Neuroimmunology other

מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את מתן Efgartigimod לטיפול במיאסתניה גראביס (מתוך הודעת ה-FDA)

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Efgartigimod, טיפול ממוקד ראשון מסוגו, לשימוש במבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת עם עדות לנוגדנים חיוביים כנגד הקולטן לאצטיל-כולין.

במרבית החולים עם מיאסתניה גרביס ניתן לזהות נוגדנים אשר לרוב מכוונים כנגד קולטנים לאצטילכולין בשריר שלד. Efgartigimod הינו מקטע נוגדן אשר נועד להפחית את רמות נוגדני IgG הפתוגניים ולחסום תהליך מחזור נוגדנים אלו בחולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת.

התרופה החדשה נקשרת לקולטן FcRn (Neonatal Fc Receptor), המבוטא באופן נרחב ברחבי הגוף ומשחק תפקיד חשוב במניעת פירוק נוגדני IgG. חסימת קולטן FcRn מפחיתה רמות נוגדני IgG.

מחקר ADAPT הינו מחקר אקראי, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, אשר הדגים את היעילות והסבילות של Efgartigimod בחולים עם מיאסתניה גראביס. המחקר כלל 187 מבוגרים עם מיאסתניה גראביס מפושטת, ללא תלות בנוכחות נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין. בכל החולים תועד מדד Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living של 5 נקודות ומעלה תחת מינון יציב של לפחות תרופה אחת לטיפול במיאסתניה גראביס.

לאחר 26 שבועות, 84 חולים חולקו באקראי לקבלת טיפול ב- Efgartigimod במינון 10 מ”ג/ק”ג ו-83 חולקו לזרוע הפלסבו. שני הטיפולים ניתנו כארבעה עירויים שבועיים, עם חזרה על הטיפול לפי הצורך, בתלות בתגובה הקלינית.

הטיפול ב- Efgartigimod הפחית עומס מחלה והוביל לשיפור הכוח ואיכות החיים של חולים עם מיאסתניה גרביס מפושטת על-פי ארבעת המדדים הספציפיים למחלה. בנוסף, ההשפעה החיובית של הטיפול תועדה בשלב מוקדם והייתה הדירה וממושכת.

ל- Efgartigimod השפעה מהירה מאוד בהשוואה לטיפולם אחרים, אשר דורשים 4, 6, או 10 חודשים בטרם ניתן זהות השפעה של הטיפול. יתרה מזאת, פרופיל תופעות הלוואי דומה מאוד לזה של פלסבו.

האישור הנוכחי מהווה התקדמות חשובה בטיפול בחולים עם מיאסתניה גראביס מפושטת ולמשפחות המתמודדות עם מחלה זו. הטיפול עשוי להפחית את עומס המחלה ולשנות את אופן הטיפול בחולים אלו.

מתוך הודעת ה-FDA

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • הדמיה של הרשתית בגיל העמידה עשויה לסייע בחיזוי הסיכון למחלת אלצהיימר

    הדמיה של הרשתית בגיל העמידה עשויה לסייע בחיזוי הסיכון למחלת אלצהיימר

    מנתונים שפורסמו בכתב העת Journal of Alzheimer’s Disease עולה כי מצב בריאותי ירוד של הרשתית בגיל העמידה מלווה בסיכון מוגבר משמעותית למחלת אלצהיימר ודמנציה נלווית בגיל מבוגר יותר. ממצאי המחקר מציעים כי הדמיה של כלי הדם הקטנים של הרשתית הינה כלי סקר זמין ומשתלם לניבוי הופעת מחלת אלצהיימר. במסגרת המחקר נבחנה השאלה אם מדדים עצביים […]

  • טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine עולה כי הטיפול ב-Dupilumab מפחית תהליכים דלקתיים בדרכי הנשימה, עומס ריר ומשפר את נפח וזרימת האוויר, שינויים המובילים לשיפור התפקוד הריאתי ושליטה טובה באסתמה בקרב חולים עם אסתמה מסוג 2 בדרגה בינונית עד חמורה. החוקרים השלימו מחקר אקראי, בשלב 4, שנערך ב-72 מרכזים ב-14 מדינות […]

  • לידה מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר לבעיות קוגניטיביות בטווח הארוך

    לידה מוקדמת מלווה בסיכון מוגבר לבעיות קוגניטיביות בטווח הארוך

    לידה מוקדמת לפני שבוע 34 להיריון מלווה בסיכון מוגבר להפרעות קוגניטיביות בילדות מאוחרת, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Network Open. מחקר החתך בחן את ההשפעה של גיל היריון על התפקוד הקוגניטיבי בילדים בגילאי 9-10 שנים על-בסיס מדדים פוליגניים להפרדת השפעות סביבתיות וביולוגיות. אוכלוסיית המחקר כלל 5,946 ילדים (גיל ממוצע של 9.9 […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

  • עליה בריכוזי וויטמין B6 ו-B2 לאחר פעילות גופנית בחולים עם טרשת נפוצה חמורה

    עליה בריכוזי וויטמין B6 ו-B2 לאחר פעילות גופנית בחולים עם טרשת נפוצה חמורה

    בחולים עם טרשת נפוצה זוהה קשר בין מדדי מוגבלות גבוהים יותר ובין ריכוזים נמוכים יותר של וויטמין B6; עם זאת, אימוני סיבולת הובילו לעליה בריכוזי וויטמין B6 ו-B2 בחולים עם מוגבלות חמורה יותר, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת The American Journal of Clinical Nutrition. מדגם המחקר כלל 106 חולים עם טרשת נפוצה שלקחו חלק […]

  • פוטנציאל המהפכה של AGI בנוירולוגיה

    פוטנציאל המהפכה של AGI בנוירולוגיה

    המאמר דן בהשפעות האפשריות של בינה מלאכותית כללית (AGI) על תחום הנוירולוגיה ומציג את הפוטנציאל המהפכני של AGI לצד הסיכונים המשמעותיים הכרוכים בכך

  • גורמי סיכון לאפילפסיה בחולים עם ליקוי קוגניטיבי

    גורמי סיכון לאפילפסיה בחולים עם ליקוי קוגניטיבי

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי ישנם מספר גורמי סיכון המלווים בעליה משמעותית בסיכון להופעה מאוחרת של אפילפסיה בחולים עם הידרדרות קוגניטיבית, כולל אלל APOE4, הופעה מוקדמת של דמנציה, ליקוי קוגניטיבי חמור, דמנציה משנית למחלת אלצהיימר, היסטוריה של אירוע מוחי או התקף איסכמי חולף ומחלת פרקינסון. […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. המומחים מסבירים כי מדובר בתרופה הראשונה והיחידה הפועלת כנוגדן חד-שבטי הפועל כנגד קולטן Fc Receptor אשר אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים אלו עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין או כנגד MuSK (או […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך