Endocrinology other

יעילות גבוהה של טיפול פומי ב-Paltusotine הוביל לאיזון ביוכימי של אקרומגליה (מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals)/ הערת מערכת פרופ’ עקירוב, עורך תחום היפופיזה

מתוצאות מחקר PATHFNDER-2 עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם אקרומגליה אשר לא קיבלו טיפול תרופתי אחר קודם לכן, השיגו רמות IGF-1 תקינות עם טיפול פומי ב- Paltusotine, תכשיר הניתן פעם ביום פועל כאגוניסט סלקטיבי של קולטן SSTR2.

המומחים מסבירים כי Paltusotine הינו תכשיר ניסיוני המצוי כעת במחקרים בשלב 3 להערכת היעילות בחולים עם אקרומגליה. כפי שפורסם בעבר, התרופה הפומית השיגה את התוצא העיקרי במהלך מחקר PATHFNDER-3 בשלב 3, כאשר 83% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטוח התקין. עם זאת, במחקר PATHFNDER-1 נכללו חולים עם אקרומגליה אשר היו מאוזנים היטב תחת טיפול תרופתי אחר קודם לכן.

במחקר PATHFNDER-2 נכללו 111 מבוגרים עם אקרומגליה, אשר לא קיבלו טיפול תרופתי קודם. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Paltusotine (54 חולים) או פלסבו (57 חולים) לאורך 24 שבועות, עם אפשרות לשלב הארכה בתווית-פתוחה לאחר מכן. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור המבוגרים שהשיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה.

לאחר 24 שבועות, 56% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine השיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה, זאת בהשוואה ל-5% מהחולים בזרוע הפלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה גדולה יותר בריכוז IGF-1 מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות, כאשר שיעור גבוה יותר של חולים השיגו רמות IGF-1 של עד פי 1.3 מהטווח העליון של הנורמה עד לתום שלב ההקצאה האקראית של המחקר, שיפור גדול יותר בתסמיני אקרומגליה עליהם דיווחו החולים ושיעור גבוה יותר של חולים שהשיגו רמות הורמון גדילה נמוכות מ-1 ננוגרם/מ”ל בתום שלב זה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול ב- Paltusotine כללו שלשול, כאבי ראש, כאבי מפרקים וכאבי בטן. שיעור המבוגרים עם לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול התרופתי היה דומה עם Paltusotine או פלסבו. לא תועדו אירועים חריגים חמורים בקרב מבוגרים שטופלו ב- Paltusotine.

ממצאי המחקר תומכים ביעילות Paltusotine לטיפול בחולים עם אקרומגליה, עם עדויות התומכות ביעילות הטיפול לאיזון תסמינים וכן איזון ביוכימי.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

מחקרי ACROBAT ו-PATHFNDER בחולים עם אקרומגליה תומכים ביעילות ובטיחות של Paltusotine כנגד עודף הורמון הגדילה, בין אם החולים קיבלו טיפול תרופתי קודם ובין אם לאו. אמנם אין מדובר בטיפול הפומי הראשון הזמין לשימוש בחולים אלו, כאשר בעולם קיים כיום Octreotide פומי (אשר אינו זמין בישראל), אך מדובר בתכשיר הפועל במנגנון שונה מהאנאלוגים לסומטוסטטין הזמינים כיום וצורת המתן של הטיפול פשוטה יותר. במידה והטיפול החדש יאושר לשימוש, הצעד ירחיב את אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה ועשוי לשפר את חווית המטופל הודות מתן אפשרות טיפול תרופתי פומי, במקום הטיפול המקובל כיום בצורת זריקות לשריר/תת-עור.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • האם להשמנה השפעה על עצימות הכאב במבוגרים? (Front Endocrinol)

    האם להשמנה השפעה על עצימות הכאב במבוגרים? (Front Endocrinol)

    במבוגרים עם משקל עודף או השמנת-יתר נטייה לעצימות כאב בדרגה גבוהה יותר, בהשוואה לאלו עם משקל תקין, ממצאים המדגישים את החשיבות של טיפול כנגד השמנה כחלק מהגישה הכוללת לטיפול בכאב, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת Frontiers in Endocrinology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי השמנה עשויה להביא לשינויים פתופיזיולוגיים, דוגמת עומס גדול יותר על […]

  • חסר ויטמין D מלווה בסיכון מוגבר לסיבוכים לאחר ניתוח החלפה מלאה של מפרק הברך (J Bone J Surgery)

    חסר ויטמין D מלווה בסיכון מוגבר לסיבוכים לאחר ניתוח החלפה מלאה של מפרק הברך (J Bone J Surgery)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Journal of Bone and Joint Surgery עולה כי חסר ויטמין D מלווה בתוצאות קליניות ותפקודיות גרועות יותר לאחר ניתוח החלפה מלאה של מפרק הברך; עם זאת, תוספי ויטמין D עשוי להביא לשיפור בתוצאות בחולים עם חסר ויטמין D. החוקרים השלימו סקירה שיטתית של עשרה מחקרים שכלל 146,054 חולים שעברו 150,107 […]

  • טיפול תרופתי קודם להשמנה מפחית את היקף הירידה במשקל תחת Semaglutide (מתוך Diabetes, Obesity, and Metabolism)

    טיפול תרופתי קודם להשמנה מפחית את היקף הירידה במשקל תחת Semaglutide (מתוך Diabetes, Obesity, and Metabolism)

    טיפול ב- Semaglutide (וויגובי) מוביל לירידה גדולה יותר במשקל במטופלים עם עודף-משקל או השמנת-יתר אשר לא קיבלו קודם לכן טיפול תרופתי כנגד השמנה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים להערכת Semaglutide, אגוניסט לקולטן ל-GLP-1, הדגימו השפעה הטרוגנית על משקל הגוף באלו עם עודף-משקל […]

  • מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן מוקדם ב-Erenumab מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה (JAMA Neurology)

    מתן טיפול מוקדם ב- Erenumab (איימוביג) מלווה בתוצאות טובות יותר למניעת מיגרנה, בהשוואה למתן טיפול תרופתי פומי ולא-סלקטיבי למניעת מיגרנה בחולים עם מיגרנה אפיזודית עמידה, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology. מחקר APPRAISE הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, שלב 4, בן 12 חודשים, אשר כלל 621 מבוגרים (גיל ממוצע של 41 שנים, […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    תוצאות מבטיחות לטיפול תוך-אפי ב-Oxytocin במבוגרים עם אוטיזם (מתוך כנס ה-EPA)

    מתן תוך-אפי של Oxytocin פעמיים ביום מלווה בשיפור תפקוד חברתי, איכות חיים ומכלול תסמינים במבוגרים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם, כך עולה מתוצאות מחקר אקראי ומבוקר קטן שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress of Psychiatry. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אחד האתגרים של טיפול במבוגרים עם אוטיזם נוגע לאינטראקציות חברתיות לקויות וקשיים ביצירת חברויות. תמיכה חברתית […]

  • טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מעלה את הסיכון לסרטן בלוטת תריס (BMJ)

    טיפול באגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מעלה את הסיכון לסרטן בלוטת תריס (BMJ)

    במאמר שפורסם בכתב העת The BMJ עולה כי טיפול בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 אינו מלווה בעליה משמעותית בסיכון לאבחנה של ממאירות בלוטת התריס לאחר קרוב לארבע שנים. מחקר העוקבה התבסס על נתונים ממאגרים ארציים בדנמרק, נורבגיה ושבדיה בין 2007 ו-2021, אשר כללו 145,410 חולים שהחלו טיפול בתרופות ממשפחת אגוניסטים לקולטן ל-GLP-1 ו-291,667 חולים תואמים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את ההתוויה לטיפול באנהרטו כנגד גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הרחיב את אישור Fam-Trastuzumanb-Deruxtecan (אנהרטו) למבוגרים עם גידולים סולידיים חיוביים ל-HER2 גרורתיים או לא-נתיחים, ללא טיפול חליפי משביע רצון לאחר טיפול סיסטמי קודם. התכשיר כבר מאושר לשימוש כנגד מספר סוגי ממאירויות, כולל חלק מהנשים עם סרטן שד חיובי ל-HER2 גרורתי או לא-נתיח, כמו גם מבוגרים עם אדנוקרצינומה […]

  • עליה בהיקף שומן בזרוע מלווה בעליה בסיכון למחלות לב וכלי דם ותמותה בחולים עם סוכרת מסוג 2 (J Clin Endocrinol Metab)

    עליה בהיקף שומן בזרוע מלווה בעליה בסיכון למחלות לב וכלי דם ותמותה בחולים עם סוכרת מסוג 2 (J Clin Endocrinol Metab)

    בחולים עם סוכרת מסוג 2, עליה בשומן באמה ובגו מלווה בסיכון מוגבר למחלות לב וכלי דם ותמותה, בעוד שעליה בשומן ברגליים מלווה בסיכון מופחת לסיבוכים אלו, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי בחולים עם סוכרת מסוג 2 סיכון גבוה פי 2-4 למחלות […]

  • השוואת ההשפעה של גישות טיפול שונות לפעילות יתר של בלוטת התריס על הסיכון הלבבי (JAMA Netw Open)

    השוואת ההשפעה של גישות טיפול שונות לפעילות יתר של בלוטת התריס על הסיכון הלבבי (JAMA Netw Open)

    ניתוח וטיפול ביוד רדיואקטיבי מלווים בסיכון מופחת לסיבוכים קרדיווסקולאריים מג’וריים בטווח הארוך, בהשוואה לטיפול ארוך טווח בתרופות כנגד בלוטת התריס בחולים עם אבחנה חדשה של היפרתירואידיזם, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי תרופות כנגד בלוטת התריס מהוות את הטיפול הנפוץ ביותר כנגד פעילות יתר של […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה