מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open עולה כי טיפול ב-Emapalumab (גאמיפנט) משפר את המדדים המעבדתיים המרכזיים ומלווה בסיכויי הישרדות גבוהים לאחר שנה אחת בחולים עם Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (או HLH).
החוקרים השלימו ניתוח רטרוספקטיבי של הרשומות הרפואיות ב-33 בתי חולים בארצות הברית להערכת דפוסי טיפול עולם-אמיתי והתוצאות בחולים עם HLH שטופלו ב- Emapalumab. המחקר כלל 15 חולים עם HLH משנית למחלה ריאומטית (גיל חציוני באבחנה של 5 שנים; 73.3% נשים) שקיבלו לפחות מנה אחת של Emapalumab בין 20 בנובמבר, 2018, עד 31 באוקטובר, 2021.
מרבית החולים עם HLH על-רקע מחלה ריאומטולוגית אובחנו עם מ-Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (9 חולים) או מחלת סטיל שהופיעה בבגרות (חולה אחד). החולים קיבלו טיפול ב- Emapalumab בשל מחלה עמידה לטיפול, חוזרת, או מתקדמת, כאשר משך הטיפול הכולל עמד על 63 ימים.
התוצא העיקרי של המחקר היה תיאור דפוסי טיפול ב- Emapalumab, דוגמת מרווח זמן עד התחלת טיפול, משך טיפול, דפוסי מינונים וסיבות להתחלת הטיפול.
מרבית החולים (60%) עם HLH משנית למחלה ריאומטולוגית היו חולים קשים והחלו טיפול ב- Emapalumab ביחידת טיפול נמרץ; הטיפול ב- Emapalumab ניתן לרוב לטיפול במחלה עמידה (33.3%) וחוזרת (33.3%).
כל החולים קיבלו במקביל ל- Emapalumab טיפולים אחרים המכוונים ל-HLH, כאשר סטרואידים (100%) ו-Anakinra (60%) שימשו בשכיחות הגבוהה ביותר.
הטיפול ב- Emapalumab הוביל להשגת רמות פיברינוגן תקינות, בהתאם לקריטריונים המעבדתיים המוגדרים בכלל החולים עם HLH משנית למחלה ריאומטולוגית, עם ירידה של 80.6% במינון גלוקוקורטיקואידים נדרש.
סיכויי ההישרדות לאחר 12 חודשים מהתחלת טיפול ב- Emapalumab עמדו על 86.7% בכלל החולים עם HLH משנית למחלה ריאומטולוגית ועל 90% בתת-קבוצה של חולים עם Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis או הופעה בבגרות של מחלת סטיל.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי משטרי טיפול הכוללים Emapalumab הובילו להתנרמלות מדדים מעבדתיים משנית למחלה ריאומטולוגית, עם ירידה משמעותית במינון גלוקוקורטיקואידים ולוו בשיעורי תמותה נמוכים.
Arthritis & Rheumatology, Sep 8, 2024
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!