Genetics

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול גנטי שני להמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר טיפול גנטי ב-Fidanacogene Elaparvovec (או Beqvez) לטיפול במבוגרים עם המופיליה B תחת טיפול מונע בפקטור IX, אלו עם דימום מסכן-חיים בהווה או בעבר או בחולים עם אירועים חוזרים של דמם ספונטני חמור.

המומחים מסבירים כי המופיליה B הינה הפרעת דמם נדירה ששכיחותה עומדת על קרוב ל-4 חולים ל-100,000 גברים בארצות הברית.

הטיפול ב-Beqvez הינו הטיפול הגנטי שאושר ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בהמופיליה B, חסר בפקטור קרישה IX בשל פגם גנטי, המופיע בעיקר בגברים. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול הגנטי הראשון, Etranacogene Dezaparvovec (Hemgenix) בנובמבר 2022.

שני הטיפולים מספקים עותק מתפקד של  הגן לגורם הקרישה IX לתאי כבד באמצעות וקטור נגיפי.

מחברת התרופות נמסר כי עלות הטיפול תהיה גבוהה, סביב 3.5 מיליון דולרים, בדומה לעלות הטיפול הגנטי הראשון שאושר ע”י הסוכנות. הטיעון לעלות הגבוהה הינה כי טיפולים גנטיים מספקים אפשרות ריפוי, בעוד שעירויים מתמשכים של פקטור IX עשויים להגיע לעלות של מעל 20 מיליון דולרים לאורך חיי החולים. עם זאת, היקף השימוש ב-Hemgenix אינו גבוה לאור העלות הגבוהה והחשש מפני ההשפעה לאורך זמן של הטיפול ובטיחותו.

האישור הנוכחי של Beqvez מבוסס על תוצאות מחקר BENEGENE-2 בשלב 3, אשר כלל 45 גברים עם המופיליה B. כל הגברים קיבלו טיפול מונע בגורם הקרישה IX למשך לפחות שישה חודשים ונמצאו שליליים לנוגדני כנגד הווקטור הנגיפי.

שיעור אירועי דמם שנתי ירד מממוצע של 4.5 אירועים בתקופה שקדמה לטיפול לממוצע של 2.5 אירועים לאחר 12 שבועות ועד ניתוח הנתונים (חציון של 1.8 שנות מעקב). בסיכומו של דבר, אירועי דמם נמנעו ב-60% מהחולים שקיבלו את העירוי החד-פעמי, בהשוואה ל-29% מהחולים תחת טיפול מונע בפקטור IX.

הטיפול הגנטי בסך הכול נסבל היטב, כאשר האירוע החריג הנפוץ ביותר היה עליה בטרנסאמינזות. לא תועדו מקרי תמותה, תגובות חמורות של העירוי, אירועים תרומבוטיים, או עדות להופעת נוגדנים כנגד פקטור IX.

מחברת התרופות נמסר כי בכוונתה להמשיך לעקוב אחר החולים להערכת ההשפעה ארוכת הטווח ובטיחות הטיפול לאורך תקופה של 15 שנים.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • גן חדש למחלת הפרקינסון (EAN 2024)

    גן חדש למחלת הפרקינסון (EAN 2024)

    גן חדש למחלת פרקינסון בגיל מוקדם זוהה, תגלית שמומחים מאמינים כי תהיה לה השלכות קליניות חשובות בעתיד הלא רחוק, כך עולה מכנס האקדמיה האירופאית לנוירולוגיה 2024

  • גורמי סיכון לתמותה עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם לימפומה מסוג DLBCL (מתוך Leuk Lymphoma)

    גורמי סיכון לתמותה עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם לימפומה מסוג DLBCL (מתוך Leuk Lymphoma)

    במאמר שפורסם בכתב העת Leukemia & Lymphoma מדווחים חוקרים מסין על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי גיל מתקדם, מין זכר, שלב מוקדם יותר של הגידול באבחנה, כימותרפיה, קרינה וניתוח מלווים כולם בסיכון מוגבר לתמותה עקב מחלות לב וכלי דם בחולים עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma). מטרת המחקר […]

  • האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    האם בדיקה גנטית יכולה לנבא תגובה ל-Semaglutide? (מתוך כנס ה-ADA)

    מנתונים חדשים שהוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-ADA (או American Diabetes Association) עולה כי בדיקה גנטית לזיהוי נטייה להפרעה בשובע לאחר ארוחה (Abnormal Postprandial Satiety) עשויה לסייע בחיזוי טיב התגובה לטיפול ב-Semaglutide, אם כי לא הודגם קשר דומה עם הטיפול בתכשיר אחר מאותה משפחה. הבדיקה הינה חלק מהפורטפוליו של MyPhenome Obesity Phenotyping Portfolio של חברת […]

  • היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    היעילות והבטיחות של Donidalorsen כנגד אנגיואדמה תורשתית (N Engl J Med)

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine עולות עדויות חדשות התומכות במתן Donidalorsen כטיפול מניעתי בחולים עם אנגיואדמה תורשתית לאחר שהוכח כי הטיפול התרופתי הפחית את שיעור התלקחויות המחלה. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אנגיואדמה תורשתית הינה הפרעה נדירה, המתאפיינת באירועים חוזרים של נפיחות העלולה להיות מסכנת-חיים.  טיפול מונע ארוך-טווח עשוי […]

  • אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    אורטיקריה מלווה בסיכון מוגבר לאבחנה של מחלה ממארת (British Journal of Dermatology)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת British Journal of Dermatology עולה כי בהשוואה לאוכלוסייה הכללית, בחולים עם אורטיקריה תועדה עליה של 49% בסיכון להתפתחות מחלה ממארת בשנה הראשונה לאחר האבחנה, עם ירידה בסיכון ל-6% בשנים הבאות. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי התבסס על נתונים ממאגרים בדנמרק ובחן את היארעות הסיכון לממאירות בקרב חולים עם אורטיקריה בהשוואה לסיכון לממאירות […]

  • הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    הסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי משנית לניתוח בריאטרי פוחת עם הזמן (Obesity Surgery)

    במאמר שפורסם בכתב העת Obesity Surgery מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי למרות שניתוח בריאטרי מלווה בסיכון גבוה לתרומבואמבוליזם ורידי בחודש הראשון לאחר-ניתוח, הסיכון פוחת משמעותית עם הזמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ניתוח בריאטרי מלווה בעליה בסיכון לתרומבואמבוליזם ורידי בטווח הקצר, כולל תסחיף ריאתי ופקקת ורידים עמוקים, אך לא ידוע אם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Epcoritamab לטיפול בלימפומה פוליקולארית חוזרת או עמידה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Epcoritamab לטיפול במבוגרים עם לימפומה פוליקולארית עמידה או חוזרת לאחר שני קווי טיפול סיסטמי, או יותר. האישור הנוכחי מהווה את ההתוויה השנייה שאושרה למתן התכשיר המכוון ל-CD20, לאחר שבשנת 2023 אושר לשימוש במקרים עמידים או חוזרים של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large […]

  • תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    תוצאות מאכזבות ל-Trilaciclib לטיפול בסרטן שד גרורתי שלילי לקולטנים להורמונים (מתוך הודעת חברת G1 Therapeutics)

    הוספת Trilaciclib לטיפול כימותרפי לא הובילה לשיפור הישרדות כוללת בנשים עם סרטן שד גרורתי שלילי לשלושת הקולטנים להורמונים, כך עולה מתוצאות מחקר PRESERVE 2, כפי שדווח ע”י יצרנית התרופה. המומחים מסבירים כי Trilaciclib הינו מעכב CDK4/6 המאושר בארצות הברית להפחתת שיעורי דיכוי מח עצם על-רקע כימותרפיה בחולים עם סרטן ריאות מסוג SCLC (או Small Cell […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה