Hematology Other

נראה כי decitabine יעיל באנמיה חרמשית העמידה לטיפול בהידרוקסיאוריאה

ניתן לטפל בחולי אנמיה חרמשית (sickle cell anemia) עמידה להידרוקסיאוריאה (Hydrea) בעזרת decitabine, אנלוג של ציטידין. כך פורסם בדצמבר ב- Blood.

החוקרים ערכו ניסוי קליני שלב I/II במסגרתו נבדקו 8 חולי אנמיה חרמשית, 3 מהם לא הגיבו להידרוקסיאוריאה ו- 5 פיתחו lichen planus או כיבים ברגליים בתוצאה מהטיפול בתרופה.

החולים קיבלו 0.2 מ”ג לק”ג דציטבין תת-עורית פעם עד שלוש פעמים בשבוע, במשך תקופה של 6 שבועות.

רמות המוגלובין עוברי (HbF) עלו משמעותית בכל החולים, מ- 6.5% אחוזים בממוצע ל- 20.4%. רמות השיא היו גבוהות מהרמות שהושגו תחת טיפול בהידרוקסיאוריאה. 4 חולים הגיעו למטרה של קיום 20% HbFלפחות במעל ל- 80% מכדוריות הדם האדומות. תופעת הלוואי העיקרית היתה נויטרופניה.

בעקבות הטיפול פחתו משמעותית הביטויים הפתופיזיולוגיים של משברים וסואוקלוסיבים כגון אדהזייה של כדוריות אדומות, נזק אנדותליאלי והפרעות בפעולת מנגנון הקרישה.

למרות התוצאות המבטיחות החוקרים מזהירים מאפשרות שהתרופה מזיקה לגנום וגורמת לממאירויות משניות. החוקרים הגישו בקשה לערוך ניסוי ממושך יותר כדי להוכיח את יעילות הדציטבין בטווח הארוך.

Blood 2003;102:3865-3870.

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    שכיחות גבוהה של לויקופניה בילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס

    במאמר שפורסם בכתב העת The Journal of Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כמחצית מהילדים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס פיתחו לויקופניה, אם כי מרבית המקרים (89%) היו קלים, ללא מקרים מסכני-חיים או מקרי תמותה. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 198 חולים מתחת לגיל 18 שנים תחת טיפול בנוגדי-פרכוס בבית חולים בשבדיה. החוקרים אספו […]

  • כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    כלב טיפולי מסייע בהרגעת ילדים בחדרי מיון

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי אינטראקציה בת עשר דקות עם כלבים טיפוליים, לצד טיפול תומך, הפחיתו את רמת החרדה בקרב ילדים במהלך ביקורים בחדרי מיון. המחקר החד-מרכזי, אקראי, כלל 80 ילדים (גיל ממוצע של 10.9 שנים) עם חרדה בדרגה בינונית-עד-גבוהה (מדד של 6 ומעלה […]

  • התועלת של טיפול בחסר ברזל בחולים עם אי-ספיקת לב

    התועלת של טיפול בחסר ברזל בחולים עם אי-ספיקת לב

    בחולים עם אי-ספיקת לב וחסר ברזל שקיבלו טיפול תוך-ורידי בברזל תועדו שיעורים נמוכים יותר של תמותה קרדיווסקולארית או אשפז בשל אי-ספיקת לב, אך תוצאות מחקר FAIR-HF2 לא היו מובהקים סטטיסטית, כך מדווחים חוקרים במאמר שפורסם בכתב העת JAMA. עם זאת, כאשר ממצאי המחקר שולבו במטה-אנליזה עם תוצאות חמישה מחקרים קודמים, תועדו יתרונות חשובים למטופלים, כך […]

  • משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משלב Polatuzumab Vedotin עם Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin ו-Prednisone (או Pola-R-CHP) מפחית את הסיכון להתקדמות מחלה, הישנות, או תמותה בהיקף של 37% לעומת טיפול סטנדרטי בחולים בגילאי 70 שנים ומעלה עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. פרופיל הבטיחות היה דומה עם […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Fitusiran לטיפול בהמופיליה (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Fitusiran למניעת אירועי דמם בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם המופיליה A או B, עם או ללא מעכבי פקטור VIII או IX. המומחים מסבירים כי Fitusiran הינה תרופה ראשונה מסוגה ממשפחת SiRNA (או Small Interfering RNA), המפחיתה ייצור אנטי-תרומבין בכבד ע”י הפחתת ביטוי גן […]

  • תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL (מתוך Cancer)

    תוצאות מבטיחות ל-Inotuzumab Ozogamicin לטיפול בלויקמיה מסוג ALL (מתוך Cancer)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Cancer עולה כי Inotuzumab Ozogamicin (בספונסה), תצמיד נוגדן עם כימותרפיה, נסבל היטב והדגים שיעורי תגובה כוללים של 74% במבוגרים עם לויקמיה עמידה/חוזרת מסוג B-ALL (או B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia). מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי כלל 73 מבוגרים (גיל חציוני של 52.7 שנים) עם אבחנה של B-ALL עמיד לטיפול או חוזר, אשר […]

  • האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן? (The Lancet Infectious Diseases)

    האם ניתן לקצר את משך הטיפול האנטיביוטי בילדים עם זיהום בדרכי השתן? (The Lancet Infectious Diseases)

    בילדים עם זיהום בדרכי השתן וחום, משטר טיפול אנטיביוטי מותאם אישית עם הפסקת הטיפול שלושה ימים לאחר השגת שיפור קליני הולם, לוותה בסיכון מוגבר להישנות זיהומים אך הפחיתה את היקף השימוש בתרופות אנטיביוטיות  ואירועים חריגים, בהשוואה למשטר הטיפול הסטנדרטי בן עשרה ימים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת The Lancet Infectious Diseases. החוקרים […]

  • התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    התועלת של מעכבי JAK בטיפול בדלקת ענביה בילדים (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)

    מסדרת מקרים שתוצאותיה הוצגו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance עולה כי מעכבי JAK הובילו לשיפור בדלקת ענביה במחצית מהילדים שקיבלו בעבר טיפול בתרופות ממשפחת DMARD (או Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs), עדות לתועלת אפשרית של תכשירים אלו בחלק מהילדים. החוקרים מדווחים על סדרת מקרים מחמישה מרכזים בארצות הברית ואיטליה שכללו חולים […]

  • גישה ליבראלית למתן מנות דם אינה מפחיתה את הסיכון להיפוקסמיה בפגים (Archives of Disease in Childhood-Fetal & Neonatal Edition)

    גישה ליבראלית למתן מנות דם אינה מפחיתה את הסיכון להיפוקסמיה בפגים (Archives of Disease in Childhood-Fetal & Neonatal Edition)

    בתינוקות עם משקל לידה נמוך באופן קיצוני לא תועדו הבדלים בהיפוקסמיה לסירוגין או תוצאות נוירו-קוגניטיביות לאחר 24 חודשים עם גישה ליבראלית או גישה מגבילה למתן עירוי כדוריות דם אדומות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Archives of Disease in Childhood-Fetal & Neonatal Edition. החוקרים השלימו ניתוח משני של מחקר ETTNO שכלל 554 תינוקות עם […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך