מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור הטיפול ב-Lumacaftor ו-Ivacaftor (אורקמבי) לכלול את מתן הטיפול לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי שנה עד שנתיים, כך על-פי הודעה חדשה מטעם היצרן.
האישור הנוכחי תקף לילדים הומוזיגוטיים למוטציית F508del (גנוטיפ F/F) בגן CFTR.
בנוכחות שני עותקים של מוטציית F508del מתפתח חסר בחלבון CFTR על-פני שטח התא. התכשיר משלב Lumacaftor, המכוון לפגם בחלבון CFTR המעכב עיבוד ותנועה, כך מגדיל את כמות החלבון על פני שטח התא; ו-Ivacaftor, המעודד את יכולת חלבוני CFTR להעביר מלח ומים דרך ממברנת התא. יחדיו, שני התכשירים הללו מסייעים בהידרציה ופינוי ריר מדרכי האוויר.
הטיפול באורקמבי אושר לראשונה בשנת 2015 לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה, כאשר מאוחר יותר הורחב האישור לילדים קטנים יותר.
הרחבת האישור כעת מבוססת בחלקה על נתונים ממחקר בתווית-פתוחה, בשלב 3, שכלל 36 ילדים בגילאי 1-2 שנים עם ציסטיק פיברוזיס וגנוטיפ F/F.
מהתוצאות עולה כי אורקמבי הינו טיפול נסבל היטב, עם פרופיל בטיחות ופרופיל פרמקוקינטי דומה לזה שתואר בילדים גדולים יותר. מהנתונים עלה כי הטיפול הוביל לירידה בריכוז כלור בזיעה, רמז לכך שהתרופה עשויה להשפיע על מהלך המחלה בחולים עם ציסטיק פיברוזיס.
המומחים מסבירים כי ישנה חשיבות רבה למתן טיפול בילדים עם ציסטיק פיברוזיס בשלב מוקדם במהלך חייהם, מאחר וטיפול מוקדם עשוי להאט את התקדמות המחלה החמורה. האישור הנוכחי מהווה צעד נוסף בשיפור אפשרויות הטיפול באוכלוסיית חולים זו.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!