Nutritional/Metabolic

תוצאות מבטיחות לתרופה חדשה כנגד אוטיזם (מתוך אתר Medscape)

מנתונים חדשים ממחקר בשלב 2 עולה כי טיפול תוך-ורידי בפורמולה של סוראמין (PAX-101) הפחית את התסמינים המרכזיים של הפרעות מהספקטרום של אוטיזם מחברת התרופות נמסר כי PAX-101 עשוי להביא לשיפור משמעותי בתסמינים של חולים אלו, עם השפעה חיובית על חייהן של משפחות רבות ברחבי העולם.

החוקרים מסבירים כי מזה שנים רבות משמש סוראמין לטיפול במחלת השינה האפריקנית ועיוורון הנהרות  כן נבחן כטיפול למחלות אחרות, כולל מחלות ממאירות, אך לא אושר לכל התוויה בארצות הברית. מנגנון הפעולה של מתן סוראמין דרך הוריד (PAX-101) בחולים עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם אינו מובן במלואו.

המחקר בשלב 2 כלל 52 ילדים (גיל ממוצע של 8.3 שנים) עם הפרעות מהספקטרום של אוטיזם בדרגה בינונית-עד-חמורה. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת PAX-101 (10 או 20 מ”ג/ק”ג) או פלסבו, אשר ניתנו דרך הוריד בתחילת המחקר, לאחר 4 ו-8 שבועות.

42 מבין 52 הילדים השלימו את המחקר, חמישה פרשו בשל מגפת הקורונה, אחד בשל אירוע חריג ושניים מסיבות אחרות.

בהשוואה לפלסבו, PAX-101 הוביל לשיפור משמעותי וממושך במספר מדדי יעילות, כולל מדד ABC Core (Aberrant Behavior Checklist), מדד CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement) ומדד Autism Treatment Evaluation Checklist.

לאחר 14 שבועות תועד שיפור ממוצע של 48% מתחילת המחקר במדד ABC Core בחולים שקיבלו טיפול פעיל, בהשוואה ל-31% מאלו בקבוצת הפלסבו. שיעור גבוה כפליים של חולים תחת טיפול פעיל הדגימו שיפור של 70% ומעלה בהשוואה לחולים בקבוצת הפלסבו.

לאחר 14 שבועות, בחולים שטופלו ב-PAX-101 תועד גם שיפור ממוצע מתחילת המחקר של 0.9 נקודות במדד חומרת התסמינים הכולל לפי סולם CGI-I, זאת בהשוואה לשיפור של 0.4 נקודות בקבוצת הפלסבו, הבדל בעל חשיבות קלינית בהשוואה לתחילת המחקר.

שני מינוני PAX-101 נסבלו היטב, כאשר האירועים החריגים הנפוצים על-רקע הטיפול כללו פריחה, זיהום בדרכי נשימה עליונות והקאות. מרבית האירועים היו בדרגת חומרה קלה-עד-בינונית וחלפו ללא התערבות. תועד אירוע חריג חמור אחד בחולה בקבוצת ההתערבות, אשר חלף ללא סיבוכים לאחר טיפול.

מדובר בממצאים מבטיחים המספקים תקווה לחולים רבים עם אוטיזם ולבני משפחתם.

לידיעה במדסקייפ

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • ההשפעה של תכנית למניעת פציעות על בטיחות ילדים (Pediatrics)

    ההשפעה של תכנית למניעת פציעות על בטיחות ילדים (Pediatrics)

    התוכנית למניעת פציעות (The Injury Prevention Program, או TIPP) הינה תכנית ביוזמת האקדמיה האמריקאי לרפואת ילדים משנת 1983 שנועדה לסייע לרופאי ילדים במניעת חבלות לא-מכוונות בילדים. מנתונים שפורסמו בכתב העת Pediatrics עולה כי התוכנית הפחיתה ביעילות את היקף הפציעות בילדים במהלך השנתיים הראשונות לחייהם.  ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שהתוכנית קיימת מזה כארבעה עשורים, […]

  • חיסון כנגד קורונה מספק הגנה מתונה מפני התפתחות Long COVID בילדים (Pediatrics)

    חיסון כנגד קורונה מספק הגנה מתונה מפני התפתחות Long COVID בילדים (Pediatrics)

    במאמר שפורסם בכתב העת Pediatrics מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי לחיסון כנגד נגיף קורונה השפעה מגנה מתונה מפני Long COVID. ההשפעה המגנה של החיסון גדולה יותר במתבגרים בסיכון מוגבר להתפתחות Long COVID ופוחתת עם הזמן. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חיסון מפחית את הסיכון לזיהום בקורונה בילדים, אך ההשפעה של החיסון […]

  • חשיבות גורמי סיכון לא-מסורתיים להתפתחות אירוע מוחי בצעירים (Circulation: Cardiovascs Qual Outcomes)

    חשיבות גורמי סיכון לא-מסורתיים להתפתחות אירוע מוחי בצעירים (Circulation: Cardiovascs Qual Outcomes)

    מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Circulation: Cardiovascular Quality and Outcomes עולה כי לגורמי סיכון לא-מסורתיים, דוגמת מיגרנה ומחלות אוטואימוניות, השפעה גדולה יותר משמעותית על הסיכון לאירוע מוחי במבוגרים צעירים, לעומת גורמי סיכון מסורתיים דוגמת יתר לחץ דם, רמות כולסטרול גבוהות, או שימוש בטבק. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שבנשים פחות גורמי סיכון מסורתיים למחלות […]

  • עדויות חדשות תומכות בבטיחות משלב Atogepant עם Ubrogepant לטיפול במיגרנה (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN)

    עדויות חדשות תומכות בבטיחות משלב Atogepant עם Ubrogepant לטיפול במיגרנה (מתוך הכנס השנתי מטעם ה-AAN)

    מתן משולב של Atogepant (קיוליפטה) למניעה עם Ubrogepant (אוברלוי) לטיפול בהתקף מיגרנה נמצא בטוח ונסבל היטב לאורך 12 שבועות, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Neurology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי חולים רבים נוטלים Atogepant למניעה של מיגרנה עם Ubrogepant לטיפול בהתקף מיגרנה. כעת הם ביקשו לבחון את הבטיחות […]

  • חסם עצבי עם לידוקאין יעיל להקלה על מיגרנה חמורה ועמידה לטיפול בילדים (מתוך כנס ה-AAN)

    חסם עצבי עם לידוקאין יעיל להקלה על מיגרנה חמורה ועמידה לטיפול בילדים (מתוך כנס ה-AAN)

    זריקות לידוקאין לעצב האוקסיפיטלי הגדול הובילו להקלה בהתקפי מיגרנה חמורה ועמידה לטיפול בילדים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו במהלך הכנס השנתי מטעם ה-American Academy of Neurology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי סדרות מקרים דיווחו על תועלת לחסם עצבי היקפי – זריקות של חומרי הרדמה מקומיים לסעיפים של עצב אוקסיפטלי או טריג’מינלי – להקלה על […]

  • תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    תוצאות מבטיחות לטיפול לייזר שבועי בתינוקות עם כתמי פורט ויין (JAMA Dermatol)

    בתינוקות עם כתמי לידה פורט ויין (Port Wine) תועדה העלמות מלאה או כמעט-מלאה עם טיפול לייזר שבועי (Pulsed Dye Laser, או PDL), כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת JAMA Dermatology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי התערבות מוקדמת לכתמי פורט ויין בתינוקות עשויה לשפר משמעותית את התוצאות וחלק מהמחקרים הציעו כי מרווחים קצרים יותר בין […]

  • משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    משך שינה קצר מלווה בסיכון מוגבר לתחלואה מטבולית בצעירים עם סוכרת מסוג 1 (Diabetes, Obesity and Metabolism)

    שינה במשך פחות משבע שעות בלילה נפוצה בקרב צעירים עם סוכרת מסוג 1 אך מלווה בבריאות קרדיו-מטבולית ירודה, בעיקר בקרב מתבגרים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Diabetes, Obesity and Metabolism. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי שינה הינה מרכיב חשוב בהערכה וטיפול בסוכרת לפי הנחיות האגודה האמריקאית לסוכרת, אך לא ידוע אם שינה […]

  • יתר לחץ דם הריוני מנבא הידרדרות נוירו-קוגניטיבית אימהית בגיל מבוגר (Obstet Gynecol)

    יתר לחץ דם הריוני מנבא הידרדרות נוירו-קוגניטיבית אימהית בגיל מבוגר (Obstet Gynecol)

    יתר לחץ דם הריוני מלווה במהירות עיבוד ותפקוד ניהולי נמוכים יותר בנשים לאחר גיל 45 שנים, כך עולה מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Obstetrics & Gynecology. מנגד, קדם רעלת הירון והיריון לא נקשרו עם הסיכון להידרדרות נוירו-קוגניטיבית. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 3,554 נשים שילדו בעברן (גיל ממוצע של 56.2 שנים), שהיו בגילאי 45 […]

הנך גולש/ת באתר כאורח/ת.

במידה והנך מנוי את/ה מוזמן/ת לבצע כניסה מזוהה וליהנות מגישה לכל התכנים המיועדים למנויים
להמשך גלישה כאורח סגור חלון זה