחולים עם תסמונת קושינג (Acta Ophthalmologica)

    סיכון מוגבר לגלאוקומה בחולים עם תסמונת קושינג (Acta Ophthalmologica)

    בחולים עם תסמונת קושינג אנדוגנית סיכון מוגבר להתפתחות גלאוקומה, בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, כאשר הביטויים הקליניים מופיעים בגיל צעיר יותר, כך עולה מתוצאות מחקר חדש מישראל שנערך ע"י דר' יעל שרון ופרופ' עמית עקירוב מבית החולים בלינסון ותוצאותיו פורסמו בכתב העת Acta Ophthalmologica. המחקר הרטרוספקטיבי מבוסס על מאגר הנתונים של קופת חולים כללית ולאחר הקמת מרשם […]

  • נתונים נוספים מעידים כי אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינם מעלים את הסיכון לסרטן לבלב (מתוך כנס ה-ACG)

    נתונים נוספים מעידים כי אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינם מעלים את הסיכון לסרטן לבלב (מתוך כנס ה-ACG)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American College of Gastroenterology עולות עדויות נוספות המראות כי טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מעלה את הסיכון לאבחנה של סרטן לבלב. למעשה, מהנתונים ממאגר גדול של רשומות רפואיות ממוחשבות עלה כי בחולים עם סוכרת מסוג 2 הטיפול התרופתי לווה בסיכון מופחת למחלה הממארת. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי […]

  • משלב Topiramate עם Metformin יעיל להפחתת משקל בנשים עם PCOS (מתוך J Clin Endocrinol Metab)

    משלב Topiramate עם Metformin יעיל להפחתת משקל בנשים עם PCOS (מתוך J Clin Endocrinol Metab)

    בנשים עם תסמונת שחלות פוליציסטיות (Polycystic Ovary Syndrome, או PCOS) עם עודף-משקל או השמנת יתר, משלב Topiramate עם Metformin בשילוב עם דיאטה דלת-קלוריות עשוי להביא לירידה משמעותית במשקל הגוף ולשיפור פרופיל אנדרוגנים, רמות שומנים בדם ומצב פסיכו-סוציאלי, ללא אירועים חריגים חמורים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. החוקרים […]

  • התקן תוך רחמי עם Levonorgestrel מלווה בסיכון מוגבר לתופעות לוואי עוריות (J Am Acad Dermatol)

    התקן תוך רחמי עם Levonorgestrel מלווה בסיכון מוגבר לתופעות לוואי עוריות (J Am Acad Dermatol)

    התקן תוך רחמי עם Levonorgestrel מלווה בשיעור גבוה יותר של תופעות לוואי עוריות, כולל אקנה, נשירת שיער ושיעור-יתר, בהשוואה להתקן תוך-רחמי נחושת, עם הבדלים מסוימים בין ההתקנים הזמינים עם Levonorgestrel, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology. החוקרים בחנו את הנתונים ממערכת Food and Drug Adminitration Adverse […]

  • טיפול כנגד השמנה עשויה להפחית את הסיכון לצניחת איברי אגן (Obstetrics & Gynecology)

    טיפול כנגד השמנה עשויה להפחית את הסיכון לצניחת איברי אגן (Obstetrics & Gynecology)

    בנשים עם השמנה מרכזית, המתאפיינת בשומן עודף סביב הבטן, סיכון מוגבר לצניחת איברי אגן, בפרט באלו מתחת לגיל 60 שנים או עם היסטוריה של כריתת רחם, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Obstetrics & Gynecology. מהתוצאות עולה עוד כי הסיכון מוגבר גם בקרב נשים עם עודף-משקל אך ללא השמנה מרכזית. מחקר העוקבה הפרוספקטיבי נועד לבחון […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה