Hematology Other

הנציבות האירופית אישרה את Efanesoctocog Alfa לטיפול בחולי המופיליה A (מתוך הודעת הנציבות האירופית)

הנציבות האירופית (European Commission) העניק אישור שיווק למתן Efanesoctocog Alfa לטיפול ומניעת דימומים וטיפול מונע בתר-ניתוחי בחולים עם המופיליה A בכל קבוצות הגיל ודרגות חומרת המחלה ההמטולוגית.

הנציבות האירופית גם תומכת בהמלצה של סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) לתמוך במעמד של Efanesoctocog Alfa כתרומה יתומה, עם אישור שיווק בלעדי לאורך עשר שנים.

המומחים מסבירים כי המופיליה הינה מחלה גנטית נדירה בה הגוף אינו מייצר כמות מספקת של גורם הקרישה פקטור VIII או מייצר חלבון פגום והתוצאה הינה כלי דם שאינם יכולים להחלים כרגיל לאחר פציעה. חומרת התסמינים נעה בין קלה עד חמורה, בתלות ברמות פקטור VIII ופעילותו. התסמינים כוללים חבלה בקלות וקרישה לא-מספקת לאחר חבלה קלה.

המרכיב הפעיל בתרופה החדשה, Efanesoctocog Alfa, הינו פקטור VIII הומאני רקומביננטי, המסייע בתהליכי קרישה.

האישור הנוכחי של הנציבות האירופית התקבל לאחר תוצאות מחקרי בשלב 3 להערכת היעילות והבטיחות של Efanesoctocog Alfa במבוגרים ומתבגרים ובקרב ילדים עם המופיליה A חמורה.

מהמחקרים עלה כי טיפול מונע חד-שבועי במינון של 50 יחידות בינלאומיות/ק”ג הוביל להגנה משמעותית מפני דימומים בכל קבוצות הגיל, כאשר 80-88% מהחולים לא חוו דימומים ספונטאניים.

עוד עולה מהנתונים כי הטיפול הוביל לפעילות ממוצעת של פקטור VIII של למעלה מ-40 יחידות בינלאומיות/ד”ל במרבית השבוע. רמות פעילות פקטור VIII של 40% ומעלה אינם נחשבות לרמות בטווח המופיליה. רמות הפעילות הגיעו לערך נמוך של 15 יחידות בינלאומיות/ד”ל עד תום השבוע ולפני המנה הבאה, ערך המוגדר בטווח של המופיליה קלה.

ממצאי המחקר העידו על שיפור בבריאות מפרקים, כאב ואיכות חיים כוללת לאחר התחלת הטיפול התרופתי.

תופעות לוואי נפוצות של Efanesoctocog Alfa כוללות כאבי ראש, הקאות, אקזמה, פריחה, אורטיקריה, כאבי מפרקים, כאבים בגפיים, כאבי גב וחום.

התרופה תינתן תחת השגחה של רופא המנוסה בטיפול בהמופיליה ותהיה זמינה באבקה ומסס לתמיסה להזרקה במינונים של 250, 500, 750, 1000, 2000, 3000 ו-4000 יחידות בינלאומיות.

מתוך הודעת הנציבות האירופית

לידיעה במדסקייפ

 

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    טיפול ב-Benralizumab מסייע בשימור הפוגה בחולי אסתמה

    במאמר שפורסם בכתב העת CHEST מדווחים חוקרים מאיטליה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי כשליש מהחולים עם אסתמה אאזנופילית חמורה השיגו ושמרו על הפוגה קלינית עם טיפול ב- Benralizumab (פסנרה) למשך עד שנתיים, עם תוצאות טובות יותר בחולים שלא קיבלו בעבר טיפול ביולוגי, בהשוואה לאלו עם היסטוריה של טיפול ביולוגי. החוקרים השלימו מחקר עולם-אמיתי […]

  • טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים לאחר חבלת חזה

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת International Journal of Emergency Medicine עולה כי טיפול באספירין מלווה בסיכון מוגבר לנזק כלייתי חד בחולים במצב קריטי עם חבלת חזה. לא זוהה קשר משמעותי בין טיפול בנוגדי-דלקת שאינם סטרואידים, דוגמת Ibuprofen ו-Ketorolac, ובין הסיכון לנזק כלייתי חד. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי מבוסס על נתונים ממאגר Medical Information Mart for Intensive […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    עדויות חדשות תומכות ביעילות ובטיחות קרם Ruxolitinib בחולים עם ויטיליגו

    במאמר שפורסם בכתב העת Dermatology and Therapy מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קרם Ruxolitinib נסבל היטב והוביל לרה-פיגמנטציה משמעותית קלינית בחולים עם ויטיליגו לאחר שנה אחת, ללא תלות במאפיינים הדמוגרפיים והקליניים של המטופלים. ניתוח פוסט-הוק זה כלל נתונים משני מחקרים בשלב 3 (TRuE-V1 ו-TRuE-V2) בהם נכללו מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים […]

  • האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    האם טיפול אימונותרפי משלים ב-Camrelizumab משפר הישרדות בחולים עם ממאירות מתקדמת של נזופרינקס? (JAMA)

    טיפול משלים ב- Camrelizumab לווה בשיפור משמעותי של שיעורי ההישרדות ללא-אירועים לאחר שלוש שנים בחולים עם ממאירות מתקדמת מקומית-אזורית של הנזופרינקס, בהשוואה למעקב בלבד, כך עולה מתוצאות מחקר DIPPER בשלב 3, שפורסמו בכתב העת JAMA. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי כ-20-30% מהחולים עם קרצינומה של נזופרינקס בשלב מתקדם מקומית-אזורית צפויים להישנות מחלה לאחר טיפול כימו-קרינתי […]

  • האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    האם טיפול בתרופות כנגד HIV עשוי להפחית את הסיכון למחלת אלצהיימר?

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Alzheimer’s and Dementia עולה כי שימוש בתרופות ממשפחת NRTI (או Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitors), אך לא בתרופות אחרות כנגד HIV, מלווה בסיכון מופחת משמעותית למחלת אלצהיימר. המחקר מבוסס על נתונים אודות 272,000 משתתפים מארצות הברית שנכללו בשני מאגרי נתונים: Veterans Health Administration (שנים 2000-2024, 72,193 משתתפים) ומאגר MarketScan Database (שנים […]

  • משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משטר טיפול תרופתי חדש משפר הישרדות בקשישים עם DLBCL

    משלב Polatuzumab Vedotin עם Rituximab, Cyclophosphamide, Doxorubicin ו-Prednisone (או Pola-R-CHP) מפחית את הסיכון להתקדמות מחלה, הישנות, או תמותה בהיקף של 37% לעומת טיפול סטנדרטי בחולים בגילאי 70 שנים ומעלה עם אבחנה של לימפומה מסוג DLBCL (או Diffuse Large B Cell Lymphoma), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Blood Advances. פרופיל הבטיחות היה דומה עם […]

  • טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    טיפול ב-Cenobamate עשוי להפחית את הסיכון לפרכוסים בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול (Epilepsia Open)

    מתוצאות מחקר עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Epilepsia Open עולה כי Cenobamate הינו טיפול יעיל בחולים עם אפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, כאשר קרוב למחצית מהחולים השיגו ירידה של לפחות 50% בתדירות פרכוסים לאחר שלושה חודשים. אירועים חריגים בדרגה קלה-עד-בינונית תועדו ב-30.9% מהחולים ורובם חלפו עם הזמן. המחקר הרב-מרכזי, רטרוספקטיבי, תצפיתי, כלל 19 בתי חולים בגרמניה, צרפת […]

  • עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    עדויות עולם-אמיתי תומכות בתועלת של Anifrolumab במניעת פגיעה ארוכת טווח באיברי מטרה בחולי לופוס

    בחולים עם אבחנה של לופוס פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה שהחלו טיפול ב- Anifrolumab(סאפנלו) במסגרת מחקרי TULIP-1 ו-TULIP-2 תועדה ירידה מובהקת סטטיסטית בהצטברות נזק לאיברי מטרה לאורך ארבע שנים, עם מרווח זמן ארוך יותר עד לתיעוד ראשון של התקדמות פגיעה באיברי מטרה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Annals of the Rheumatic Diseases. במחקר הרטרוספקטיבי בחנו החוקרים […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר טיפול תרופתי ראשון ויחיד כנגד IgG4-Related Disease (מתוך הודעת ה-FDA)

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את מתן Inebilizumab לטיפול בחולים עם אבחנה של IgG4-Related Disease (או IgG4-RD), הטיפול הראשון והיחיד המאושר למחלה אוטואימונית זו בארצות הברית. המומחים מסבירים כי IgG4-Related Disease הינה מחלה אוטואימונית נדירה, עם כ-200,000 חולים הסובלים מהמחלה בארצות הברית. האישור הנוכחי של טיפול המכוון כנגד תאי B עם […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך