מנהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע על אישור טיפול גנטי, Betibeglogene Autotemcel למבוגרים וילדים עם אבחנה של ביתא-תלסמיה הנדרשים לעירויי כדוריות דם אדומות באופן קבוע.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי ביתא-תלסמיה מובילה לירידה משמעותית בריכוז המוגלובין או להעדר המוגלובין כליל, זאת בשל מוטציות בגן ביתא-גלובין. החולים לרוב נדרשים לעירויים כל 2-5 שבועות והגיל החציוני בו הולכים לעולמם עומד על 37 שנים.
Betibeglogene Autotemcel, טיפול גנטי חד-פעמי, מהווה אפשרות ריפוי כאשר עותקים פונקציונאליים של הגן המוטנטי מוכנסים לתוך תאי הגזע ההמטופויאטים של החולה.
האישור הנוכחי מבוסס על תוצאות מחקרים בשלב 3, בהם ב-89% מבין 41 חולים בגילאי 4 עד 34 שנים שקיבלו את הטיפול ריכוז המוגלובין נותר תקין או כמעט-תקין ולא נדרשו עירויים למשך לפחות שנה אחת.
ועידת Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee המליצה פה אחד על אישור הטיפול בחודש יוני. הטיפול הגנטי אושר באירופה, אך לאור העלות הגבוהה הטיפול הוסר מהמדפים בשנת 2021 לאור בעיות עם החזרים כספיים. ההחלטה להפסיק את הפעילות באירופה הובילה למשא ומתן ארוך עם הגופים המבטחים באירופה ולאתגרים בהשגת הכרה וזמינות של הטיפול.
אירועים חריגים במחקרים לא היו נפוצים וכללו בעיקר תגובות לא-חמורות באתר העירוי, דוגמת כאבי בטן, גלי חום, קוצר נשימה, טכיקרדיה, כאבי חזה שאינם מקור לבבי וציטופניה, כולל תרומבוציטופניה, לויקופניה ונויטרופניה. מקרה אחד של תרומבוציטופניה הוגדר כחמור, אך חלף בהמשך.
מרבית האירועים החריגים החמורים היו קשורים לאיסוף תאי גזע המטופויאטים והכנה לקראת הטיפול עם Busulfan.
מהחברה האחראית לטיפול התרופתי נמסר כי האישור הנוכחי מהווה צעד חשוב בטיפול בביתא-תלסמיה, בפרט בחולים הנדרשים לטיפול רציף בעירויי כדוריות דם אדומות.
מתוך הודעת ה-FDA
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
מאגר אנשי המקצוע
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!