Pituitary

יעילות גבוהה של טיפול פומי ב-Paltusotine הוביל לאיזון ביוכימי של אקרומגליה (מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals)/ הערת מערכת פרופ’ עקירוב, עורך תחום היפופיזה

מתוצאות מחקר PATHFNDER-2 עולה כי למעלה ממחצית מהחולים עם אקרומגליה אשר לא קיבלו טיפול תרופתי אחר קודם לכן, השיגו רמות IGF-1 תקינות עם טיפול פומי ב- Paltusotine, תכשיר הניתן פעם ביום פועל כאגוניסט סלקטיבי של קולטן SSTR2.

המומחים מסבירים כי Paltusotine הינו תכשיר ניסיוני המצוי כעת במחקרים בשלב 3 להערכת היעילות בחולים עם אקרומגליה. כפי שפורסם בעבר, התרופה הפומית השיגה את התוצא העיקרי במהלך מחקר PATHFNDER-3 בשלב 3, כאשר 83% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine שמרו על רמות IGF-1 בטוח התקין. עם זאת, במחקר PATHFNDER-1 נכללו חולים עם אקרומגליה אשר היו מאוזנים היטב תחת טיפול תרופתי אחר קודם לכן.

במחקר PATHFNDER-2 נכללו 111 מבוגרים עם אקרומגליה, אשר לא קיבלו טיפול תרופתי קודם. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Paltusotine (54 חולים) או פלסבו (57 חולים) לאורך 24 שבועות, עם אפשרות לשלב הארכה בתווית-פתוחה לאחר מכן. התוצא העיקרי של המחקר היה שיעור המבוגרים שהשיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה.

לאחר 24 שבועות, 56% מהמבוגרים שטופלו ב- Paltusotine השיגו רמות IGF-1 מתחת לטווח העליון של הנורמה, זאת בהשוואה ל-5% מהחולים בזרוע הפלסבו (p<0.0001). במבוגרים שטופלו ב- Paltusotine תועדה ירידה גדולה יותר בריכוז IGF-1 מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות, כאשר שיעור גבוה יותר של חולים השיגו רמות IGF-1 של עד פי 1.3 מהטווח העליון של הנורמה עד לתום שלב ההקצאה האקראית של המחקר, שיפור גדול יותר בתסמיני אקרומגליה עליהם דיווחו החולים ושיעור גבוה יותר של חולים שהשיגו רמות הורמון גדילה נמוכות מ-1 ננוגרם/מ”ל בתום שלב זה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו.

תופעות הלוואי הנפוצות על-רקע הטיפול ב- Paltusotine כללו שלשול, כאבי ראש, כאבי מפרקים וכאבי בטן. שיעור המבוגרים עם לפחות אירוע חריג אחד על-רקע הטיפול התרופתי היה דומה עם Paltusotine או פלסבו. לא תועדו אירועים חריגים חמורים בקרב מבוגרים שטופלו ב- Paltusotine.

ממצאי המחקר תומכים ביעילות Paltusotine לטיפול בחולים עם אקרומגליה, עם עדויות התומכות ביעילות הטיפול לאיזון תסמינים וכן איזון ביוכימי.

מתוך הודעת Crinetics Pharmaceuticals

לידיעה ב-Healio

הערת מערכת מאת פרופ’ עמית עקירוב, עורך תחום היפופיזה:

מחקרי ACROBAT ו-PATHFNDER בחולים עם אקרומגליה תומכים ביעילות ובטיחות של Paltusotine כנגד עודף הורמון הגדילה, בין אם החולים קיבלו טיפול תרופתי קודם ובין אם לאו. אמנם אין מדובר בטיפול הפומי הראשון הזמין לשימוש בחולים אלו, כאשר בעולם קיים כיום Octreotide פומי (אשר אינו זמין בישראל), אך מדובר בתכשיר הפועל במנגנון שונה מהאנאלוגים לסומטוסטטין הזמינים כיום וצורת המתן של הטיפול פשוטה יותר. במידה והטיפול החדש יאושר לשימוש, הצעד ירחיב את אפשרויות הטיפול בחולים עם אקרומגליה ועשוי לשפר את חווית המטופל הודות מתן אפשרות טיפול תרופתי פומי, במקום הטיפול המקובל כיום בצורת זריקות לשריר/תת-עור.

0 תגובות

השאירו תגובה

רוצה להצטרף לדיון?
תרגישו חופשי לתרום!

כתיבת תגובה

מידע נוסף לעיונך

כתבות בנושאים דומים

  • באחד מכל ארבעה חולים עם סוכרת מסוג 2 עמידה לטיפול ישנה עדות להיפרקורטיזוליזם

    באחד מכל ארבעה חולים עם סוכרת מסוג 2 עמידה לטיפול ישנה עדות להיפרקורטיזוליזם

    ברבע מהחולים עם סוכרת מסוג קשה לאיזון ישנה עדות להיפרקורטיזוליזם, עם שכיחות גבוהה במיוחד עם גיל מתקדם, מדד מסת גוף נמוך יותר, מוצא היספאני/שאינו-לטיני, מספר גדול יותר של תרופות לאיזון לחץ הדם ושימוש בפיברטים, משככי כאב או תרופות חדשות לאיזון רמות הסוכר בדם, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. ברקע למחקר מסבירים החוקרים […]

  • טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    טיפול ב-Dupilumab משפר תפקוד ריאתי בחולים עם אסתמה מסוג 2

    מתוצאות מחקר חדש שפורסם בכתב העת The Lancet Respiratory Medicine עולה כי הטיפול ב-Dupilumab מפחית תהליכים דלקתיים בדרכי הנשימה, עומס ריר ומשפר את נפח וזרימת האוויר, שינויים המובילים לשיפור התפקוד הריאתי ושליטה טובה באסתמה בקרב חולים עם אסתמה מסוג 2 בדרגה בינונית עד חמורה. החוקרים השלימו מחקר אקראי, בשלב 4, שנערך ב-72 מרכזים ב-14 מדינות […]

  • עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של השתלת איי לבלב בחולים עם סוכרת מסוג 1

    עדויות חדשות תומכות בתועלת ארוכת-טווח של השתלת איי לבלב בחולים עם סוכרת מסוג 1

    השתלת איי לבלב הדגימה תועלת משמעותית בהפחתת התמותה וסיבוכים אחרים בחולים עם סוכרת מסוג 1 לאורך חציון מעקב של למעלה מעשר שנים, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו בכתב העת Diabetes Care. מהערכת פרופיל הבטיחות ארוך הטווח של הפרוצדורה עלה כי אין סיכון מוגבר לממאירות למרות טיפול לדיכוי חיסוני. מחקר העוקבה הרטרוספקטיבי, רב-מרכזי, נועד לבחון את […]

  • עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    עדויות חדשות תומכות ביעילות Deucravacitinib בטיפול בדלקת מפרקים פסוריאטית

    מנתונים שפורסמו ע”י חברת Bristol Myers Squibb עולה כי Deucravacitinib (סוטיקטו) הינה תרופה יעילה לטיפול בחולים עם דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, כאשר לצד יעילות עדיפה על פלסבו הדגימה גם פרופיל בטיחות חיובי. המומחים מסבירים כי Deucravacitinib הינו מעכב פומי סלקטיבי של Tyrosine Kinase 2 ומהווה משפחה חדשה של מולקולות קטנות המיועדות למחלות בתיווך חיסוני. מחקר […]

  • חשש לקשר בין שימוש ב־Semaglutide לבין NAION – מחקר רב־מרכזי רחב

    חשש לקשר בין שימוש ב־Semaglutide לבין NAION – מחקר רב־מרכזי רחב

    רקע Semaglutide (שם מסחרי: Ozempic / Rybelsus), ממשפחת ה-GLP-1RA, הפכה לתרופה נפוצה בטיפול בסוכרת סוג 2 עקב יתרונותיה הקרדיו־כלייתיים. לאחרונה עלו דיווחים המצביעים על קשר אפשרי בין השימוש בתרופה זו לבין התפתחות Non-Arteritic Anterior Ischemic Optic Neuropathy (NAION), סיבת עיוורון פתאומית נפוצה בקרב מבוגרים. מטרת המחקר לבדוק אם קיים קשר בין שימוש ב-semaglutide לבין הופעת […]

  • מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גראביס

    מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) אישר את Nipocalimab לטיפול במיאסתניה גרביס מוכללת במבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים ומעלה. המומחים מסבירים כי מדובר בתרופה הראשונה והיחידה הפועלת כנוגדן חד-שבטי הפועל כנגד קולטן Fc Receptor אשר אושרה ע”י מנהל המזון והתרופות האמריקאי לטיפול בחולים אלו עם נוגדנים כנגד קולטן לאצטילכולין או כנגד MuSK (או […]

  • האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    האם מתן תוך-ורידי של מגנזיום עשוי למנוע נזק כלייתי חד משנית לציספלטין

    בחולי סרטן שקיבלו טיפול פרופילקטי במגנזיום תוך-ורידי לפני התחלת טיפול בציספלטין תועד סיכון מופחת לנזק כלייתי חד משנית לטיפול הכימותרפי, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול במגנזיום דרך הוריד, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת JAMA Oncology. ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי נזק כלייתי חד הינו סיבוך נפוץ וחמור של טיפול בציספלטין ומלווה בתוצאות גרועות יותר. […]

  • טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    טיפול ב-Ixekizumab עוצר נזק לעצם בחולים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי

    מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Rheumatology עולה כי טיפול ב- Ixekizumab(טאלץ) מפחית ארוזיות ומשפר מילוי במפרקים סקרואיליאקים בוחלים עם ספונדילוארתריטיס אקסיאלי הדמייתי שלא קיבלו טיפול ביולוגי בעבר לאחר 16 שבועות, עם שיפור נוסף לאורך עד 52 שבועות. בגברים ובחולים עם עדות ל-HLA-B27 תועדו שינויים מבניים בולטים יותר. החוקרים השלימו ניתוח פוסט-הוק של מחקר COAST-V […]

התכנים המוצגים באתר זה מיועדים לאנשי צוות רפואי בלבד

אם כבר נרשמת, יש להקליד את פרטי הזיהוי שלך