Pediatrics

היעילות והבטיחות של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים עם ציסטיק פיברוזיס (The Lancet Respiratory Medicine)

במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor בטוח, נסבל היטב ויעיל בטווח הארוך בילדים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tezacaftor-Ivacaftor הינו טיפול מאושר לציסטיק פיברוזיס, אשר הוכח כבטוח, יעיל ונסבל היטב לאורך 8-24 שבועות במחקרים בשלב 3 שכללו משתתפים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס , הומוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR או הטרוזיגוטיים למוטאציה זו עם מוטאציה עם תפקוד שיירי. כעת מדווחים החוקרים על הבטיחות והיעילות של הטיפול בטווח הארוך כפי שעולה מנתוני מחקר EXTEND.

מחקר 661-110 היה מחקר בשלב 3, רב-מרכזי, בתווית-פתוחה, שכלל 170 אתרי מחקר באוסטרליה, אירופה, ישראל וצפון אמריקה. המשתתפים היו בגילאי 12 שנים ומעלה, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR והשלימו אחד משישה מחקרים קודמים להערכת Tezacaftor-Ivacaftor.

תוצא הסיום העיקרי היה בטיחות וסבילות הטיפול. תוצאי סיום משניים כללו את השינוי בתפקוד הריאתי, מדדים תזונתיים ומדדי תסמינים נשימתיים; התלקחויות ריאתיות ומדדי טיפול תרופתי. ניתוח פוסט-הוק שימש להערכת קצב ההידרדרות בתפקוד הריאתי בחולים שקיבלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במשך עד 120 שבועת אל מול ביקורות תואמות.

המחקר כלל 1,044 משתתפים משישה מחקרים קודמים, מהם 1,042 קיבלו לפחות מנה אחת של תרופת המחקר ונכללו בניתוח להערכת בטיחות הטיפול. אירועים חריגים על-רקע הטיפול התרופתי תועדו ב-995 חולים (95%); 22 חולים (2%) פיתחו אירועים חריגים על-רקע הטיפול אשר הובילו להפסקת הטיפול ו-351 חולם (34%) פיתחו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול. לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול התרופתי.

בקרב 459 חולים הומוזיגוטיים ו-226 חולים הטרוזיגוטיים שהחלו טיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor תועד שיפור בתוצאי יעילות הטיפול שתאמו למדווח במחקרים המקוריים; השיפור בתפקוד הריאתי ובמדדים תזונתיים עם ירידה בהתלקחויות ריאתיות בקבוצת הטיפול ב- Tezacaftor-Ivacaftor במחקרים המקוריים נשמר ברובו במחקר EXTEND למשך 96 שבועות נוספים. מדדים פרמקוקינטיים היו גם כן דומים לאלו שדווחו במחקרים המקוריים.

קצב ההידרדרות השנתי בתפקוד הריאתי היה נמוך ב-61.5% בקרב חולים הומוזיגוטיים שטופלו ב- Tezacaftor-Ivacaftor, בהשוואה לביקורות היסטוריות תואמות שלא קיבלו את הטיפול התרופתי.

ממצאי המחקר תומכים בתועלת הקלינית ארוכת הטווח של Tezacaftor-Ivacaftor בחולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם ציסטיק פיברוזיס, הומוזיגוטיים או הטרוזיגוטיים למוטאציית Phe508del CFTR.

The Lancet Respiratory Medicine 2021

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    קנאביס רפואי מלווה בשיפור בכאב, עייפות ואיכות חיים בחולים עם מחלות כרוניות

    שימוש בקנאביס רפואי לווה בשיפור משמעותי באיכות החיים הקשורה לבריאות בקרב חולים עם מחלות כרוניות, לרבות הקלה בכאב כרוני, עייפות, הפרעות שינה, חרדה ודיכאון – כך עולה ממחקר פרוספקטיבי רחב היקף שפורסם בכתב העת PLoS One. מחקר QUEST הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, שכלל 2000 מבוגרים (גיל ממוצע של 50 שנים, 63% נשים) עם מחלות כרוניות […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי הרחיב את אישור מתן Roflumilast לטיפול בפסוריאזיס של הקרקפת והגוף

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את הטיפול ב-Roflumilast, מעכב PDE-4, לטיפול בפסוריאזיס רובדית של הקרקפת והגוף במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. הקרם בריכוז 0.3% מאושר כטיפול מקומי לפסוריאזיס רובדית במבוגרים וילדים בגילאי 6 שנים ומעלה. קרם Roflumilast בריכוז 0.15% אושר לטיפול באטופיק דרמטיטיס בדרגה קלה-עד-בינונית באותה אוכלוסייה. האישור הנוכחי מבוסס […]

  • מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    מתן Pentoxifylline אינו-יעיל כנגד דלקת כבד על-רקע אלכוהול עם נזק כלייתי חד

    במאמר שפורסם בכתב העת eGastroenterology מדווחים חוקרים מצ’ילה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Pentoxifylline, תכשיר הפועל כמעכב TNF-Alpha, לא הביא לשיפור תוצאות ההישרדות בחולים עם דלקת כבד חמורה משנית לצריכת אלכוהול בשילוב עם נזק כלייתי חד. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי דלקת כבד חמורה על-רקע צריכת אלכוהול הינה מצב מסכן חיים, כאשר מתן […]

  • זיהום ב-COVID-19 מלווה בסיכון מוגבר למחלת כליות בילדים ומתבגרים

    זיהום ב-COVID-19 מלווה בסיכון מוגבר למחלת כליות בילדים ומתבגרים

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Network Open מדווחים חוקרים על קשר בין זיהום בנגיף קורונה ובין סיכון מוגבר למגוון סיבוכים כלייתיים, כולל הופעה חדשה של מחלת כליות כרונית והחמרת תפקוד כלייתי בצעירים מתחת לגיל 21 שנים. באלו עם מחלת כליות כרונית קודמת או נזק כלייתי חד תועד סיכון גבוה יותר לסיבוכים חמורים, כולל דיאליזה או […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Telisotuzumab לטיפול ב-NSCLC עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל- Telisotuzumab Vedotin לטיפול בחולים עם סרטן ריאות מסוג NSCLC (או Non-Small Cell Lung Cancer) מתקדם-מקומית או גרורתי עם ביטוי מוגבר של חלבון c-Met לאחר טיפול סיסטמי קודם. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר גם את בדיקת VENTANA MET (SP44) RxDx Assay של חברת רוש […]

  • טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    טיפול ב-Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בחולים עם יתר לחץ דם עמיד

    במאמר שפורסם בכתב העת JAMAמדווחים חוקרים מדרום קוריאה על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Amiloride אינו-נחות לעומת Spironolactone בהפחתת לחץ דם בחולים עם יתר לחץ דם עמיד לטיפול, עם שיעורים דומים של השגת יעד לחץ דם סיסטולי ופרופיל בטיחות טוב יותר. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Spironolactone הינה התרופה המועדפת לטיפול ביתר לחץ דם […]

  • תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    תרופה פומית מבטיחה לטיפול בהשמנה מחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה

    מנתונים שהוצגו במהלך כנס ה-European Congress on Obesity שנערך במלגה, ספרד, עולה כי טיפול פומי חדש כנגד השמנה, SYNT-101, המחקה את ההשפעות המטבוליות של ניתוח מעקף קיבה, נמצא בטוח, יעיל ונסבל היטב במחקר ראשון בבני אדם. במסגרת המחקר ניתנה מנה יחידה של התרופה המחקה את ההשפעה המטבולית של ניתוח מעקף קיבה לתשעה משתתפים בריאים בגילאי […]

  • רמות לקטט גבוהות בדם מנבאות סיכון מוגבר לתמותה בחולים עם נזק כלייתי חד

    רמות לקטט גבוהות בדם מנבאות סיכון מוגבר לתמותה בחולים עם נזק כלייתי חד

    רמות לקטט בדם מעל 4 מילימול/ליטר בקבלה לאשפוז ביחידת טיפול נמרץ מלוות בסיכון מוגבר לתמותה בתוך חודשיים בחולים עם נזק כלייתי חד תחת טיפול כלייתי חליפי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת BMC Nephrology. המחקר הרטרוספקטיבי כלל נתונים לאורך תקופה של ארבע שנים במטרה לבחון את ההשפעה של רמות לקטט בדם בקבלה לאשפוז ליחידת […]

  • כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    כוויות שמש בילדות מלוות בסיכון מוגבר למלנומה בבגרות

    מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת Journal of the American Academy of Dermatology עולה כי כל כוויות שמש עם שלפוחיות נוספת לפני גיל 15 שנים לוותה בעליה של כ-3% בסיכון למלנומה בבגרות והסיכון לא הושפע ממאפיינים אישיים של רגישות לשמש, דוגמת צבע השיער והעפעפיים. החוקרים בחנו את הנתונים אודות 44,021 לבנים לא-היספאנים ללא היסטוריה של […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך