Cystic Fibrosis

מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה למתן אורקמבי לטיפול בילדים קטנים עם ציסטיק פיברוזיס (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור הטיפול ב-Lumacaftor ו-Ivacaftor (אורקמבי) לכלול את מתן הטיפול לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי שנה עד שנתיים, כך על-פי הודעה חדשה מטעם היצרן.

 האישור הנוכחי תקף לילדים הומוזיגוטיים למוטציית F508del (גנוטיפ F/F) בגן CFTR.

 בנוכחות שני עותקים של מוטציית F508del מתפתח חסר בחלבון CFTR על-פני שטח התא. התכשיר משלב Lumacaftor, המכוון לפגם בחלבון CFTR המעכב עיבוד ותנועה, כך מגדיל את כמות החלבון על פני שטח התא; ו-Ivacaftor, המעודד את יכולת חלבוני CFTR להעביר מלח ומים דרך ממברנת התא. יחדיו, שני התכשירים הללו מסייעים בהידרציה ופינוי ריר מדרכי האוויר.

 הטיפול באורקמבי אושר לראשונה בשנת 2015 לילדים עם ציסטיק פיברוזיס בגילאי 12 שנים ומעלה, כאשר מאוחר יותר הורחב האישור לילדים קטנים יותר.

 הרחבת האישור כעת מבוססת בחלקה על נתונים ממחקר בתווית-פתוחה, בשלב 3, שכלל 36 ילדים בגילאי 1-2 שנים עם ציסטיק פיברוזיס וגנוטיפ F/F.

 מהתוצאות עולה כי אורקמבי הינו טיפול נסבל היטב, עם פרופיל בטיחות ופרופיל פרמקוקינטי דומה לזה שתואר בילדים גדולים יותר. מהנתונים עלה כי הטיפול הוביל לירידה בריכוז כלור בזיעה, רמז לכך שהתרופה עשויה להשפיע על מהלך המחלה בחולים עם ציסטיק פיברוזיס.

 המומחים מסבירים כי ישנה חשיבות רבה למתן טיפול בילדים עם ציסטיק פיברוזיס בשלב מוקדם במהלך חייהם, מאחר וטיפול מוקדם עשוי להאט את התקדמות המחלה החמורה. האישור הנוכחי מהווה צעד נוסף בשיפור אפשרויות הטיפול באוכלוסיית חולים זו.

 

מתוך הודעת ה-FDA

 

לידיעה ב-Healio

 

 

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

  • עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    בחולים עם אבחנה של לופוס פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה שהחלו טיפול ב- Anifrolumab(סאפנלו) במסגרת מחקרי TULIP-1 ו-TULIP-2 תועדה ירידה מובהקת סטטיסטית בהצטברות נזק לאיברי מטרה לאורך ארבע שנים, עם מרווח זמן ארוך יותר עד לתיעוד ראשון של התקדמות פגיעה באיברי מטרה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases. במחקר הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Inebilizumab לטיפול בחולים עם אבחנה של IgG4-Related Disease (או IgG4-RD), הטיפול הראשון והיחיד המאושר למחלה אוטואימונית זו בארצות הברית. המומחים מסבירים כי IgG4-Related Disease הינה מחלה אוטואימונית נדירה, עם כ-200,000 חולים הסובלים מהמחלה בארצות הברית. האישור הנוכחי של טיפול המכוון כנגד תאי B עם […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ארוכת-טווח של Benznidazole בטיפול במחלת שגס

    מנתונים ארוכי-טווח שפורסמו בכתב העת Clinical Microbiology and Infection עולה כי מרווח הזמן עד לעדות מולקולרית למחלה בחולים עם מחלת שגס (Chagas Disease) היה קצר יותר משמעותית עם Posaconazole לעומת Benznidazole. כשני-שליש מהחולים שטופלו תחילה ב-Posaconazole טופלו שוב ב- Benznidazole. החוקרים השלימו מחקר המשך למחקר פרוספקטיבי תצפיתי להערכת התוצאות הקליניות והפרזיטלוגיות ארוכות הטווח של טיפול […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX. המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע"י הפחתת ביטוי גן […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך