מתוצאות מחקר ACROBAT Edge שפורסמו בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism עולה כי טיפול ב-Paltusotine פומי כל יום במקום זריקות ליגנדים של סומטוסטטין מהווה אפשרות יעילה, בטוחה ונסבלת היטב לשמירה האיזון הביוכימי בחולים עם אקרומגליה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Paltusotine הינה מולקולה קטנה הפועלת כאגוניסט לקולטן SST2 (או Somatostatin Receptor Type 2) וניתנת פומית כל יום, המיועדת לשמש לטיפול בחולים עם אקרומגליה. במסגרת מחקר ACROBAT Edge ביקשו החוקרים לבחון את השינוי ברמות IGF-1 בחולים שהחליפו מטיפול מונותרפי ב-Octreotide LAR או Lanreotide Depot לטובת Paltusotine.
המחקר בשלב 2, בתווית-פתוחה, הינו מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, לא-אקראי, במהלכו העלאות מינון נערכו באופן כפל-סמיות. המחקר כלל חולים עם אקרומגליה שעברו מטיפול בזריקות ליגנדים של סומטוסטטין לטובת טיפול ב- Paltusotine וטופלו ב-26 מרכזים.
במסגרת המחקר קיבלו החולים טיפול פומי ב- Paltusotine במינון 10-40 מ”ג כל יום למשך 13 שבועות. התוצא העיקרי של המחקר היה השינוי מתחילת המחקר עד לאחר 13 שבועות ברמות IGF-1 בחולים שהחליפו מטיפול בזריקות לטיפול הפומי. כל החולים הפסיקו את הטיפול ב- Paltusotine למשך ארבעה שבועות בתום תקופת הטיפול (שבועות 13 עד 17).
מדגם המחקר כלל 47 חולים, כאשר ב-25 חולים שחצו מטיפול בזריקות לטובת טיפול ב- Paltusotine לא תועד שינוי משמעותי ברמות IGF-1 או הורמון גדילה מתחילת המחקר ועד תום 13 שבועות טיפול ב- Paltusotine. רמות IGF-1 והורמון גדילה עלו משמעותית ארבעה שבועות לאחר הפסקת הטיפול ב- Paltusotine (חציון עליה של 39% ברמות IGF-1 ושל 109% ברמות הורמון גדילה).
לא תועדו מקרי הפסקת טיפול ב- Paltusotine בשל אירועים חריגים; לא תועדו אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול התרופתי.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר תומכים ביעילות ובטיחות הטיפול הפומי ב-Paltusotine במקום זריקות ליגנדים של סומטוסטטין בחולים עם אקרומגליה. הטיפול הפומי נסבל היטב ופרופיל הבטיחות תאם לזה של ליגנדים אחרים של סומטוסטטין.
J Clin Endocrinol Metab, Nov 10, 2022
הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:
הטיפול ב-Paltusotine מצוי עדיין בשלבי מחקר כאפשרות טיפול פומית בחולים עם אקרומגליה. הטיפול הפומי ניתן כל יום ונועד להוות חלופה לטיפול בזריקות אחת לארבעה שבועות בסומטולין או סנדוסטטין בחולים אלו. הנתונים מהמחקרים בנושא מצביעים על תוצאות טובות לטיפול התרופתי הפומי וסביר כי תכשיר זה יצטרף לטיפול פומי נוסף המאושר כיום לשימוש באקרומגליה (Mycapssa), אשר עדיין אינו זמין בארץ. לצד יתרונות הטיפול הפומי, יש לקחת בחשבון כי בניגוד לזריקה הניתנת ע”י אחות אחת לחודש, במקרה זה מדובר בטיפול הניתן כל יום ובאחריותו הבלעדית של החולה, כך שיהיה מעניין לבחון גם את סוגיית ההיענות וההקפדה על הטיפול לאורך זמן.
e-Med Tools
קצר קולע וממוקד
e-Med סמינרים
אי-מד תחקירים
Medscape Tools
Journal Club
מרכזי מידע ושירות
Facebook
מידע למפרסם
מאגר תרופות
אינדקס שימושי
חדשות משה"ב
eMed HealthClub
מחקרים קליניים
השאירו תגובה
רוצה להצטרף לדיון?תרגישו חופשי לתרום!