Pediatrics

השפעות מעכבי PCSK9 בילדים הטרוזיגוטיים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית (N Engl J Med)

במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית, טיפול ב-Evolocumab (רפאטה) הפחית רמות LDL (Low Density Lipoprotein) ושומנים אחרים.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אין נתונים אודות השפעות Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.

החוקרים השלימו מחקר אקראי ומבוקר-פלסבו, שארך 24 שבועות, להערכת היעילות והבטיחות של Evolocumab בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית. מדגם המחקר כלל משתתפים בגילאי 10-17 שנים, שקיבלו טיפול להפחתת רמות שומנים בדם למשך לפחות 4 שבועות לפני בדיקת הסקר ובהם ערכי LDL של 130 מ”ג/ד”ל ומעלה ורמות טריגליצרידים עד 400 מ”ג/ד”ל. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת זריקות תת-עוריות של Evolocumab כל חודש (420 מ”ג), או זריקת פלסבו.

התוצא העיקרי היה אחוז השינוי ברמות LDL מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות; התוצאים המשניים כללו את אחוז השינוי הממוצע בריכוז LDL מתחילת המחקר עד לאחר 22 ו-24 שבועות והשינוי האבסולוטי בריכוז LDL מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות.

מדגם המחקר כלל 157 חולים שחולקו באקראי וטופלו ב- Evolocumab (104 חולים) או פלסבו (53 חולים). לאחר 24 שבועות, אחוז השינוי הממוצע מתחילת המחקר בריכוז LDL עמד על 44.5%- בקבוצת הטיפול ב- Evolocumab ועל 6.2%- בקבוצת הפלסבו (p<0.001). השינוי האבסולוטי בריכוז LDL עמד על 77.5- מ”ג/ד”ל בקבוצת ההתערבות ועל 9.0- מ”ג/ד”ל בקבוצת הפלסבו (p<0.001).

מהערכת תוצאי הסיום המשניים עלו תוצאות טובות יותר משמעותית עם Evolocumab לעומת פלסבו בהערכות נוספות של פרופיל השומנים.

היארעות אירועים חריגים שתועדו במהלך תקופת הטיפול הייתה דומה בקבוצת הטיפול ב- Evolocumab ובקבוצת הפלסבו.

ממצאי המחקר מעידים כי בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית, טיפול ב- Evolocumab הפחית רמות LDL ושומנים אחרים.

N Engl J Med August 29, 2020

לידיעה ב-MedPage Today

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך