מתוצאות מחקר חדש שפורסמו בכתב העת JAMA Neurology עולה כי טיפול ב- Vamoroloneמהווה אפשרות בטוחה ויעילה לטיפול בבנים עם מחלת דושן (Duchenne Muscular Dystrophy) לאורך 24 שבועות ועשוי להיות בטוח יותר מפרדניזון.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לקבוע אם Vamorolone שומר על היעילות תוך הפחתת החשש בנוגע לבטיחות הטיפול בילדים עם אבחנה של מחלת דושן. הם השלימו מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו ומבוקר-פרדניזון שארך 24 שבועות בין יוני 2018 ועד פברואר 2021, עם 24 שבועות מעקב. המחקר נערך ב-33 מרכזים ב-11 מדינות וכלל 133 בנים בגילאי 4-7 שנים עם מחלת דושן מוכחת-גנטית, אשר לא קיבלו בעבר טיפול בסטרואידים.
המשתתפים במחקר סווגו לארבע קבוצות: פלסבו; פרדניזון במינון 0.75 מ”ג/ק”ג/יום; Vamorolone במינון 2 מ”ג/ק”ג/יום; ו- Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום. התוצאים שנבחנו כללו את יעילות הטיפול, כולל תפקוד מוטורי, כאשר התוצא העיקרי היה מהירות מעבר לעמידה ממצב שכיבה בזרוע Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו. תוצאים משניים כללו את מהירות מעבר לעמידה ממצב שכיבה בזרוע הטיפול ב- Vamorolone במינון 2 מ”ג/ק”ג/יום, מרחק הליכה בשש דקות, משך הזמן הנדרש לריצה/הליכה של 10 מטרים, מדד NorthStar Ambulatory Assessment, משך הזמן לטיפוס 4 מדרגות; ובטיחות הטיפול.
מדגם המחקר כלל 121 משתתפים שחולקו באקראי לקבוצות הטיפול, כאשר 114 השלימו את כל תקופת הטיפול.
המחקר ענה על תוצא הסיום העיקרי לשינוי מתחילת מהחקר עד לאחר 24 שבועות במהירות מעבר לעמידה עם Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום (ממוצע ריבועים פחותים של 0.05 מטר/שניה לעומת פלסבו, p=0.002). הממצאים ענו עם גם על חלק מתוצאי הסיום המשניים, כולל מהירות מעבר לעמידה עם Vamorolone במינון 2 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו; מרחק הליכה בשש דקות עם Vamorolone במינון 6 או 2 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו; ומהירות הליכה/ריצה למרחק של 10 מטרים עם Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום לעומת פלסבו.
אחוזון הגובה ירד בקרב מטופלים בפרדניזון, אך לא בקרב מטופלים ב- Vamorolone (שינוי מתחילת המחקר של 1.88- אחוזונים עם פרדניזון, לעומת שינוי של 3.66+ אחוזונים עם Vamorolone במינון 6 מ”ג/ק”ג/יום; P=0.02).
סמני שחלוף עצם ירדו עם פרדניזון אך לא עם Vamorolone.
בשלוש הקבוצות הטיפול הוביל להחמרת אי-ספיקת אדרנל.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות ובטיחות Vamorolone לטיפול בבנים עם מחלת דושן לאורך 24 שבועות. הם סבורים כי Vamorolone עשוי להוות חלופה בטוחה יותר לפרדניזון בחולים אלו, בהם טיפול ארוך טווח בסטרואידים הינו הטיפול הסטנדרטי.
JAMA Neurol. Published online August 29, 2022
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!