Multiple Sclerosis

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את השימוש ב-Siponimod לטיפול בטרשת נפוצה (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Siponimod לטיפול במבוגרים עם צורות התקפיות של טרשת נפוצה, כולל Clinically Isolated Syndrome, מחלה התקפית-הפוגתית ומחלה מתקדמת-שניונית פעילה.

אישור התרופה מבוסס על תוצאות מחקר EXPAND בשלב 3, בו חולקו באקראי 1,651 חולים עם טרשת נפוצה מתקדמת-שניונית ומדד EDSS (Expanded Disability Status Scale) של 3.0-6.5 נקודות לטיפול פומי ב- Siponimod במינון 2 מ”ג, פעם ביום (1,105 חולים) או פלסבו (546 חולים) למשך עד שלוש שנים, או עד הופעת מספר מוגדר של אירועי התקדמות מוגבלות.

בתחילת המחקר, מרווח הזמן הממוצע מהופעת התסמינים הראשוניים של טרשת נפוצה עמד על 16.8 שנים ומרווח הזמן הממוצע מהמרה לטרשת נפוצה מתקדמת-שניונית עמד על 3.8 שנים; 64% מהחולים לא פיתחו התקף במהלך השנתיים האחרונות, 56% נדרשו לסיוע בהליכה.

התוצא העיקרי היה הזמן עד התקדמות מוגבלות לאחר שלושה חודשים ותועד ב-26% מהחולים בקבוצת הטיפול ב- Siponimod ו-32% מהמטופלים בפלסבו (יחס סיכון של 0.79, p=0.013).

אירועים חריגים חמורים תועדו ב-18% מהחולים שטופלו ב- Siponimod לעומת 15% מהמטופלים בפלסבו. לימפופניה, עליה באנזימי כבד, ברדיקרדיה וברדיאריתמיות בעת התחלת הטיפול, בצקת מקולארית, יתר לחץ דם, רה-אקטיבציה של וריצלה זוסטר וקונבולסיות זוהו בשכיחות גבוהה יותר עם Siponimod לעומת פלסבו. לא תועדו הבדלים בשיעור זיהומים, ממאירויות ומקרי תמותה.

בנוסף, תוצאים משניים של המחקרים העידו כי הירידה בנפח המוח הייתה פחותה חמורה בחולים שקיבלו את התרופה הפעילה, בהשוואה למטופלים בפלסבו (הבדל ממוצע של 0.50%- לעומת 0.65%-, בהתאמה, p=0.0002). עם זאת, ל- Siponimod לא הייתה השפעה משמעותית על מהירות ההליכה של החולים.

ניתוח לפי תתי-קבוצות תמך בעדיפות Siponimod על-פני פלסבו בכל הספקטרום של החולים, ללא תלות במשך המחלה, מצב המוגבלות וגיל החולה, אם כי השפעת הטיפול הייתה פחות בולטת עם התקדמות הגיל, מוגבלות, משך מחלה וירידה בסמני פעילות המחלה.

החוקרים מציינים כי על נשים בגיל הפוריות להקפיד על אמצעי מניעה יעילים במהלך הטיפול ולאורך לפחות עשרה ימינם לאחר הפסקת התרופה, בשל סיכון נזק לעובר. על אנשי צוות רפואי לנטר את החולים לזיהוי תסמונת Posterior Reversible Encephalopathy Syndrome ולעקוב אחר חולים תחת טיפולים לדיכוי חיסוני, לאור דיכוי חיסוני נוסף עם Siponimod.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים