טיפול CAR T-cell (Chimeric Antigen Receptor) הוביל לתגובה מלאה וממושכת במחקר בשלב I, שכלל חולים לאחר מספר קווי טיפול כנגד מיאלומה נפוצה. במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים החוקרים כי ב-85% מהחולים תועדה תגובה אובייקטיבית לטיפול.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי מחקרים קדם-קליניים הציעו כי Bb2121, טיפול CAR T-cell המכוון כנגד BCMA (B-Cell Maturation Antigen), עשוי לשמש לטיפול במיאלומה נפוצה. המחקר בשלב 1 הנוכחי כלל חולים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול, אשר קיבלו bb2121 כעירוי יחיד במינונים שונים בשלב העלאת מינון ובמינון של 150×106 עד 450×106 בהמשך. החולים קיבלו לפחות שלושה קווי טיפול קודמים, כולל מעכב פרוטאוזום ותכשיר אימונו-מודולטורי, או שהיו עמידים לשתי משפחות התרופות. התוצא העיקרי של המחקר היה בטיחות הטיפול.
החוקרים מדווחים כעת על התוצאות ב-33 החולים הראשונים שקיבלו את העירוי. ניתוח הנתונים בוצע 6.2 חודשים לאחר העירוי האחרון.
אירועי רעילות המטולוגית זוהו כאירועים החריגים הנפוצים ביותר בדרגה 3 ומעלה, כולל נויטרופניה (85% מהחולים), לויקופניה (58% מהחולים), אנמיה (45% מהחולים) ותרומבוציטופניה (45% מהחולים). ב-25 חולים (76%) תועדה תסמונת שחרור ציטוקינים.
רעילות נוירולוגית תוארה ב-14 חולים (42%) והייתה בדרגה 1 או 2 ב-13 חולים (39%). חולה אחד פיתח רעילות נוירולוגית הפיכה בדרגה 4.
שיעורי התגובה האובייקטיבית עמדו על 85%, כולל 15 חולים (45%) עם תגובה מלאה לטיפול. בשישה מבין 15 חולים עם תגובה מלאה תועדה הישנות. חציון משך ההישרדות ללא-התקדמות עמד על 11.8 חודשים. בכל 16 החולים עם תגובה (חלקית או טובה יותר), אשר היו זמינים להערכת שארית מחלה מינימאלית, לא הייתה עדות לשארית מחלה. עדות לתאי CAR T-cell זוהתה עד שנה אחת לאחר העירוי.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאים אלו מעידים על פרופיל הרעילות הראשוני של טיפול אימונותרפי תאי כנגד BCMA בחולים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול.
N Engl J Med; 380:1726-1737
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!